Przełom w leczeniu guza mózgu. W Polsce "nie wcześniej niż w przyszłym roku"

Choć nowotwory mózgu nie należą do najczęstszych chorób nowotworowych (rocznie rozpoznaje się ok. 2,5 tys. nowych przypadków, z czego ok. 75 proc. to glejaki), wysoka śmiertelność wyraźnie pokazuje, jak groźna i wymagająca jest ta choroba. Pięcioletnie przeżycie sięga zaledwie 28 proc. Trudność w leczeniu tych nowotworów wiąże się m.in. z ich specyficzną lokalizacją, ale też brakiem nowoczesnych terapii celowanych. Co więcej, nie do końca znane są przyczyny (jedynie 5 proc. to uwarunkowania genetyczne).

Może to zmienić nowy lek worasydenib, dopuszczony już do obrotu w Unii Europejskiej. To terapia dla pacjentów z glejakiem o niskim stopniu złośliwości z mutacją IDH. Eksperci mówią o przełomie, którego w leczeniu tych nowotworów nie było od blisko 30 lat.

W Polsce nie ma jeszcze programu lekowego, który umożliwiłby szerszy dostęp do terapii. Ile realnie osób mogłoby z niej wówczas skorzystać?

- Z ok. 2,5 tys. chorych ok. 15-20 proc. to chorzy z glejakiem o niskim stopniu złośliwości z mutacją IDH. Nie oznacza to jednak, że w momencie, kiedy będzie już działał w Polsce program lekowy wszyscy z tej grupy zostaną do niego zakwalifikowani - wyjaśnia w rozmowie z WP abcZdrowie prof. Sergiusz Nawrocki, kierownik Katedry Onkologii i Kliniki Radioterapii Uniwersytetu Warmińsko-Mazurskiego w Olsztynie.

- Biorąc pod uwagę kryteria z badania klinicznego można szacować, że to będzie mniej niż 10 proc., czyli w polskich warunkach ok. 200 chorych rocznie. Działań refundacyjnych spodziewamy się nie wcześniej niż w przyszłym roku - dodaje lekarz.

Wyjaśnia, że dostęp do tej terapii jest na razie tylko w ramach tzw. ratunkowego dostępu do technologii lekowych, który można zastosować np. w przypadku kiedy pacjent wyczerpał wszystkie możliwe ścieżki leczenia. - W tym trybie jest na razie kilku pacjentów w Polsce. Aktualnie czekam na weryfikację wniosku o włączenie do terapii mojej pacjentki. Jeśli zostałby zaakceptowany, byłby to pierwszy taki przypadek wśród moich pacjentów - wskazuje prof. Nawrocki.

O potrzebie nowych, celowanych terapii w leczeniu glejaków, prof. Nawrocki mówił też podczas środowej konferencji zorganizowanej w związku z raportem przygotowanym przez Instytut Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego, dotyczącym leczenia glejaków w Polsce.

- Maksymalna resekcja guza jest standardem, ale u wielu pacjentów jest niemożliwa, ze względu na to, że guz dotyczy takich miejsc w mózgu, których chirurg nie może "ruszyć". Ostatnio miałem pacjenta, który był przez rok leczony na schizofrenię. Okazało się, że to rozległy glejak zajmujący prawie całą półkulę mózgu, glejak w czwartym stopniu. Jego nie można już zoperować, tylko leczyć w zasadzie tylko paliatywnie - relacjonował lekarz.

Dodał, że chorzy z glejakiem drugiego, trzeciego i czwartego stopnia to pacjenci, których nie można wyleczyć chirurgicznie. - Glejak nie jest chorobą, którą można wyciąć, te komórki naciekają mózg. Badania, które wykonuje się pośmiertnie, pokazują, że komórki glejaka są praktycznie wszędzie, to jest choroba całego mózgu. Dlatego szukamy klucza, oprócz chirurgii, od wielu lat - zaznaczył.

Dlatego tak duże nadzieje eksperci wiążą z nową celowaną terapią, która poprawia rokowania chorych. - Po leczeniu chirurgicznym daje ona pacjentowi czas, bo pacjent jest w zasadzie skazany na wznowę - 5, 10, czasem 15 lat, tyle to trwa. 95 proc. pacjentów ma wznowę choroby - wyjaśnił prof. Nawrocki.

- Lek przedłuża czas do progresji ponad dwukrotnie. Jeśli chory miałby progresję po 5 latach, to teraz będzie miał po 10. Chorzy żyją bez objawów i bez progresji choroby o wiele dłużej - dodał.

W USA ta terapia jest stosowana od blisko dwóch lat. Oficjalne, ale niepełne dane wskazują, że do tej pory skorzystało z niej ponad tysiąc pacjentów. O efektach opowiedział prof. Maciej Mrugała, neuroonkolog z Mayo Clinic. Ekspert nie pojawił się na konferencji osobiście, ale nagrał komentarz na temat.

Podkreślił, że jedną z najważniejszych korzyści jest spowolnienie wzrostu guza. - Pozwala to na opóźnienie włączenia następnego etapu leczenia, które ma wiele skutków ubocznych. Pacjenci, którzy poddają się radioterapii, cierpią na zaburzenia pamięci, mogą mieć problemy z pracą, funkcjonowaniem w życiu rodzinnym. Więc oddalenie radioterapii pozwala na dłuższe zachowanie funkcji poznawczych - wyjaśnił ekspert.

Dodał, że lek pozwala na większą kontrolę napadów padaczkowych i zmniejszenie ich częstości. Tłumaczył, że terapia w formie przyjmowanej raz dziennie tabletki, ma nieznaczne skutki uboczne (zmęczenie, biegunka).

- To duże osiągnięcie w neuroonkologii, w ogóle w onkologii i leczeniu glejaków. Mamy nadzieję, że to zapoczątkuje nową erę w leczeniu tej choroby i pozwoli na przekształcenie glejaka w chorobę przewlekłą - podkreślił prof. Mrugała.

Rozwój terapii ukierunkowanych molekularnie to bardzo istotna zmiana w leczeniu glejaków. By jednak w pełni wykorzystać ten potencjał, potrzebne są konkretne zmiany systemowe. A tu jest niestety istotna luka.

Pokazał to wyraźnie raport przygotowany przez Instytut Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego. Brakuje spójnego modelu opieki nad pacjentami z glejakiem. Nie ma sieci ośrodków neuroonkologicznych ani rejestru neuroonkologicznego, który pozwoliłby lepiej planować opiekę nad pacjentami w całym kraju.

- To, co charakteryzuje te państwa i ośrodki, które dzisiaj są uznawane za europejskie centra kompetencji (eksperci analizowali modele opieki m.in. w USA, Szwajcarii, Francji), to jest na pewno budowanie centrów eksperckich - podkreśliła podczas konferencji dr Małgorzata Gałązka-Sobotka z Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego.

Wskazała też na potrzebę większego dostępu do diagnostyki molekularnej oraz budowania multidyscyplinarnego zespołu specjalistów (decyzje podejmują wówczas wspólnie neurochirurdzy, onkolodzy, radioonkolodzy, neuroradiolodzy, neuropatolodzy i diagności molekularni).

Katarzyna Prus, dziennikarka Wirtualnej Polski

Źródła: Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego, WP abcZdrowie