Zmodyfikowane białko w leczeniu hemofilii

Naukowcy wykorzystali występujący naturalnie czynnik koagulacji Xa, czyli białko aktywne w procesie krzepnięcia krwi, i zmodyfikowali go, tworząc wariant, który w bezpieczny sposób kontroluje krwawienie u myszy dotkniętych hemofilią. Wariant ten zmienia kształt czynnika Xa, co czyni go bezpieczniejszym i bardziej skutecznym. Ponadto na dłużej zostaje on w krwiobiegu.

Kształt Xa zmienia się, gdy wchodzi on w interakcję z innymi czynnikami krzepnięcia po urazie. Zwiększa to aktywność białka, które zatrzymuje krwawienie. U chorych na hemofilię zdolność organizmu do produkcji tego białka jest zaburzona. W rezultacie dochodzi do spontanicznych, niekiedy groźnych dla życia, epizodów krwawienia.

Leczenie hemofilii polega na częstych infuzjach białka krzepnięcia. Infuzje są jednak kosztowne, a u niektórych chorych pobudzają produkcję przeciwciał, które obniżają skuteczność leczenia. Pacjentom, u których wystąpiły przeciwciała, podaje się leki takie jak czynnik VIIA oraz koncentraty kompleksu protrombiny, które przywracają zdolność krzepnięcia krwi. Leki te są jednak bardzo kosztowne i nie zawsze skuteczne.

W swoich badaniach naukowcy wykazali, że zastosowanie wariantu białka przynosi lepsze rezultaty niż czynnik VIIA. Modyfikacje białka sprawiają, że jest aktywne przez dłuższy czas, przy czym ryzyko niepożądanych działań, na przykład nadmiernego krzepnięcia krwi, jest ograniczone.