Lek na anemię sierpowatą bezpieczny również dla niemowląt

Anemia sierpowata to choroba dziedziczna, na którą cierpi około 100 000 Amerykanów. Jest to choroba przewlekła, z którą wiąże się zwiększone ryzyko udarów mózgu i przedwczesnej śmierci. Anemia sierpowata jest najczęstszym schorzeniem genetycznym u Afroamerykanów, chociaż dotyka również ludzi innych ras. Przyczyną choroby jest mutacja genetyczna, przez którą czerwone krwinki chorego przybierają nieprawidłowy, sierpowaty kształt. Takie erytrocyty mogą doprowadzić do zakrzepicy naczyń krwionośnych, a także stać się przyczyną bólu, udaru, uszkodzenia narządów wewnętrznych i niewydolności nerek.

Farmaceutyk stosowany w leczeniu anemii sierpowatej prowadzi do zwiększenia produkcji hemoglobiny, która przeciwdziała charakterystycznej dla tej choroby hemoglobinie S. Lek jest niedrogi i łatwy w użyciu. Dzięki niemu objawy choroby zostają złagodzone, a częstość ich występowania zostaje ograniczona. W ten sposób podnoszona jest jakość i długość życia chorego.

Trzecią fazę badań klinicznych przeprowadzono na 193 niemowlakach i małych dzieciach w wieku od 9 do 18 miesięcy, cierpiących na anemię sierpowatą. Badania prowadzono w 13 różnych ośrodkach w Stanach Zjednoczonych. Małych pacjentów podzielono na 2 grupy, z których jedna otrzymywała lek, a druga placebo. Spośród 179 pacjentów, którzy ukończyli przynajmniej 18 miesięcy badań, dzieci z grupy kontrolnej miały niemal dwukrotnie więcej epizodów ostrego bólu niż dzieci przyjmujące lek. Ponadto były one trzykrotnie bardziej podatne na wystąpienie objawów przypominających zapalenie płuc, częściej wymagały hospitalizacji i transfuzji krwi. Oznacza to, że lek na anemię sierpowatą można z powodzeniem stosować u chorych w każdym wieku.