Terapia genowa – działanie, cukrzyca, badania, zagrożenia

Celem terapii genowej jest opracowanie skutecznego leku przeciw cukrzycy, który wykorzysta do tego celu geny. Założeniem terapii genowej jest wprowadzenie genów odpowiedzialnych za produkcję insuliny do komórek, które zaczną produkować hormon obniżający stężenie cukru we krwi.

Cukrzyca typu 1 pojawia się, gdy układ odpornościowy atakuje i niszczy komórki beta, które znajdują się w trzustce i odpowiadają za produkcję insuliny. W efekcie w organizmie dochodzi do niedoborów insuliny. Insulina to hormon, który w naszym organizmie przenosi cząsteczki glukozy z krwi do komórek. Brak insuliny oznacza wyższy poziom cukru we krwi, a co za tym idzie, pojawia się cukrzyca.

Zanim terapia genowa wejdzie w życie, braki insuliny we krwi przy cukrzycy typu 1 należy uzupełniać w formie zastrzyków, wielokrotnie w ciągu dnia. Niestety, nawet przy bardzo dobrej współpracy lekarza z pacjentem i kontroli poziomu cukru we krwi, nie da się przy tej technice zapobiec wahaniom stężenia cukru w organizmie. Takie działanie z czasem prowadzi do powikłań.

Dlatego też naukowcy i specjaliści wciąż szukają innego rozwiązania, aby znaleźć skuteczny sposób leczenia cukrzycy. Tak powstała metoda leczenia cukrzycy typu 1 nazwana terapią genową. Terapia genowa miała na celu rozwiązanie problemu z reakcją autoimmunologiczną i niszczeniem komórek wysp trzustkowych, które produkują insulinę w trzustce. Badania przeprowadzone na myszach pokazały, że chore na cukrzycę myszy nie wymagały podawania insuliny. Utrzymywały bowiem prawidłowy poziom cukru we krwi.

Terapia genowa polegała na wyprodukowaniu genu insuliny i przeniesieniu go do wątroby. Wszystko dzięki specjalnie zmodyfikowanemu adenowirusowi. Wirus w normalnych warunkach wywołuje kaszel i przeziębienie, ale po modyfikacji został pozbawiony właściwości chorobotwórczych. Gen wyposażono w czynnik wzrostu, aby mógł wytworzyć nową komórkę. Tak przetworzony wirus został wstrzyknięty do myszy laboratoryjnych. Kiedy komórka z wirusem dotarła do wątroby, została rozbita ultradźwiękiem. Dzięki temu rozpoczęło się działanie molekularne.

Innowacją w terapii genowej było stworzenie specjalnej substancji, która ochroniła nową komórkę beta przed atakiem układu odpornościowego. Tą substancją okazała się interleukina-10. Wykorzystanie interleukiny-10 sprawiło, że cukrzyca u myszy nie tylko przestała się rozwijać, ale również u połowy gryzoni zupełnie się cofnęła. Wszystko za sprawą terapii genowej, w której efekcie nie wyleczono procesu autoimmunologicznego, ale ochroniono nową komórkę beta przed atakiem układu odpornościowego. Dzięki temu wątroba została pobudzona do produkcji insuliny. Wciąż jednak nie uzyskano odpowiedzi na pytanie, dlaczego efekt produkcji insuliny w wątrobie zadziałał jedynie u połowy myszy? Wciąż trwają badania nad udoskonaleniem terapii genowej.

Terapia genowa, choć przełomowa i dająca nadzieję na skuteczne zwycięstwo nad cukrzycą, niesie również wiele zagrożeń. Terapia genowa musi być dopracowana, gdyż niekontrolowane rozprowadzanie po organizmie genów i komórki może być bardzo niebezpieczne. Mogłoby bowiem dojść do sytuacji, w której wszystkie komórki zaczęłyby produkować insulinę, a wtedy nasz organizm zostałby nią zalany. Tylko komórki trzustki są obecnie stworzone do produkcji insuliny. Dobrze działająca trzustka kontroluje poziom tego hormonu. Zbyt wysoki poziom insuliny doprowadziłby do wstrząsu hipoglikemicznego, który zagraża życiu.