Brakuje nowoczesnych leków dla pacjentów z PBL

- Nie wiem, co by było ze mną, gdyby nie ibrutinib - mówi Janina Bramowicz, która od 10 lat choruje na przewlekłą białaczkę limfocytową. Jest jedną z niewielu osób, które dwa lata temu zakwalifikowały się do leczenia tym lekiem. Dziś zastanawia się, jak długo to leczenie jeszcze potrwa. - Bo jeśli się skończy, zostanę z niczym.

1. Niepozorne początki

Był 2006 roku, kiedy pani Janina zdecydowała, że w końcu pójdzie do lekarza rodzinnego. Od wielu tygodni ciągle czuła się zmęczona, zaliczała kolejne przeziębienia, bardzo szybko łapała infekcje. Na początku zwalała to na pracę, ale później chroniczne zmęczenie zaczęło jej przeszkadzać. Zdecydowała, że pójdzie do lekarza i poprosi o skierowanie na badania.

Nie czuła się chora. Myślała jedynie, że potrzebuje urlopu. Ale lekarka, po zebraniu wywiadu, zaleciła morfologię. Pani Janina nie spodziwała się takich wyników.

- Poziom białych krwinek szybował wysoko nad normą – przypomina sobie kobieta. - Bardzo zaniepokoiło to moją lekarkę i wysłała mnie na dalszą diagnostykę. Tym razem do szpitala – opowiada. Tam obawy się potwierdziły. Przewlekła białaczka limfocytowa. Zaawansowane stadium. Szczęściem w nieszczęściu było to, że choroba kwalifikowała się do leczenia.

Zobacz film: "Leczenie białaczki"

To było pod koniec 2006 roku, a w lutym 2007 roku pani Janina zaczęła już przyjmować chemioterapię. - Podawano mi ją dożylnie. Przez 5 miesięcy jeździłam co miesiąc na 5 dni do szpitala. Zaskoczyło mnie to, ale objawy chorobowe minęły – wspomina kobieta.

2 lata trwał względny spokój. Po tym czasie jednak białaczka wróciła i zaatakowała ze zdwojoną siłą. Natychmiast wdrożono leczenie. Trwało pół roku. Nowotwór ustąpił.

Tym razem przerwa była dłuższa. - Gorzej poczułam się dopiero po 4 latach, w 2014 roku. Hematolog, pod której opieką przebywam, zleciła mi wtedy badania kontrolne, w tym także genetyczne. Okazało się, że chemia, którą przyjęłam nie zadziałała tak, jak powinna. Wyniki wskazały, że posiadam – naukowo rzecz ujmując – źle rokującą delecję genu TP53. W praktyce oznaczało to szybkie postępowanie choroby i uodparnianie się organizmu na leki – wyjaśnia pani Janina.

Wbrew pozorom, to dało kobiecie szansę na skuteczniejsze leczenie. Lekarka wysłała wyniki do Centrum Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie. Okazało się, że placówka koordynuje Program Wczesnego Dostępu do jednego z najnowocześniejszych leków stosowanych w terapii przewlekłej białaczki limfocytowej - ibrutinibu. Pani Janina zakwalifikowała się do niego. Na listę została wpisana jako jedna z ostatnich osób.

Od tamtego momentu mijają właśnie dwa lata. 64-latka leki przyjmuje codziennie. - Czuję się fantastycznie. I takie też są moje wyniki – cieszy się. - Na razie przyjmuję preparat i za niego nie płacę, ale nie wiem, jak długo to potrwa - denerwuje się kobieta. Boi się, że program wczesnego dostępu się skończy. - A wtedy zostanę bez leków, ponieważ nie są refundowane. Trzeba za nie płacić ok. 25 tys. zł miesięcznie.

2. Ogromny problem

Przewlekła białaczka limfocytowa jest najczęściej rozpoznawanym u osób dorosłych rodzajem nowotworu krwi. Zachorowania stanowią ok. 25-30 proc. wszystkich białaczek. Według ostatnich pełnych danych Narodowego Funduszu Zdrowia, w 2015 roku było w Polsce 16,7 tys. chorych na ten nowotwór. Zachorowalność na niego wynosi ok. 1,9 tys. przypadków rocznie.

Nie każda postać tego nowotworu wymaga leczenia. Onkolodzy wyjaśniają, że 1/3 chorych nie wymaga leczenia wogóle – przebiega bowiem w sposób łagodny, 1/3 chorych – dostaje leki na różnym etapie choroby, a pozostała część – wymaga leczenia pilnego i zaawansowanego.

