Ponad 20 lat badań. Opracowali eksperymentalny lek, który naprawia tkanki

Główny autor pracy, dr Eduardo Marbán, tłumaczy, że zespół badał mechanizmy terapii komórkami macierzystymi i komórkami progenitorowymi, po czym odkrył sposób leczenia organizmu bez wykorzystania samych komórek, jedynie tego, co z nich pochodzi. Nowy lek, oznaczony jako TY1, został nazwany pierwszym "egzomerem" – przedstawicielem nowej klasy leków zwalczających uszkodzenia tkanek w zaskakujący sposób. To laboratoryjnie wytworzona wersja cząsteczki RNA, która naturalnie występuje w ludzkim organizmie. Naukowcy wykazali, że TY1 wzmacnia działanie genu TREX1. Gen ten pomaga komórkom układu odpornościowego usuwać uszkodzone DNA. W praktyce oznacza to, że TY1 uruchamia proces "sprzątania" w komórkach i w ten sposób wspomaga naprawę tkanek, m.in. po zawale serca.

Droga do tego odkrycia trwała ponad dwie dekady. Wszystko zaczęło się w poprzednim laboratorium dr Marbána na Johns Hopkins University, gdzie opracowano metodę izolowania komórek progenitorowych z ludzkiego serca. Zespół zauważył, że komórki progenitorowe wydzielają niewielkie pęcherzyki – egzosomy – wypełnione cząsteczkami RNA pomocnymi w naprawie uszkodzonego mięśnia. – Egzosomy są jak koperty zawierające ważne informacje. Chcieliśmy rozłożyć te zakodowane wiadomości na części i ustalić, które cząsteczki same w sobie mają działanie terapeutyczne – skomentował dr Ahmed Ibrahim.

Naukowcy, przeglądając RNA obecne w egzosomach, wyłonili jedną cząsteczkę, która pojawiała się zdecydowanie częściej niż pozostałe. Okazało się, że naturalna postać tego RNA poprawiała gojenie serca po przebytym zawale u zwierząt laboratoryjnych. Na bazie tej obserwacji powstał TY1 – sztucznie zsyntetyzowana, precyzyjnie zmodyfikowana wersja tej cząsteczki. Zaprojektowano ją tak, by pod względem budowy przypominała leki RNA, które są już dopuszczone do stosowania u ludzi. TY1 pobudza aktywność komórek układu odpornościowego odpowiedzialnych za odwracanie uszkodzeń DNA w tkankach. Dzięki temu w miejscu zawału powstaje mniej blizny, a mięsień sercowy ma szansę lepiej się odbudować.

Zdaniem autorów pracy ten sposób działania nie ogranicza się tylko do serca. Ten sam mechanizm może być wykorzystany również w chorobach autoimmunologicznych, w których układ odporności błędnie zwraca się przeciwko własnym tkankom. – Jesteśmy wyjątkowo podekscytowani, ponieważ TY1 działa także w innych schorzeniach, w tym w chorobach autoimmunologicznych, w których organizm błędnie atakuje zdrowe tkanki. To całkowicie nowy mechanizm regeneracji tkanek otwierający nowe możliwości terapii dla wielu różnych zaburzeń – podkreślił dr Ibrahim.

Źródło: PAP