Nowatorski przeszczep komórek. Wyleczyli pacjenta z cukrzycy

U 42-letniego pacjenta chorującego na cukrzycę typu 1 od 5. roku życia przeszczepiono komórki wysp trzustkowych pochodzące od zdrowego dawcy. Komórki te wprowadzono poprzez iniekcje do mięśnia przedramienia.

Przez kolejne 12 tygodni pacjent zaczął wytwarzać insulinę w odpowiedzi na wzrost poziomu glukozy we krwi – na przykład po posiłkach.

Największym przełomem jest fakt, że chory nie musiał przyjmować leków tłumiących układ odpornościowy. W standardowych terapiach immunosupresja chroni przeszczepione komórki przed odrzuceniem, ale jednocześnie osłabia odporność, zwiększając ryzyko infekcji i poważnych powikłań.

Aby uniknąć odrzucenia przeszczepu, naukowcy zastosowali technologię CRISPR do wprowadzenia trzech modyfikacji genetycznych:

• zredukowano ilość antygenów, które służą limfocytom T do rozpoznawania obcych komórek,

• zwiększono produkcję białka CD47, które „oszukuje” wrodzone mechanizmy odpornościowe, chroniąc komórki przed atakiem makrofagów i komórek NK.

Dzięki temu przeszczepione komórki były w stanie przetrwać i funkcjonować w organizmie pacjenta.

Zobacz także: Coraz więcej chorych na cukrzycę typu 1 w Polsce. Jakie są objawy choroby?

Dotychczas podobne terapie testowano u zwierząt i ludzi, ale zawsze wymagały one stosowania immunosupresantów. Tymczasem nowe podejście pokazuje, że modyfikacja genetyczna może uchronić komórki przed odrzuceniem bez konieczności ingerencji farmakologicznej.

Co więcej, naukowcy wskazują, że technologia ta może znaleźć zastosowanie nie tylko w leczeniu cukrzycy, ale również w przypadku innych transplantacji, gdzie dziś konieczne jest stosowanie silnych leków immunosupresyjnych.

Opisane wyniki opublikowano w prestiżowym czasopiśmie "The New England Journal of Medicine". To dopiero wczesna faza badań, ale eksperci podkreślają, że metoda otwiera zupełnie nowe perspektywy dla terapii cukrzycy typu 1, która dotyka miliony osób na całym świecie.

Rok wcześniej w Chinach odnotowano podobny sukces – młoda kobieta po przeszczepie komórek trzustki wyhodowanych z własnych komórek macierzystych odzyskała naturalną produkcję insuliny. Nowa metoda, oparta na edycji genetycznej komórek dawcy, pokazuje, że medycyna zbliża się do realnej możliwości trwałego wyleczenia cukrzycy typu 1.

Dominika Najda, dziennikarka Wirtualnej Polski

Źródła

1. The New England Journal of Medicine