Kosztowny lek może być systemowo refundowany. Nadzieja dla osób zmagających się z rzadką chorobą

Lumazyran to pierwszy zarejestrowany lek, który działa przyczynowo w leczeniu pierwotnej hiperoksalurii typu 1. Podawany podskórnie, zmniejsza nadprodukcję szczawianów w wątrobie, co przekłada się na spadek ich stężenia w moczu i krwi. Dzięki temu ogranicza ryzyko tworzenia kamieni nerkowych oraz chroni nerki przed uszkodzeniami. Badania kliniczne, m.in. ILLUMINATE-A i ILLUMINATE-B, wykazały, że stosowanie lumazyranu prowadziło do obniżenia wydalania szczawianów nawet o ponad 60 proc., a pacjenci znacznie rzadziej doświadczali epizodów kamicy nerkowej.

Sama choroba – pierwotna hiperoksaluria typu 1 – to rzadka wada metaboliczna, w której organizm produkuje zbyt dużo szczawianów. Nadmiar tej substancji odkłada się w nerkach, powodując kamicę i wapnicę, a w ciężkich przypadkach prowadzi do niewydolności narządu i konieczności dializ lub przeszczepu.

Zobacz także: Epidemia wirusa Ebola w DRK. Śmiertelność szczepu wynosi 53 proc.

Jak podaje Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), lumazyran od marca 2022 roku był refundowany z Funduszu Medycznego – początkowo na okres próbny dwóch lat. W tym czasie skuteczność terapii miała być oceniona na podstawie danych z NFZ. Jednak, jak wynika z raportu AOTMiT, dokumentacja kliniczna okazała się niekompletna, co uniemożliwiło przygotowanie pełnej analizy. Z tego powodu refundacja została przedłużona automatycznie o kolejne dwa lata.

We wrześniu 2025 roku zakończyła się kolejna próba oceny skuteczności terapii, ale i tym razem nie udało się uzyskać wszystkich niezbędnych danych. Teraz przyszłość finansowania lumazyranu zależy od negocjacji między producentem a Ministerstwem Zdrowia, jak informuje Rynek Zdrowia. "Wyniki dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa terapii należy interpretować z dużą ostrożnością. Niezbędne jest dalsze gromadzenie danych klinicznych" – podkreślono w analizie AOTMiT.

Zobacz także: Fałszywe leki na odchudzanie i cukrzycę zalewają internet. Ostrzeżenie EMA i HMA

Lumazyran to lek sierocy, a więc niezwykle kosztowny. Bez systemowej refundacji jego dostępność dla pacjentów z PH1 byłaby mocno ograniczona.

To dlatego decyzja o dalszym finansowaniu terapii jest kluczowa – zarówno dla chorych, jak i dla lekarzy, którzy walczą o wydłużenie i poprawę jakości życia swoich pacjentów.

Magdalena Pietras, dziennikarka Wirtualnej Polski

Źródła

1. AOTMiT
2. Rynek Zdrowia