terapia genowa

Sześć polskich rodzin walczy o wyjątkowy lek. Trwa wyścig z czasem i z systemem

Sześć polskich rodzin walczy o wyjątkowy lek. Trwa wyścig z czasem i z systemem

Na świecie zdiagnozowano zaledwie 12 osób z mutacją PUS3, a aż połowa z nich mieszka w Polsce. Ponieważ dla rynku to choroba "zbyt rzadka", by opłacało się inwestować w terapię, rodzice chorych dzieci i polscy naukowcy rozpoczęli własny wyścig o stworzenie leku. Stawką jest nie tylko medyczny przełom, ale też czas, którego mali pacjenci mają coraz mniej.
Marta Słupska Marta Słupska
Rzadka choroba. Na świecie kilkanaście przypadków, połowa w Polsce

Rzadka choroba. Na świecie kilkanaście przypadków, połowa w Polsce

Obecnie na świecie rozpoznano tylko kilkanaście osób z mutacją w genie PUS3. Połowę tej grupy stanowią polskie dzieci. Dziś polscy badacze, razem z rodzinami chorych dzieci, pracują nad rozwiązaniem, na które duże firmy farmaceutyczne raczej nie przeznaczą pieniędzy, bo dotyczy bardzo niewielkiej grupy pacjentów.
Magdalena Pietras Magdalena Pietras
Terapia genowa – działanie, cukrzyca, badania, zagrożenia

Terapia genowa – działanie, cukrzyca, badania, zagrożenia

Terapia genowa jest w fazie badań, ale daje wielką szansę osobom chorym na cukrzycę. Na czym polega innowacyjność terapii genowej? Jaki będzie miała korzystny wpływ dla cukrzyków? Jakie zagrożenia niesie ze sobą terapia genowa?