Nagroda im. Alberta Laskera za badania nad hemofilią A dla naukowców z Chugai Pharmaceutical

Badacze zostali docenieni za opracowanie koncepcji przeciwciała bispecyficznego, które zastępuje funkcję brakującego czynnika krzepnięcia VIII. Ich pionierskie badania pomogły odpowiedzieć na niezaspokojone potrzeby pacjentów i na nowo zdefiniować sposób leczenia hemofilii A. Ich praca doprowadziła do powstania emicizumabu, leku, który naśladuje czynnik VIII i przywraca zdolność krzepnięcia.

Postęp w profilaktyce hemofilii A sprawia, że dziś dziecko urodzone z tą chorobą może rozpocząć leczenie już od pierwszych dni życia, zyskując zupełnie inne perspektywy, większy dostęp do nowoczesnych rozwiązań medycznych i lepszą jakość życia niż wcześniejsze pokolenia. Osiągnięcia naukowców z Chugai są dowodem na to, jak innowacyjne podejście do tworzenia leków bezpośrednio przekłada się na nowe możliwości terapeutyczne.

Nagroda im. Alberta Laskera jest przyznawana od ponad 80 lat przez Fundację Laskera, amerykańską organizację założoną w 1942 r. przez filantropów Alberta i Mary Laskerów w celu uhonorowania wybitnych zasług w dziedzinie badań biomedycznych i klinicznych. To jedno z najbardziej cenionych wyróżnień w świecie nauk medycznych, a o jego randze świadczy fakt, że kilkudziesięciu jego laureatów otrzymało później Nagrodę Nobla.

Uroczystość wręczenia tegorocznych Nagród Laskera odbyła się 17 września w Nowym Jorku.

Przyczyną hemofilii A jest niedobór czynnika VIII (FVIII). Choroba ta jest zazwyczaj dziedziczna, a ponieważ gen kodujący FVIII znajduje się na chromosomie X, dotyka ona głównie mężczyzn – statystycznie jednego na 4000. Stopień nasilenia schorzenia bywa różny; u chorych proces krzepnięcia krwi jest zaburzony, co może prowadzić do niekontrolowanych krwawień nawet bez wcześniejszego urazu. Często dochodzi do samoistnych wylewów krwi do stawów, co powoduje przewlekły ból i ogranicza ruchomość. Objawy te utrudniają codzienne życie, wypoczynek, naukę oraz pracę, negatywnie wpływając na dobrostan pacjentów.

Opracowanie w latach 90. syntetycznego, rekombinowanego czynnika VIII przyniosło istotne korzyści osobom z hemofilią A, ale nie rozwiązało wszystkich wyzwań, które niesie ta choroba. Czynnik VIII musi być wstrzykiwany bezpośrednio do naczynia żylnego, ze względu na krótki czas utrzymywania się w organizmie; pacjenci wymagają wielokrotnych iniekcji w ciągu tygodnia. U około 30 proc. osób z ciężką postacią choroby organizm wytwarza przeciwciała przeciwko FVIII, które czynią terapię czynnikiem VIII nieskuteczną. Obecność tych inhibitorów zwiększa ryzyko zgonu i niepełnosprawności. Terapię mimetyczną przeciwciałem bispecyficznym, która ma inny mechanizm działania, można stosować rzadziej i podawać podskórnie. Leczenie to ma udokumentowaną skuteczność zarówno u pacjentów z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem, jak i tych, u których wytworzył się inhibitor wobec FVIII. Nowe opcje terapeutyczne dają lekarzom i pacjentom możliwość wyboru leczenia w zależności od sytuacji klinicznej pacjenta. Dostęp do aktualnie zarejestrowanych, różnych leków jest kluczowy, ponieważ umożliwia personalizację opieki, co pozwala dopasować rodzaj terapii do indywidualnych potrzeb, stanu zdrowia i stylu życia pacjenta. Tego typu podejście przekłada się na lepsze wyniki leczenia i poprawę jakości życia pacjentów.

Źródła:

1. Lasker Foundation, https://laskerfoundation.org/winners/2026-winners/
2. Lasker Foundation, https://laskerfoundation.org/winners/bispecific-antibody-for-treating-hemophilia-a/