Najdroższy lek na świecie. Koszt terapii to ponad 2 miliony dolarów
Już wkrótce na rynek wejdzie najdroższy lek na świecie. Koszt terapii szacuje się na ponad 2 miliony dolarów. To ogromna szansa dla dzieci chorych na SMA.
1. Najdroższy lek na świecie
Szwajcarski koncern farmaceutyczny Novartis dostał zielone światło od amerykańskiej Agencji ds. Leków i Żywności. Na rynek wejdzie terapia Zolgensma.
Cenę jednorazowego wlewu szacuje się na 2,1 mln dolarów. To pierwsza terapia genowa celująca w rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Ta choroba genetyczna powoduje obumieranie neuronów odpowiedzialnych za prawidłową pracę mięśni. Chorzy sukcesywnie tracą sprawność i wydolność oddechową, wielu z nich umiera.
Terapia Zolgensma celuje w wadliwe geny. Dzięki temu możliwe jest oddziaływanie na organizm i powstrzymanie neuronów przed obumieraniem. Wczesne wdrożenie leczenia umożliwia normalny rozwój. Z terapii Zolgensma będą mogły skorzystać dzieci do drugiego r.ż. Już teraz mówi się o tysiącach pacjentów z szansami na sukces w leczeniu.
Dotychczas schorzenie uważano za nieuleczalne. Stosowana rehabilitacja pozwalała jedynie spowalniać neurodegradację i poprawiać jakość życia pacjentów.
2. Rdzeniowy zanik mięśni - metody i koszty leczenia
Istnieje już inny farmaceutyk do leczenia tego schorzenia. Nusinersen, w Europie znany jako Spinraza, to lek na SMA obecny już od 2016 na rynku amerykańskim i od 2017 roku na rynku europejskim. Badania nad jego skutecznością wciąż jednak trwają. Cena to "tylko" 750 tys. dolarów w pierwszym roku terapii i 375 tys. dolarów w każdym kolejnym. W przypadku terapii Zolgensma już jednorazowy wlew może zatrzymać chorobę.
Novartis wyciąga rękę do mniej zamożnych pacjentów. Deklaruje możliwość ratalnych płatności lub odraczania wpłat w zależności od skuteczności terapii.
Masz newsa, zdjęcie lub filmik? Prześlij nam przez dziejesie.wp.pl
Rekomendowane przez naszych ekspertów
Potrzebujesz konsultacji z lekarzem, e-zwolnienia lub e-recepty? Wejdź na abcZdrowie Znajdź Lekarza i umów wizytę stacjonarną u specjalistów z całej Polski lub teleporadę od ręki.