Ryzykowna terapia uratowała życie chorej na białaczkę

Layla Richards pochodząca z Londynu jest pierwszą osobą, na której wypróbowano nowatorskie leczenie. Zastosowanie na dziewczynce terapii genetycznej, która do tej pory była testowana wyłącznie na zwierzętach, na pewno przejdzie do historii, tym bardziej że zdecydowane działanie przyniosło niesamowite rezultaty.

Dziewczynka była chora na wyjątkowo złośliwy i agresywny rodzaj białaczki. Nieuleczalny. Nowotwór zdiagnozowano, kiedy miała zaledwie 3 miesiące. Przeszła chemioterapię oraz przeszczep szpiku – niestety, żadna z metod nie była skuteczna.

Rodzice po konsultacji mieli przenieść dziewczynkę na oddział opieki paliatywnej. Postanowili, że do końca będą walczyć o życie córki – to właśnie dlatego zdecydowali się na wydanie pozwolenia lekarzom na zastosowania u dziewczynki pionierskiej terapii. Informację o takiej możliwości otrzymali w jej urodziny.

Do tej pory działanie metody opracowanej przez francuską firmę Celletics było testowane wyłącznie na myszach. Leczenia podjęli się eksperci z University College London oraz Great Ormond Street Hospital. Po dwóch miesiącach jego stosowania dziewczynka została wypisana ze szpitala. Po chorobie nie ma ani śladu.

Czy to znaczy, że mamy do czynienia z wynalezieniem skutecznego leku na białaczkę? Niekoniecznie. Prof. Paul Veys z Gret Ormond Street Hospital studzi ogólny zapał i podekscytowanie.

– Porównując obecny stan pacjentki z tym, który obserwowaliśmy zaledwie pięć miesięcy temu, możemy mówić, że wydarzyło się coś, co prawie przypomina cud. Nie oznacza to jednak, że mamy lek na nowotwór krwi.

Wszystko rozstrzygnie się w przeciągu kolejnych dwóch lat – musimy monitorować pacjentkę i dowiedzieć się, czy choroba nie powróci. Niemniej jednak to i tak ogromny krok naprzód – moim zdaniem najbardziej niezwykła transformacja, którą widziałem w przeciągu ostatnich 20 lat – dodaje profesor.

Metoda zastosowana na małej dziewczynce wykorzystuje technikę TALEN, czyli edycję genów w komórce. Komórki układu odpornościowego są modyfikowane i wstrzykiwane do krwi chorego pacjenta, dzięki czemu rozpoznają i zwalczają komórki nowotworowe ukryte dla systemu odpornościowego.

Nowatorskość w zastosowanej terapii polega na tym, że po raz pierwszy w historii leczenia białaczki komórki, które zwalczają nowotwór, zostały pobrane od innego człowieka, a nie jak w przypadku pozostałych metod opierających się na modyfikacji genów – od chorego.

Co to oznacza? Z jednej strony znacznie skróci czas oczekiwania na leczenie i obniży jego koszty – komórki pobierane od innego człowieka będą mogły być przygotowywane wcześniej i przechowywane aż do momentu użycia. Z drugiej strony istnieje ryzyko, że organizm może odrzucić przeszczep.

Historia dziewczynki została zaprezentowana podczas zjazdu Amerykańskiego Towarzystwa Hematologii. Naukowcy i lekarze na nim obecni podkreślali, jak ważny jest rozwój inżynierii genetycznej. Chociaż to dopiero pierwszy przypadek wyleczenia i nie przeprowadzono do tej pory żadnych badań klinicznych mogących potwierdzić skuteczność, to mają się one rozpocząć już w przyszłym roku. Specjaliści są jednak pełni optymizmu.