Zolgensma to najdroższy lek na świecie. Jedna dawka kosztuje 9 milionów złotych
Terapia genowa dla dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) jest dostępna od maja 2019 roku w USA. Zolgensma, najdroższy lek na świecie, kosztuje 9 mln złotych! Dlaczego tak dużo? Producent podał wyjaśnienie.
1. Rekordowe zbiórki dla dzieci z SMA
W mediach społecznościowych co jakiś czas robi się głośno o zbiórkach środków dla chorych osób, których jedyną nadzieją jest kosztowne leczenie poza granicami naszego kraju. Kwoty są różne, jednak ostatnie zbiórki dla dzieci z zanikiem mięśni pobiły wszelkie rekordy.
Rodzice, żeby ratować swoje dzieci, muszą zebrać 9 milionów złotych! Jest to koszt najdroższego leku na świecie Zolgensma.
Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) w maju 2019 roku dopuściła lek Zolgensma do stosowania u dzieci poniżej drugiego roku życia chorujących na rdzeniowy zanik mięśni.
Lek produkuje szwajcarski koncern medyczny Novartis.
2. Najdroższy lek na świecie
Dlaczego Zolgensma jest taki drogi? FDA na początku nie chciała dopuścić leku do obrotu z powodu gigantycznie wysokiej ceny, jednak producent przekonuje, że jednorazowy wlew może uratować życie pacjentów i zastąpić długotrwałe leczenie, którego koszt byłby podobny do ceny leku.
U pacjentów cierpiących na rdzeniowy zanik mięśni, brakuje genu SMN1 lub jest on zmutowany. Z tego powodu chorzy nie są w stanie prawidłowo wykształcić mięśni tułowia, aby chociażby siedzieć bez podparcia. Terapia genowa polega na zastąpieniu uszkodzonego genu SMN1 działającą kopią.
Jedna dawka leku wystarczy, aby powstrzymać rozwój SMA.
Lekarstwo nie jest jednak w stanie usunąć już powstałych szkód w organizmie pacjentów. Z tego względu jak najszybsze rozpoznanie objawów rdzeniowego zaniku mięśni ma ogromne znaczenie.
W Unii Europejskiej i Japonii nadal trwają prace nad dopuszczeniem tego leku do obrotu.
3. Dlaczego Zolgensma jest tak drogi?
W Polsce na najdroższy lek na świecie zbierają państwo Jutrzenka, rodzice małego Alexa.
Mama dziecka jest onkologiem dziecięcym i długo szukała badań dotyczących skuteczności leku. Porównując skuteczność najdroższego leku na świecie ze Spinrazą (leku dostępnego w Polsce), zdecydowała się uruchomić zbiórkę na Siepomaga, aby ratować życie swojego syna.
- Ta terapia daje nadzieję, że syn będzie sam oddychał i przełykał, czyli będzie miał prawidłowo rozwinięte mięśnie tułowia. Zależy nam na tym, żeby był niezależnym człowiekiem – powiedziała Magdalena Jutrzenka.
Licznik wciąż się kręci, dając nadzieję, że mały Alex będzie w przyszłości całkowicie samodzielny.
4. Dzieci chore na SMA
Choroba SMA zdarza się średnio raz na 10 tysięcy urodzin dzieci. W tej chwili trwa zbiórka nie tylko dla Alexa, ale również Patrysia i Kacperka.
Każdy z nas może pomóc tym dzieciom, im szybciej, tym lepiej.
Masz newsa, zdjęcie lub filmik? Prześlij nam przez dziejesie.wp.pl
Rekomendowane przez naszych ekspertów
Skorzystaj z usług medycznych bez kolejek. Umów wizytę u specjalisty z e-receptą i e-zwolnieniem lub badanie na abcZdrowie Znajdź lekarza.