- W Polsce najbardziej popularną i łatwo dostępną metodą jest chemioimmunoterapia – przyznaje prof. Iwona Hus, hematolog i onkolog z Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku na Uniwersytu Medycznego w Lublinie. - To leczenie jest też refundowane.

Refundacją nie są natomiast objęte leki monoklonalne, czyli właśnie ibrutinib. Z raportu "Biała Księga – Przewlekła Białaczka Limfocytowa", opracowanego przez HealthQuest, wynika, że "uruchomienie programu lekowego wyłącznie dla zawężonej populacji chorych na PBL oraz zlikwidowanie w 2015 roku programu chemioterapii niestandardowej powoduje, że większość leków przełomowych w rzeczywistości jest dla chorych niedostępna".

- W 2016 roku Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji oceniała jeden z nowych leków zarejestrowanych w 2014 r. w krajach Unii Europejskiej w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej. Niestety, nie otrzymał rekomendacji – wyjaśnia prof. Iwona Hus. AOTMIT twierdzi, że refundacja leku przekracza próg opłacalności. To wszystko stawia pacjentów w bardzo trudnej sytuacji, szczególnie tych z agresywną postacią choroby, u których dotychczas stosowane metody są nieskuteczne. Leczenie przy pomocy nowych leków stanowiłoby dla nich szansę wydłużenia czasu przeżycia. Onkolodzy szacują, że lek rocznie mogłoby przyjmować kilkuset chorych.

- Ibrutinib to preparat, który hamuje rozwój choroby i w ten sposób wydłuża czas przeżycia. Lek jest w postaci doustnej i stosuje się go w sposób ciągły, czyli pacjenci powinni go przyjmować tak długo, jak leczenie jest skuteczne, chyba, że wystąpią istotne działania niepożądane – wtedy kurację należy przerwać - wskazuje prof. Hus.

Niestety, w Polsce nie zanosi się na wprowadzenie ibrutinibu na listę leków refundowanych. Oznacza to, że jesteśmy prawdopodobnie jedynym w Europie Środkowo-Wschodniej państwem, które nie oferuje takiej terapii chorym z agresywną postacią PBL.

- Te osoby, które przyjmują lek w ramach tzw. wczesnego dostępu, finansowanego przez producenta, będą mogły go nadal przyjmować. Program wczesnego dostępu dla osób, które do niego przystąpiły nie skończy się nagle. Natomiast problemem jest leczenie nowych pacjentów z agresywną przewlekłą białaczką limfocytową, dla których ta opcja leczenia pozostaje nadal niedostępna – zaznacza prof. Hus.

O refundację leku ibrutinib zapytaliśmy Ministerstwo Zdrowia.

- Odnosząc się do prowadzonego w Ministerstwie Zdrowia postępowania w sprawie objęcia refundacją i ustalenia urzędowej ceny zbytu leku Imbruvica w ramach programu lekowego: "Ibrutynib w leczeniu chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową", informuję, że warunki refundacji tej technologii lekowej były również przedmiotem negocjacji prowadzonych przez Komisję Ekonomiczną. Komisja uznała warunki wynegocjowane z wnioskodawcą za nieodpowiednie - wyjaśnia Milena Kruszewka, rzecznik prasowy Mnistra Zdrowia.

- W grudniu 2016 r. – w trakcie prowadzonego postępowania w sprawie objęcia refundacją i ustalenia urzędowej ceny zbytu leku Imbruvica w ramach wnioskowanego programu lekowego, wnioskodawca, powołując się na prawo strony do modyfikacji złożonego wniosku, zmienił jego zakres, przedkładając nową propozycję opisu programu lekowego i nową dokumentację HTA. Zaproponowane zmiany dotyczą m.in. zawężenia populacji docelowej do pacjentów z nawrotową lub oporną postacią przewlekłej białaczki limfocytowej, u których stwierdzono obecność delecji 17p lub mutacji TP53 - dodaje.

- Mając na uwadze zakres modyfikacji wniosku o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu leku Imbruvica oraz Rekomendację nr 23/2016 z dnia 11 kwietnia 2016 r., w której prezes Agencji za niezasadne uznaje finansowanie ibrutynibu ze środków publicznych w ramach wnioskowanego programu lekowego, minister zdrowia podjął decyzję o przekazaniu nowej dokumentacji złożonej przez wnioskodawcę do oceny Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji - podsumowuje.

Potrzebujesz konsultacji z lekarzem, e-zwolnienia lub e-recepty? Wejdź na abcZdrowie Znajdź Lekarza i umów wizytę stacjonarną u specjalistów z całej Polski lub teleporadę od ręki.