Zwyrodnienie stawów odbiera sprawność milionom Polaków. Opracowują nowy lek

Ze zwyrodnieniem stawów mogą się zmagać nawet 3 mln Polaków. To jedna z najczęstszych chorób narządu ruchu, która niszczy stawy i może prowadzić do nieodwracalnych zmian, z niepełnosprawnością włącznie. Wbrew pozorom nie jest to tylko problem seniorów, ale nawet bardzo młodych ludzi.

- Stawy "zużywają się" nie tylko z wiekiem. Kluczowe mogą się okazać inne czynniki jak intensywne czy zawodowe uprawianie sportu oraz choroby cywilizacyjne np. otyłość. Oznacza to, że zwyrodnieniem i jego powikłaniami są zagrożone też młode osoby. Jeśli choroba nie jest właściwie leczona, a tak też się dzieje, może się skończyć niepełnosprawnością już w młodym wieku - zaznacza w rozmowie z WP abcZdrowie prof. Ewa Zuba-Surma z Zakładu Biologii Komórki, Wydziału Biochemii, Biofizyki i Biotechnologii Uniwersytetu Jagiellońskiego.

Choroba zwyrodnieniowa stawów może dotyczyć jednego albo wielu stawów. Do tej pory nie znaleziono na nią leku, więc można jedynie hamować jej postęp i łagodzić objawy.

- Nie ma choroby zwyrodnieniowej stawów bez bólu, to podstawowy objaw - wskazywał w rozmowie z WP abcZdrowie reumatolog Bartosz Fiałek. I zaznaczał, że choroby tej nie można bagatelizować.

- Może dojść przede wszystkim do znacznego upośledzenia pracy objętych chorobą stawów. Do tego stopnia, że pacjent może mieć problem z ich używaniem, funkcjonowaniem czy poruszaniem się. Choroba zwyrodnieniowa stawów, w przeciwieństwie do chorób zapalnych, nie skraca życia, natomiast może je istotnie utrudniać - podkreślał lekarz.

Prof. Zuba-Surma kieruje zespołem naukowców UJ, który opracował nową terapię w walce ze zwyrodnieniem stawów. Chodzi o produkt leczniczy pod nazwą "MesoCellA-Ortho".

- Pionierska terapia, którą opracowaliśmy, to efekt naszych kilkunastoletnich badań nad komórkami macierzystymi i ich wykorzystaniem w terapiach regeneracyjnych. Konkretnie chodzi o komórki mezenchymalne. Możemy je znaleźć w wielu tkankach ludzkiego organizmu, ale głównie znajdują się one w szpiku kostnym oraz tkance tłuszczowej. Można je pozyskać z organizmu chorego pacjenta, co jest dodatkową korzyścią - tłumaczy prof. Zuba-Surma.

- Przy czym musimy tu wziąć pod uwagę kwestie związane z możliwością pobrania komórek. W przypadku szpiku kostnego pobranie jest znacznie bardziej inwazyjne dla chorego i wymaga poważnej ingerencji. W przypadku tkanki tłuszczowej możemy to zrobić bezpiecznie i w zasadzie bezinwazyjnie na drodze powszechnie stosowanej liposukcji. Z tego m.in. względu bazujemy właśnie na tkance tłuszczowej - dodaje ekspertka.

Wyjaśnia, że nowa terapia polega na wstrzyknięciu w chory staw preparatu zawierającego własne komórki mezenchymalne pacjenta. - Mają one wyjątkowe właściwości - mogą się przekształcać m.in. w komórki chrzęstne i kostne. Mówiąc w skrócie: dopasowują się do tkanki, przez co w przypadku zwyrodnienia stawu uzupełniają ubytki spowodowane przez chorobę - wyjaśnia.

Na tym nie koniec, bo takie komórki wydzielają dodatkowo substancje, które sprzyjają regeneracji uszkodzonych tkanek. Co to konkretnie oznacza dla pacjenta? - Po pierwsze mamy efekt w postaci uśmierzania bólu, z którym zmagają się pacjenci z chorobą zwyrodnieniową stawów, a po drugie dochodzi do odbudowy struktur stawów. Zaobserwowaliśmy, że po podaniu leku zwiększa się ruchomość stawów, a tym samym poprawia komfort życia pacjenta - tłumaczy liderka zespołu naukowego.

