Lek znika z listy refundacyjnej. Były przypadki ciężkiego uszkodzenia wątroby

Resort zdrowia usunął awakopan z listy leków refundowanych. To preparat stosowany u pacjentów reumatologicznych, a konkretnie w terapii ciężkich postaci ziarniniakowatości z zapaleniem naczyń (GPA) oraz mikroskopowego zapalenia naczyń (MPA).

Lek był w Polsce refundowany od lipca 2025 r. Decyzja o wykreśleniu leku jest konsekwencją wcześniejszych działań na poziomie europejskim. Na początku sierpnia Komisja Europejska cofnęła warunkowe pozwolenie na dopuszczenie awakopanu do obrotu, udzielone w 2022 r. Pojawiły się poważne zastrzeżenia co do skuteczności i bezpieczeństwa leku.

Zobacz także: Chorzy bez dostępu do programów lekowych. "Oczekujących mogą być tysiące"

Unijny komitet naukowy uznał, że jedyne duże badanie stanowiące podstawę oceny skuteczności leku zostało przeprowadzone z naruszeniem zasad dobrej praktyki klinicznej. Zakwestionowano również prawidłowość danych przedstawionych podczas procedury rejestracyjnej.

Dodatkowe obawy wzbudziło bezpieczeństwo preparatu. Odnotowano przypadki ciężkiego uszkodzenia wątroby, w tym również zakończone zgonem.

Już w lipcu Polskie Towarzystwo Reumatologiczne zaleciło, aby nie rozpoczynać leczenia awakopanem u nowych pacjentów. W przypadku osób, które już przyjmowały lek, rekomendowano rozważenie zmiany terapii, najczęściej na schemat obejmujący rytuksymab lub cyklofosfamid wraz z odpowiednio dobranymi glikokortykosteroidami.

Podkreślano, że modyfikacja leczenia powinna odbywać się pod ścisłą kontrolą lekarza, z uwzględnieniem monitorowania funkcji wątroby.

Nowelizacja obwieszczenia opublikowana przez MZ, dotycząca programu lekowego B.75, formalnie odzwierciedla więc decyzje regulacyjne i zalecenia ekspertów. Co istotne, zmiana została opublikowana poza standardowym kwartalnym harmonogramem aktualizacji list refundacyjnych. Resort ogłosił ją dziewięć dni po decyzji Komisji Europejskiej.

Źródło: Rynek Zdrowia