EMA rekomenduje 13 nowych leków. Wśród nich przełomowe terapie nowotworów

Podczas lipcowego posiedzenia CHMP pozytywną opinię uzyskał m.in. Aqneursa (lewacetyleucyna), lek stosowany w terapii choroby Niemanna-Picka typu C. To rzadka, postępująca i śmiertelna choroba genetyczna zaburzająca metabolizm tłuszczów, w tym cholesterolu. Z kolei Romvimza (vimseltinib) ma pomóc dorosłym z guzem olbrzymiokomórkowym pochewki ścięgna - stanem powodującym bolesne deformacje stawów.

Równie istotne znaczenie ma Voranigo (worasidenib), lek onkologiczny dla osób z rzadkimi nowotworami mózgu: gwiaździakiem i skąpodrzewiakiem o niskim stopniu złośliwości. W fazie III badania INDIGO (AG881‑C‑004) porównano vorasidenib vs placebo u pacjentów po operacji z guzem zmutowanym w genie IDH1 lub IDH2 (glejak stopnia II). Wyniki wykazały aż 61 proc. redukcję ryzyka progresji choroby lub śmierci

Natomiast Tryngolza (olezarsen) zarekomendowano w leczeniu rodzinnego zespołu chylomikronemii - dziedzicznej choroby o bardzo wysokim poziomie trójglicerydów we krwi.

Po raz pierwszy w Unii Europejskiej zatwierdzono doustną terapię dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego - Ekterly (sebetralstat). Lek ten można przyjmować samodzielnie w domu w momencie pojawienia się objawów, co znacznie poprawia komfort pacjentów.

W obszarze prewencji zakażeń HIV pojawił się Yeytuo (lenakapawir) - lek w formie półrocznego zastrzyku podskórnego dla osób narażonych na zakażenie HIV-1. EMA zwraca uwagę, że nowy preparat może ułatwić przestrzeganie zaleceń PrEP, wspomagając walkę z rozprzestrzenianiem się wirusa. O tym, jak łatwo może się on roznosić podczas letnich wyjazdów, zwłaszcza w poszczególnych grupach, mówił w rozmowie z WP abcZdrowie prof. Maciej Pastuszczak, ordynator Oddziału Chorób Wewnętrznych, Dermatologii i Alergologii Szpitala Specjalistycznego w Zabrzu, śląski konsultant wojewódzki w dziedzinie dermatologii i wenerologii.

- Pacjentów, którzy wracają z chorobą weneryczną z egzotycznych wakacji, mamy praktycznie cały czas. Ostatnio obserwujemy też wzrost pacjentów z koinfekcjami - podczas takiego wyjazdu zarażają się wirusem HIV i kiłą, co jest dodatkowo powikłane rzeżączką. To potrójne obciążenie dla organizmu - zaznaczał.

Zobacz: Z urlopu prosto do wenerologa. "Zarażają się wirusem HIV i kiłą"

Pozytywną opinię uzyskał również Zurzuvae (zuranolone), pierwszy lek wskazany do leczenia depresji poporodowej w Europie.

CHMP zarekomendował cztery leki biopodobne, w tym dwa preparaty zawierające denosumab (Bildyos i Bilprevda) do leczenia osteoporozy i przerzutów nowotworowych do kości, Eyluxvi (aflibercept) na zwyrodnienie plamki żółtej oraz Usrenty (ustekinumab) stosowany w leczeniu chorób zapalnych i autoimmunologicznych. Dwa leki generyczne – Macitentan Accord i Macitentan AccordPharma - posłużą pacjentom z nadciśnieniem płucnym.

Nie wszystkie produkty uzyskały rekomendację. CHMP wydał negatywne opinie m.in. dla terapii genowej Elevidys (dystrofia mięśniowa Duchenne’a) i leku Nurzigma (choroba Huntingtona). Rozpoczęto natomiast przegląd skuteczności Tecovirimatu SIGA, stosowanego dotąd w leczeniu małpiej ospy.

EMA zarekomendowała zmianę składu szczepionek Comirnaty i Spikevax, by skuteczniej chroniły przed nowym wariantem wirusa SARS-CoV-2 (LP.8.1). Zatwierdzono też nową, przyjazną środowisku wersję inhalatora Trixeo Aerosphere, eliminującą propelenty szkodliwe dla klimatu.

Łącznie osiem leków już dopuszczonych do obrotu uzyskało nowe wskazania terapeutyczne, w tym Sirturo, Invokana czy Taltz. Po ponownym rozpatrzeniu pozytywną opinię otrzymał Kisunla (donanemab) dla osób z chorobą Alzheimera bez genu ApoE4 lub z jego jedną kopią.

Zobacz też: Tak sami pracujemy na chorobę Alzheimera. "Zachłysnęliśmy się cywilizacją"

Zalecenia EMA zapowiadają kolejne istotne zmiany w leczeniu chorób rzadkich, przewlekłych i zakaźnych w całej Unii Europejskiej.

Aleksandra Zaborowska, dziennikarka Wirtualnej Polski

Źródła:

• Riedl M. A., Tachdjian R., Lumry W. R., Craig T., Karakaya G., "Oral sebetralstat for on‑demand treatment of hereditary angioedema attacks", New England Journal of Medicine, 2024,

• Bremova‑Ertl T., Ramaswami U., Brands M. i in., "Trial of N‑Acetyl‑L‑Leucine in Niemann‑Pick Disease Type C", New England Journal of Medicine, 2024,

• Mellinghoff I. K., van den Bent M. J., Touat M. i in., "Vorasidenib in IDH1- or IDH2‑mutant low‑grade glioma (INDIGO study)", New England Journal of Medicine, 2023.