Kosztowny lek może być systemowo refundowany. Nadzieja dla osób zmagających się z rzadką chorobą
Oxlumo (lumazyran) to innowacyjny lek, który daje realną nadzieję osobom zmagającym się z pierwotną hiperoksalurią typu 1 (PH1). Preparat był dotychczas finansowany w ramach Funduszu Medycznego, a obecnie trwają rozmowy o jego systemowej refundacji w Polsce.
W tym artykule:
Na co stosowany jest lumazyran?
Lumazyran to pierwszy zarejestrowany lek, który działa przyczynowo w leczeniu pierwotnej hiperoksalurii typu 1. Podawany podskórnie, zmniejsza nadprodukcję szczawianów w wątrobie, co przekłada się na spadek ich stężenia w moczu i krwi. Dzięki temu ogranicza ryzyko tworzenia kamieni nerkowych oraz chroni nerki przed uszkodzeniami. Badania kliniczne, m.in. ILLUMINATE-A i ILLUMINATE-B, wykazały, że stosowanie lumazyranu prowadziło do obniżenia wydalania szczawianów nawet o ponad 60 proc., a pacjenci znacznie rzadziej doświadczali epizodów kamicy nerkowej.
Sama choroba – pierwotna hiperoksaluria typu 1 – to rzadka wada metaboliczna, w której organizm produkuje zbyt dużo szczawianów. Nadmiar tej substancji odkłada się w nerkach, powodując kamicę i wapnicę, a w ciężkich przypadkach prowadzi do niewydolności narządu i konieczności dializ lub przeszczepu.
Refundacja i decyzje systemowe
Jak podaje Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), lumazyran od marca 2022 roku był refundowany z Funduszu Medycznego – początkowo na okres próbny dwóch lat. W tym czasie skuteczność terapii miała być oceniona na podstawie danych z NFZ. Jednak, jak wynika z raportu AOTMiT, dokumentacja kliniczna okazała się niekompletna, co uniemożliwiło przygotowanie pełnej analizy. Z tego powodu refundacja została przedłużona automatycznie o kolejne dwa lata.
We wrześniu 2025 roku zakończyła się kolejna próba oceny skuteczności terapii, ale i tym razem nie udało się uzyskać wszystkich niezbędnych danych. Teraz przyszłość finansowania lumazyranu zależy od negocjacji między producentem a Ministerstwem Zdrowia, jak informuje Rynek Zdrowia. "Wyniki dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa terapii należy interpretować z dużą ostrożnością. Niezbędne jest dalsze gromadzenie danych klinicznych" – podkreślono w analizie AOTMiT.
Dlaczego refundacja jest tak ważna?
Lumazyran to lek sierocy, a więc niezwykle kosztowny. Bez systemowej refundacji jego dostępność dla pacjentów z PH1 byłaby mocno ograniczona.
To dlatego decyzja o dalszym finansowaniu terapii jest kluczowa – zarówno dla chorych, jak i dla lekarzy, którzy walczą o wydłużenie i poprawę jakości życia swoich pacjentów.
Magdalena Pietras, dziennikarka Wirtualnej Polski
Źródła
- AOTMiT
- Rynek Zdrowia
Treści w naszych serwisach służą celom informacyjno-edukacyjnym i nie zastępują konsultacji lekarskiej. Przed podjęciem decyzji zdrowotnych skonsultuj się ze specjalistą.
