Nowy lek na hiperinsulinizm wrodzony

Hiperinsulinizm wrodzony to schorzenie stanowiące przeciwieństwo cukrzycy. W przypadku hiperinsulinizmu trzustka produkuje zbyt dużo insuliny. W zdrowym organizmie w komórkach produkujących insulinę obecna jest mała grupa białek, które działają jako regulatory poziomu tego hormonu. Dysfunkcja tych białek prowadzi do stanu, gdy komórki wydzielają zbyt dużo lub zbyt mało insuliny. Przyczyną hiperinsulinizmu wrodzonego jest defekt genów. W rezultacie hiperinsulinizmu poziom glukozy we krwi jest tak niski, że o ile nie zareaguje się w porę, może to doprowadzić do konwulsji i uszkodzenia mózgu.

Dotychczasowe leczenie farmakologiczne hiperinsulinizmu nie zawsze się sprawdzało, przez co u wielu pacjentów konieczne było usunięcie całej trzustki lub jej dużej części. Naukowcy z Uniwersytetu w Manchesterze wierzą jednak, że można naprawić defekt genetyczny, stanowiący przyczynę tej choroby. Jednym z leków, które są przedmiotem ich badań jest farmaceutyk będący obecnie w fazie badań klinicznych w leczeniu mukowiscydozy. Dowodzą oni, że leczenie chorych komórek trzustki w specjalnie zmodyfikowanych warunkach może doprowadzić do przywrócenia ich funkcji w regulowaniu poziomu insuliny.