- Możemy więc odwlekać w czasie lub nawet wyeliminować moment, kiedy konieczny będzie inwazyjny zabieg chirurgiczny związany z zastąpieniem stawu endoprotezą, który może się okazać rozwiązaniem tymczasowym. Zdarza się, że pacjenci niedługo po pierwszej operacji wymagają kolejnych zabiegów - przyznaje ekspertka.

Zaznacza też, że chrząstkę stawową nie tak łatwo zregenerować. - Już wcześniej testowano w badaniach różne preparaty, ale prowadzą one do powstania chrząstki włóknistej, która nie spełnia w 100 proc. swojej roli. Po podaniu naszego preparatu doszło do powstania chrząstki szklistej, czyli takiej, która pierwotnie występowała w zdrowym stawie - dodaje.

Tę szczególną zdolność komórek mezenchymalnych naukowcy potwierdzili w badaniach na świniach, a potem wykorzystali także u chorych pacjentów. - Badanie z udziałem pacjentów, prowadzone w klinice Galen-Ortopedia w Bieruniu, było jednym z największych, jakie były realizowane do tej pory w Europie w tej grupie pacjentów. Objęło 200 chorych, u których po zastosowaniu terapii, z wykorzystaniem m.in. rezonansu magnetycznego kontrolowany był stan stawów - wskazuje.

W przypadku badania na świniach naukowcy mogli zbadać efekty jeszcze dokładniej, wykonując m.in. badania histopatologiczne leczonych tkanek. - Efekt był zaskakujący. Po pół roku od podania leku w chorych stawach nie mogliśmy już zidentyfikować miejsc, które wcześniej były uszkodzone. W tym czasie doszło do całkowitego wygojenia powierzchni uszkodzonych stawów, które odzyskiwały swoją funkcjonalność - podkreśla prof. Zuba-Surma. - Badania przedkliniczne na świniach są niezwykle cenne pod względem badawczym, bo te zwierzęta są bardzo zbliżone anatomicznie do człowieka - dodaje.

Ekspertka wskazuje, że lek ma szansę stać się pierwszym polskim produktem terapii zaawansowanej (tzw. lekiem ATMP), zatwierdzonym przez Europejską Agencję Leków. - Preparat powstaje każdorazowo dla leczonego pacjenta w wytwórni produktów leczniczych, gdzie spełnione są restrykcyjne warunki jego przygotowania. Wyizolowane z tkanki tłuszczowej komórki macierzyste hodujemy i namnażamy w taki sposób, by uzyskać odpowiednią liczbę komórek do podania - wyjaśnia.

Aby jednak lek opracowany przez naukowców mógł trafić na rynek, konieczna jest jeszcze trzecia faza badań klinicznych (a potem jeszcze rejestracja w Europejskiej Agencji Leków). - To już tak naprawdę tylko doprecyzowanie tego, co potwierdziliśmy w dwóch poprzednich fazach, czyli tego, że lek jest bezpieczny i skuteczny. Trzecia faza służy przede wszystkim doprecyzowaniu kwestii związanych z dawkowaniem leku. Szukamy obecnie partnera, który będzie chciał zainwestować w tę technologię i pomóc nam w komercjalizacji terapii - wyjaśnia liderka zespołu naukowego.

- Lek ma szansę trafić na rynek nawet w ciągu dwóch-trzech lat. Wiele zależy teraz od tego, kiedy pozyskamy partnera do współpracy - dodaje ekspertka.

W pierwszej kolejności na rynek ma wejść preparat w postaci zastrzyków do stawów kolanowych. - Docelowo chcemy rozszerzyć tę terapię i stosować ją także w schorzeniach innych stawów, bo mechanizm działania naszego leku będzie zbliżony - podsumowuje prof. Zuba-Surma.

Katarzyna Prus, dziennikarka Wirtualnej Polski

Źródła

1. WP abcZdrowie