Przełom w leczeniu hemofilii: na rynku może się pojawić nowa pigułka na tę chorobę krwi
Hemofilia jest chorobą dziedziczną, charakteryzuje się zmniejszoną zdolność krwi do krzepnięcia. Znana również jako "choroba królewska" z powodu jej powszechnego występowania w obrębie europejskich rodzin królewskich w wieku XIX i XX jest uleczalna, choć obecne terapie są zarówno kosztowne, jak i bolesne. Jednak, jak wynika z nowego badania, to zaburzenie może wkrótce być leczone po prostu dzięki połykaniu tabletek.
Pigułka zawiera mikro- i nanocząstki, które przeprowadzają terapie białkiem, które leczy hemofilię B, formę choroby, która jest około cztery razy mniej powszechna niż hemofilia A. Hemofilia B jest spowodowane brakiem lub uszkodzeniem czynnika IX, białka krzepnięcia.
"Choć doustna forma leku będzie korzystna dla wszystkich chorych na hemofilię B, u pacjentów w krajach rozwijających się może przynieść największe korzyści" - powiedziała Sarena Horava, główny autor badania w niedawnym oświadczeniu.
"W wielu krajach rozwijających się, średnia długość życia chorych na hemofilię wynosi 11 lat ze względu na brak dostępu do leczenia, ale nasza nowa doustna forma podawania czynnika IX może pomóc przezwyciężyć te problemy i poprawić wykorzystanie tej terapii na całym świecie".
Obecnie leczenie hemofilii polega na częstych zastrzykach, które są kosztowne i niewygodne. Jednak zespół był w stanie opracować doustny sposób podania leków, a jednocześnie zachować pigułkę w stanie nienaruszonym, dopóki nie dotrze do jelit, gdzie następnie powoli uwalniana cząsteczki aktywne z upływem czasu. Na razie zespół chce pracować nad poprawą skuteczności pigułki.
ZOBACZ TAKŻE:
Choć rzadkie, psychologiczne skutki hemofilii, szczególnie u dzieci i ich rodziców, mogą być intensywne. Zespół ma nadzieję, że dzięki temu, że leczenie będzie bardziej dostępne i mniej inwazyjne doprowadzi ono do poprawy emocjonalnych skutków choroby w rodzinach.
Mayo Clinic informuje, że bez leczenia, osoby z hemofilią mają kłopot z tworzeniem zakrzepów. Chociaż małe zadrapania nie są wielkim problemem, krwawienie wewnętrzne może stanowić zagrożenie dla życia. Chociaż nie ma jeszcze lekarstwa, regularne leczenie pomaga ludziom z tą chorobą zachować zdrowe i aktywne życie.
Badania zostały opublikowane 30 listopada w "International Journal of Pharmaceutics".
Według statystyk na hemofilię w Polsce choruje 1 na 100 Polaków, a tylko u 10 proc. tej grupy ma objawy, które wymagają pomocy medycznej. Ze schorzeniami z tej grupy żyje około 40 tys. – 46 tys. Polaków, w tym na hemofilię A i B choruje w sumie około 3 000 osób. Pozostała część osób choruje na chorobę von Willebranda, które dotyka od 36 tys. – 42 tys. osób.
Hemofilia jest często niezdiagnozowana. Różne formy rzadkich niedoborów czynników krzepnięcia krwi w występują u około 1 tys. Polaków. Nie jest jednak znana dokładna liczba osób w Polsce z zaburzeniami krzepnięcia.
Skorzystaj z usług medycznych bez kolejek. Umów wizytę u specjalisty z e-receptą i e-zwolnieniem lub badanie na abcZdrowie Znajdź lekarza.