Każdy pacjent z hemofilią ma dostęp do leczenia. Stanowisko Ministerstwa Zdrowia
Ministerstwo Zdrowia wydało komunikat, w którym zapewnia, że każdy pacjent z hemofilią w Polsce ma dostęp do nowoczesnych terapii, które pozwalają kontrolować chorobę i zapobiegać krwawieniom. System leczenia jest uznawany za jeden z najlepiej zorganizowanych w Europie – wyróżnia się specjalnym modelem dostaw i odbioru leków, za który odpowiada Narodowe Centrum Krwi. Dzięki temu chorzy otrzymują terapie w sposób ciągły i bezpieczny.
Hemofilia pod kontrolą. Ministerstwo Zdrowia zapewnia o ciągłości leczenia
W tym artykule:
Cztery filary decyzji refundacyjnych
Resort zdrowia podkreśla, że przy podejmowaniu decyzji o refundacji nowych leków analizowane są zawsze cztery kryteria:
skuteczność terapii – czyli poziom aktywności czynnika krzepnięcia potrzebny do utrzymania prawidłowej hemostazy;
bezpieczeństwo stosowania – powiązane m.in. z trybem życia i aktywnością pacjenta;
częstość podawania – im dłuższe interwały między dawkami, tym większa wygoda i lepsza jakość życia;
droga podania – np. podskórna versus dożylna.
Emicizumab i nowe leki w programie
Aktualnie procedowany jest wniosek o rozszerzenie wskazań do stosowania emicizumabu (Hemlibra) zarówno u dzieci, jak i u dorosłych. Równocześnie toczy się postępowanie dotyczące refundacji nowego koncentratu czynnika krzepnięcia, który można podawać raz w tygodniu. Byłby on alternatywą zarówno dla emicizumabu, jak i dotychczasowych preparatów.
Podkreślono, że emicizumab i koncentraty czynnika krzepnięcia nie są terapiami tożsamymi – mają inne mechanizmy działania i pełnią różne role w profilaktyce. Emicizumab zmniejsza częstość krwawień samoistnych, ale w razie urazu czy operacji pacjent i tak wymaga podania koncentratu czynnika, który działa natychmiast.
Na przełomie 2024 i 2025 roku Europejska Agencja Leków dopuściła do obrotu dwa kolejne leki podskórne: marstacymab i koncizumab. Trwają rozmowy, by jak najszybciej udostępnić je polskim pacjentom.
Eksperci zgodnie wskazują, że największą korzyść z emicizumabu odnoszą małe dzieci i chorzy z utrudnionym dostępem dożylnym. Dla większości pacjentów najlepsze efekty dają jednak długodziałające koncentraty czynnika krzepnięcia, podawane raz na 7–10 dni.
To rozwiązanie pozwala zachować pełną aktywność życiową, a nawet uprawiać sport, czego nie rekomenduje się w przypadku stosowania samego emicizumabu.
Koszty leczenia i odpowiedzialność państwa
Terapie stosowane w hemofilii należą do najdroższych w systemie ochrony zdrowia. Roczny koszt profilaktyki u jednego pacjenta wynosi 400–900 tys. zł, a przy powikłaniach lub pojawieniu się inhibitora – jeszcze więcej, sięgając nawet 2 mln zł rocznie. W skrajnych przypadkach leczenie jednej osoby w ciągu kilku lat pochłonęło ponad 40 mln zł z budżetu publicznego.
Ministerstwo podkreśla, że refundacja nie jest jednorazową decyzją finansową, lecz długofalowym zobowiązaniem wobec chorych. Dlatego konieczne są twarde negocjacje z producentami i unikanie presji lobbingowej, aby zapewnić stabilny i sprawiedliwy system.
Resort zdrowia deklaruje pełne zaangażowanie w zapewnienie pacjentom bezpłatnego dostępu do skutecznej i bezpiecznej profilaktyki krwawień. Celem jest jak najszersze udostępnienie nowoczesnych leków długodziałających – szczególnie dla pacjentów do 18. roku życia – przy jednoczesnej dbałości o racjonalne gospodarowanie środkami publicznymi.
Dominika Najda, dziennikarka Wirtualnej Polski
Źródła
- MZ
Treści w naszych serwisach służą celom informacyjno-edukacyjnym i nie zastępują konsultacji lekarskiej. Przed podjęciem decyzji zdrowotnych skonsultuj się ze specjalistą.
