Leki na chorobę Fabry'ego bez refundacji

Ministerstwo Zdrowia podjęło decyzję w sprawie osób cierpiących na chorobę Fabry'ego. Drogie leki, które spowalniają postępy choroby i częściowo łagodzą objawy, nie będą refundowane...

1. Czym jest choroba Fabry'ego?

Choroba Fabry'ego to ciężkie schorzenie wywołane przez mutację w genie kodującym białko enzymu alfa-galaktozdazy. W wyniku braku tego enzymu, w organizmie chorego odkłada się globotriaozyloceramid, co prowadzi do uszkodzenia nerek, serca, a także do udaru mózgu. Objawy towarzyszące chorobie Fabry'ego to między innymi bóle mięśniowo-kostne, często tak silne, że wymagają podawania opiatów, a także choroby oczu, uszkodzenie słuchu, zmiany skórne, zaburzenia układu krążenia i białkomocz. Średnia długość życia osoby cierpiącej na chorobę Fabry'ego wynosi 50 lat.

Zobacz film: "Choroby serca najczęstszą przyczyną zgonów Polaków"

2. Leczenie choroby Fabry'ego

Leczenie choroby Fabry'ego polega na dożylnym podawaniu wytworzonej za pomocą inżynierii genetycznej galaktozydazy A. Leki przynoszą efekty, chociaż nie ma obecnie dowodu na to, że są w pełni skuteczne. Choroba Fabry'ego jest chorobą genetyczną i nie ma możliwości jej wyleczenia. Stosowanie leków pozwala jedynie spowolnić progresję choroby i częściowo ograniczyć jej objawy. Główny problem polega na tym, że leczenie jest niezwykle kosztowne. Roczne leczenie jednej osoby to wydatek rzędu miliona złotych, przez co wielu chorych musi z niego rezygnować. Wybawieniem dla nich byłoby refundowanie leku przez państwo, jednak Ministerstwo Zdrowia nie podjęło się finansowania kosztów. Obecnie lek na chorobę Fabry'ego jest refundowany w Europie Zachodniej, Czechach, Stanach Zjednoczonych i w Kanadzie.

spis treści
rozwiń

Polecane dla Ciebie

Pomocni lekarze

Szukaj innego lekarza

Komentarze

Wysyłając opinię akceptujesz regulamin zamieszczania opinii w serwisie. Grupa Wirtualna Polska S.A. z siedzibą w Warszawie jest administratorem twoich danych osobowych dla celów związanych z korzystaniem z serwisu. Zgodnie z art. 24 ust. 1 pkt 3 i 4 ustawy o ochronie danych osobowych, podanie danych jest dobrowolne, Użytkownikowi przysługuje prawo dostępu do treści swoich danych i ich poprawiania.