lek na rdzeniowy zanik mięśni

Do 16 maja rodzice dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni mogli liczyć na pomniejszenie kwoty najdroższego leku świata o 8 proc. Gdy kontrowersyjny podatek VAT powrócił, pojawiło się pytanie: dlaczego rząd wyciąga ręce po pieniądze chorych? - To tak jakby dać na chwilę refundację, pozwolić ludziom posmakować, jak to jest, gdy państwo pomaga, a potem im to odebrać - komentuje dr Tomasz Karauda, lekarz z łódzkiego szpitala.

Terapia genowa dla dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) jest dostępna od maja 2019 roku w USA. Zolgensma, najdroższy lek na świecie, kosztuje 9 mln złotych! Dlaczego tak dużo? Producent podał wyjaśnienie.

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA, ang. spinal muscular atrophy) to choroba genetyczna. W jej przebiegu dochodzi do nieodwracalnego uszkodzenia neuronów ruchowych, które są niezbędne do zachowania prawidłowych funkcji mięśni szkieletowych. Jakie są objawy rdzeniowego zaniku mięśni u dzieci?