Pacjenci z SMA zawiedzeni. Czekają na decyzję MZ
Osoby chorujące na rdzeniowy zanik mięśni liczyły, że od kwietnia refundacja obejmie wyższą dawkę nusinersenu. Tak się jednak nie stało. Pacjenci i lekarze wskazują, że zmiana mogłaby przełożyć się na lepsze efekty terapii i większą samodzielność chorych. Ministerstwo Zdrowia odpowiada, że procedura trwa, a na ostateczną decyzję ma jeszcze kilka miesięcy.
"Liczymy na to, że Ministerstwo Zdrowia zmieni decyzję"
Pacjenci z rdzeniowym zanikiem mięśni nie kryją rozczarowania po ogłoszeniu projektu kwietniowej listy refundacyjnej. W wykazie nie znalazła się oczekiwana przez nich zmiana programu lekowego, polegająca na objęciu refundacją wyższej dawki nusinersenu. Dla wielu chorych to nie jest jedynie formalna korekta terapii, ale szansa na lepsze funkcjonowanie na co dzień i ograniczenie pogarszania się sprawności między kolejnymi podaniami leku.
- Wyższe dawki leku to szansa na realną zmianę życia chorych na SMA. Liczymy na to, że Ministerstwo Zdrowia zmieni decyzję – mówi w rozmowie z tvn24.pl Agata Spała-Zakrzewska, pacjentka chorująca na SMA.
Rdzeniowy zanik mięśni to rzadka choroba genetyczna związana z mutacją w genie SMN1. Jej skutkiem jest niedobór białka SMN, które odpowiada za przeżycie neuronów ruchowych. W praktyce oznacza to postępujące osłabienie i zanik mięśni, a w najcięższych przypadkach także niewydolność oddechową. Jeszcze kilka lat temu SMA kojarzyło się przede wszystkim z nieuchronnym pogarszaniem stanu chorego. Wprowadzenie nowoczesnych terapii całkowicie zmieniło jednak perspektywę pacjentów i ich rodzin.
Nusinersen był pierwszym lekiem na SMA refundowanym w Polsce. Program działa od 2019 roku, a obserwacje kliniczne pokazują, że terapia przynosi wymierne korzyści. U pacjentów udaje się zatrzymać postęp choroby, a u wielu dochodzi także do poprawy funkcji ruchowych. Jak podkreślali wcześniej lekarze, efekty leczenia widoczne są również u dorosłych, którzy jeszcze do niedawna mieli bardzo ograniczone możliwości terapeutyczne.
- Nasze wyniki pokazały, że w czasie leczenia sięgającego 30 miesięcy nawet u pacjentów dorosłych dochodzi do stałej, stopniowej poprawy – wskazywała prof. Anna Kostera-Pruszczyk z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
Wyższa dawka to lepsze efekty leczenia
Teraz pacjenci liczą na kolejny krok. W styczniu Europejska Agencja Leków zatwierdziła stosowanie wyższej dawki nusinersenu. Decyzję oparto na wynikach wieloletnich badań, które wykazały korzyści kliniczne przy zachowaniu profilu bezpieczeństwa zgodnego z dotychczasowym leczeniem. To właśnie ten argument stał się podstawą wniosku o zmianę refundacji w Polsce.
Zdaniem specjalistów większa dawka może poprawić skuteczność terapii, bo pozwala utrzymać wyższe stężenie leku w organizmie. Dla pacjentów ma to bardzo konkretne znaczenie. Część z nich pod koniec okresu między kolejnymi podaniami odczuwa osłabienie działania terapii i pogorszenie sprawności.
- Dzięki wyższej dawce leku będzie wyższy poziom jego stężenia i lepszy efekt leczenia. Mamy taką nadzieję i wielu pacjentów na to czeka – komentowała dr Anna Łusakowska z Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
Agata Spała-Zakrzewska podkreśla, że dla chorego nawet niewielka poprawa przekłada się na ogromną zmianę jakości życia. Jak zaznacza, znaczenie mają najprostsze aktywności: podniesienie szklanki, samodzielne przesiadanie się czy możliwość uniesienia ręki wyżej niż dotychczas.
MZ tłumaczy
Mimo tych oczekiwań Ministerstwo Zdrowia nie zdecydowało się na uwzględnienie zmiany już na kwietniowej liście refundacyjnej. Resort tłumaczy swoją ostrożność wysokimi kosztami terapii i koniecznością zakończenia negocjacji finansowych z producentem. Z przekazanych informacji wynika, że w 2025 roku wydatki na nusinersen wyniosły 264 mln zł.
- Wydatki na nusinersen z roku na rok wzrastają, a obserwowana jest tendencja malejąca w zakresie liczby pacjentów korzystających z tego leku. Powyższe stanowi przesłankę do niepodejmowania pochopnych decyzji o objęciu refundacją pod presją czasu dla tak wysokokosztowych terapii refundowanych w systemie ochrony zdrowia, dopóki nie osiągnie się porozumienia finansowego z podmiotem odpowiedzialnym – przekazała dr Katarzyna Kopeć-Ziemczyk, dyrektorka Biura Komunikacji MZ.
Ministerstwo przypomina, że wniosek refundacyjny wpłynął 4 lutego 2026 roku i obecnie znajduje się na etapie negocjacji cenowych z Komisją Ekonomiczną. Zgodnie z przepisami resort ma 180 dni na przeprowadzenie procedury, a ostateczny termin wydania decyzji przypada 3 sierpnia 2026 roku.
Dla pacjentów ten kalendarz administracyjny oznacza jednak kolejne miesiące niepewności.
- Czekamy w napięciu na to, że ta refundacja wyższej dawki jednak będzie – mówi Spała-Zakrzewska. Jak dodaje, przed kolejnymi dawkami coraz częściej odczuwa spadek siły i większe zmęczenie, a podobne doświadczenia mają także inni chorzy. W ich ocenie czas liczony urzędowymi terminami nie pokrywa się z czasem codziennego życia z chorobą.
Źródło: TVN24
Treści w naszych serwisach służą celom informacyjno-edukacyjnym i nie zastępują konsultacji lekarskiej. Przed podjęciem decyzji zdrowotnych skonsultuj się ze specjalistą.
