Obniża cholesterol LDL o prawie 60 proc. Naukowcy testują nową terapię

W badaniu wzięło udział 293 dorosłych z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HeFH). To jedna z najczęstszych chorób genetycznych. Dotyka około 1 na 250 osób i prowadzi do bardzo wysokiego poziomu LDL od urodzenia. Pacjenci, mimo stosowania statyn, nadal mieli niebezpiecznie wysokie wartości cholesterolu.

Uczestnicy otrzymywali raz dziennie tabletkę enlicitide decanoate. Po 24 tygodniach odnotowano średni spadek LDL-C o 58,2 proc. W grupie placebo poziom "złego" cholesterolu lekko wzrósł.

"U dorosłych z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną enlicytyd jest skutecznym i dobrze tolerowanym leczeniem obniżającym poziom LDL" – zaznaczają autorzy badania. Co ważne, korzyści utrzymały się przez cały 52-tygodniowy okres obserwacji.

Zobacz także: Naturalna broń przeciw zaburzeniom lipidowym. Chroni układ krążenia i wspiera metabolizm

Enlicitide decanoate (MK-0616) należy do leków blokujących PCSK9 – białko utrudniające wątrobie usuwanie LDL z krwi. Dotychczas tego typu leki wymagały zastrzyków. Nowa terapia w formie tabletki może znacznie poprawić stosowanie się pacjentów do zaleceń.

Aż 98 proc. uczestników badania przyjmowało lek zgodnie z zaleceniami, co jest jednym z powodów świetnych wyników, jak podkreślają naukowcy.

Podwyższony poziom LDL dotyczy dziesiątek milionów ludzi na całym świecie, nie tylko osób z HeFH. Powoduje odkładanie się tłuszczu w ścianach tętnic, zwężając ich światło i utrudniając dopływ krwi do serca i mózgu. Konsekwencją mogą być zawały i udary.

"Jeśli nie zostanie podjęta wczesna interwencja mająca na celu obniżenie stężenia LDL w osoczu, osoby z HeFH są narażone na zwiększone ryzyko przedwczesnego wystąpienia miażdżycowej choroby układu sercowo-naczyniowego z powodu kumulatywnego narażenia na podwyższone stężenie LDL w ciągu całego życia" – ostrzegają badacze.

Teraz badacze chcą sprawdzić, czy redukcja LDL dzięki enlicitide decanoate przełoży się na realne zmniejszenie liczby zawałów i udarów w przyszłości.

Lek wymaga jeszcze pełnego procesu zatwierdzania przez instytucje regulacyjne, ale wyniki fazy trzeciej wyglądają obiecująco. Jeśli kolejne analizy potwierdzą skuteczność i bezpieczeństwo, enlicitide decanoate może stać się pierwszym doustnym inhibitorem PCSK9 na rynku.

Dla pacjentów, którzy mimo statyn nie osiągają docelowych wartości cholesterolu, byłaby to długo wyczekiwana alternatywa – wygodniejsza, a przede wszystkim skuteczna.

Dominika Najda, dziennikarka Wirtualnej Polski

Źródła

1. JAMA