Nowy lek na limfangioleiomiomatozę

Limfangioleiomiomatoza (LAM), czyli inaczej naczyniakowatość limfatyczna, jest rzadką, postępującą chorobą płuc, dotykającą niemal wyłącznie kobiety w wieku rozrodczym. Choroba wiąże się z rozwojem nieprawidłowych komórek i rozprzestrzenianiem ich w organizmie, w szczególności w płucach, węzłach chłonnych, naczyniach krwionośnych i nerkach. Skutkuje to ograniczeniem przepływu krwi, limfy i powietrza w płucach. Objawami choroby jest spłycenie oddechu i nawracająca odma opłucnowa. Dotychczas nie udało się opracować leku na limfangioleiomiomatozę. Jedynym rozwiązaniem jest przeszczep płuc po tym, jak u chorego wystąpi ich niewydolność. Na chorobę tę cierpi około 5 osób na milion. Limfangioleiomiomatoza rozwija się u 30-40% kobiet cierpiących na stwardnienie guzowate – chorobę, która powoduje formowanie guzów w nerkach, mózgu, sercu i innych narządach.

Badanie leku na limfangioleiomiomatozę trwało rok, po czym nastąpił rok obserwacji. W badaniu udział wzięło 89 kobiet w wieku od 18 lat, u których potwierdzono limfangioleiomiomatozę i nieprawidłową pracę płuc. Uczestniczki badania pochodziły ze Stanów Zjednoczonych, Kanady i Japonii. W trakcie testów część pacjentek otrzymywała lek zapobiegający odrzucaniu przeszczepów, a pozostałe chore przyjmowały placebo. Pacjentki wypełniały kwestionariusze, w których opisywały swoje objawy. W trakcie 6 wizyt kontrolnych sprawdzano ich funkcję płuc i wydolność oddechową przy wysiłku.

Okazało się, że lek ustabilizował pracę płuc, poprawił ich parametry i podniósł jakość życia chorych. Jednocześnie farmaceutyk obniżył poziom białka towarzyszącego LAM, które odpowiada za wzrost naczyń limfatycznych i rozprzestrzenianie raka. Po zakończeniu terapii funkcja płuc ponownie się pogorszyła. Lek zapobiegający odrzutom przeszczepów wywoływał więcej skutków ubocznych niż placebo, jednak zazwyczaj były one niegroźne. Naukowcy twierdzą, że specyfik ten może być z powodzeniem stosowany u pacjentek ze średnimi i ciężkimi chorobami płuc, będącymi rezultatem limfangioleiomiomatozy.