Tabletka podwoiła czas przeżycia. Nadzieja dla pacjentów z rakiem trzustki

Preparat, który w Stanach Zjednoczonych będzie sprzedawany pod nazwą Rasonque, przeznaczony jest dla pacjentów z przerzutowym rakiem trzustki, którzy wcześniej przeszli chemioterapię. - Ten ekscytujący nowy lek jest jednym z najważniejszych przełomów w leczeniu raka trzustki od dziesięcioleci - powiedziała Diana Jupp, dyrektor generalna Pancreatic Cancer UK.

Podstawą zatwierdzenia terapii były wyniki badania obejmującego 500 pacjentów z Ameryki Północnej, Europy i Azji. Średnia wieku uczestników wynosiła 66 lat. Wszyscy mieli przerzutowego raka trzustki i byli wcześniej leczeni. Nieco mniej niż połowa uczestników otrzymywała daraxonrasib, pozostali standardową chemioterapię.

Mediana całkowitego przeżycia w grupie przyjmującej nowy lek wyniosła 13,2 miesiąca. W przypadku pacjentów leczonych chemioterapią było to 6,7 miesiąca. Różnicę zaobserwowano również w czasie do dalszego rozwoju choroby. Pacjenci przyjmujący daraxonrasib żyli bez progresji nowotworu przez medianę 7,2 miesiąca, podczas gdy w grupie chemioterapii było to 3,6 miesiąca.

Guzy zmniejszyły się u 30 proc. osób otrzymujących nowy lek. Wśród pacjentów leczonych chemioterapią odsetek ten wyniósł 11 proc. - Nowa terapia udowodniła, że może podwoić czas przeżycia w zaawansowanym raku trzustki, a jej ocena została przyspieszona ze względu na pilną potrzebę nowych metod leczenia przedłużających życie - podkreśliła Jupp.

Daraxonrasib różni się od klasycznej chemioterapii mechanizmem działania. Lek został opracowany tak, aby blokować nieprawidłowe sygnały wysyłane przez białka RAS, w tym związane z KRAS. Mutacje genu KRAS występują w zdecydowanej większości przypadków raka trzustki. Prawidłowo gen uczestniczy w kontrolowaniu wzrostu i podziału komórek. Po mutacji może jednak pozostawać stale aktywny, wysyłając sygnały pobudzające komórki nowotworowe do niekontrolowanego namnażania.

Przez wiele lat KRAS uchodził za niezwykle trudny cel dla leków. Daraxonrasib ma blokować nieprawidłową aktywność szlaku RAS, a w rezultacie spowalniać wzrost i rozprzestrzenianie się komórek nowotworowych. Nowa terapia nie jest jednak lekarstwem zapewniającym wyleczenie. U uczestników badania z czasem dochodziło do dalszego postępu choroby. Wyniki pokazują natomiast, że można znacząco wydłużyć czas, przez który choroba pozostaje pod kontrolą, oraz całkowite przeżycie pacjentów.

Jednym z największych problemów związanych z rakiem trzustki jest jego późne wykrywanie. Choroba może przez długi czas nie powodować charakterystycznych dolegliwości, a kiedy pojawiają się wyraźne objawy, nowotwór może być już zaawansowany.

Do sygnałów ostrzegawczych zalicza się ból górnej części brzucha lub pleców, niewyjaśnioną utratę masy ciała, niestrawność, zmianę rytmu wypróżnień oraz żółtaczkę, czyli zażółcenie skóry i białek oczu. W zaawansowanym stadium operacja, która daje szansę na radykalne leczenie raka trzustki, zazwyczaj nie jest już możliwa. Dlatego pojawienie się nowych terapii dla pacjentów z przerzutami ma szczególne znaczenie.

- Rak trzustki jest wyjątkowo wyniszczający. Połowa osób z tą chorobą umiera w ciągu zaledwie trzech miesięcy od diagnozy. To po prostu zbyt mało czasu, by tworzyć bezcenne wspomnienia - powiedziała Diana Jupp. Zatwierdzenie daraxonrasibu w USA nie oznacza więc końca walki z jednym z najtrudniejszych nowotworów. Lek nie prowadzi do wyleczenia, ale wyniki badania wskazują, że u części pacjentów z zaawansowaną chorobą może istotnie wydłużyć życie i opóźnić dalszy rozwój nowotworu.

Źródło: FDA, Pancreatic Cancer UK