Łatwogang zebrał pieniądze, Europa nie chce leczenia. Mama Adasia komentuje

Ponad 19 mln zł w 52 godziny – tyle udało się zebrać podczas charytatywnego maratonu rowerowego Łatwoganga, który śledziły tysiące internautów w całej Polsce. Przejechał on trasę z Tatr nad Bałtyk, by pomóc chłopcom chorującym na dystrofię mięśniową Duchenne’a. Celem zbiórki było sfinansowanie niezwykle kosztownej terapii genowej, która dla dzieci z DMD może być szansą na zatrzymanie postępu choroby.

Dystrofia mięśniowa Duchenne’a to ciężka choroba genetyczna, która niemal wyłącznie dotyka chłopców. Jej przyczyną jest brak dystrofiny – białka niezbędnego do prawidłowej pracy mięśni. Pierwsze objawy zwykle pojawiają się między 2. a 5. rokiem życia. Choroba prowadzi do postępującego, nieodwracalnego osłabienia i zaniku mięśni, stopniowo odbierając dzieciom sprawność.

Początkowo Łatwogang zbierał środki dla ośmioletniego Maksa. Pierwotny cel wyprawy udało się osiągnąć w niedzielę rano, po około 39 godzinach jazdy. Wtedy streamer uruchomił kolejną zbiórkę – tym razem dla Adasia Orlika, który również choruje na DMD. Rodzice chłopca przez trzy lata bezskutecznie próbowali zebrać ponad 3,5 mln zł potrzebne na leczenie. Internetowa społeczność zgromadziła brakującą kwotę w zaledwie kilka godzin, jeszcze przed dotarciem rowerzystów do mety w Gdańsku.

Leczenie Adasia ma odbyć się w USA, gdzie dostępna jest terapia genowa mogąca zatrzymać rozwój choroby. To jednak leczenie przeznaczone tylko dla pacjentów z określoną mutacją genetyczną. Chłopiec obecnie kwalifikuje się do terapii, ale wyniki badań są już na granicy wymaganych norm. Jak podkreślają bliscy, stan zdrowia dziecka pogarsza się z każdym dniem, dlatego rozpoczęcie leczenia jest pilną sprawą.

Zbiórka i planowane leczenie wzbudziły dyskusję, gdyż Europejska Agencja Leków wyraziła wątpliwości dotyczące skuteczności tej terapii. Jak zaznacza Agencja, "nie wykazano korzyści ze stosowania produktu Elevidys".

– Europa ma rację, a reszta świata się myli? Przecież nie tylko FDA (Amerykańska Agencja Leków – red.) zatwierdziła lek, ale np. Japonia, która nawet go refunduje. Dlaczego ktoś, kto przeczytał jedną decyzję EMA uważa, że wie teraz wszystko o DMD? – pyta w rozmowie z Rynkiem Zdrowie mama Adasia, Alicja Orlik. – Ja wiem, że ludzie tego nie lubią, że może to źle wygląda, kiedy rodzice chorych dzieci wymądrzają się na tematy medyczne, ale my śledzimy wszystko. Dosłownie wszystko, co dotyczy dystrofii mięśniowej Duchenne’a. Każdy sygnał, z każdego zakątka świata, każdą informację. To jest wręcz nasza obsesja…

– Ja wiem, jaka przyszłość czeka mojego synka bez terapii genowej. Mogę więc siedzieć i czekać na to, co nieuchronne. A mogę spróbować czegoś, co daje szansę to zmienić. Nie mówię, że na pewno zmieni. Ale może. Nie dowiem się, jeśli nie spróbujemy – dodaje.

Orlik wskazuje także na spowolnienie rozwoju choroby dzięki podaniu leku.

– Niedawno producent na swoich stronach zamieścił wyniki trzyletniego badania, które mówią o siedemdziesięcioprocentowym spowolnieniu pogarszania funkcji ruchowych u dzieci, które dostały wlew leku. U części dzieci zaobserwowano nawet utrzymanie niektórych funkcji motorycznych zamiast spodziewanego spadku, żaden lek do tej pory tego nie zrobił – podkreśla.

– Patrząc na to, jak to wygląda na świecie, myślę, że najpóźniej w ciągu kilku lat pierwsza terapia genowa, jeśli nie ta, to może inna, zostanie w Europie zatwierdzona. Dystrybutor leku zapowiedział złożenie kolejnego wniosku do EMA. Tylko co mamy zrobić z chłopcami, którzy teraz jeszcze są na tyle sprawni, że mogliby przyjąć ten lek, a za kilka lat mogą już siedzieć na wózku? Czy mamy pokolenie tych chłopców spisać na straty? Proszę, aby nas zrozumieć, nie sprowadzać tego do procedur, statystyk, wykresów – dodaje.

Zgodnie z relacją kobiety w Polsce lek przyjęło już czterech chłopców.

– My wszyscy jesteśmy w kontakcie z rodzicami. Oni widzą różnicę. U obu chłopców , którzy przyjęli terapię w zeszłym roku, widać postępy, co pokazuje, że rodzice widzą więcej, niż pokazują statystyki. Czyli u nich nie tylko choroba nie posuwa się do przodu, ale pewne rzeczy się poprawiły – zauważa.

Alicja Orlik podkreśla także potrzebę wypracowania odpowiednich procedur w Polsce.

– Chcemy wypracować takie procedury, które umożliwiają chorym dostęp do nowoczesnych leków zatwierdzonych przez inne organy regulacyjne na świecie. Są prawne możliwości, aby podać w Polsce ten lek, było to mówione w lutym w Sejmie, byliśmy też jako rodzice w kancelarii prezydenta. Ale terapia genowa to nie wszystko. Akcja Łatwoganga, nagłośnienie problemu dzieci z DMD to sygnał, że trzeba zmienić system. Chcemy, żeby wypracować procedury wyprzedzające. Czyli nie gasić pożar, a jemu zapobiegać – mówi.

Źródło: Rynek Zdrowia, WP abcZdrowie