Cholesterol LDL spadł niemal o połowę. Nowa terapia zastąpi statyny?

Cholesterol LDL bywa nazywany "złym", ponieważ jego nadmiar sprzyja odkładaniu się blaszek miażdżycowych w naczyniach krwionośnych. Z czasem może to zwiększać ryzyko zawału serca, udaru mózgu i innych chorób układu krążenia. Standardowo w leczeniu stosuje się m.in. statyny, ale nie wszyscy pacjenci mogą je przyjmować lub dobrze je tolerują.

Nowa terapia działa inaczej. Nie polega na codziennym przyjmowaniu tabletek, ale na zastosowaniu specjalnie zaprojektowanych fragmentów DNA, określanych jako PPRH. Ich zadaniem jest ograniczenie aktywności genu PCSK9. Gdy poziom tego białka spada, organizm może skuteczniej usuwać cholesterol LDL z krwi.

W badaniach laboratoryjnych naukowcy zaobserwowali bardzo wyraźny efekt. W komórkach poziom RNA PCSK9 spadł o 74 proc., a poziom samego białka PCSK9 aż o 87 proc. Następnie terapię sprawdzono u myszy. Po pojedynczym podaniu poziom PCSK9 w osoczu obniżył się o połowę, a cholesterol spadł o 47 proc. trzeciego dnia po iniekcji.

"PPRH, zwłaszcza HpE12, są terapeutycznymi oligonukleotydami o wielu zaletach, w tym niskim koszcie syntezy, stabilności i braku immunogenności. Ponadto podejście oparte na PPRH przeciwko PCSK9 nie prowadziłoby do działań niepożądanych, takich jak miopatie związane z terapią statynami" - komentowali autorzy badania.

To obiecujące wyniki, ale naukowcy podkreślają, że na razie mowa o wczesnym etapie badań. Terapia nie jest jeszcze dostępna dla pacjentów i wymaga dalszych testów, przede wszystkim pod kątem bezpieczeństwa, czasu działania oraz skuteczności u ludzi.

Warto pamiętać, że dla zdrowia serca kluczowe są dieta z ograniczeniem tłuszczów nasyconych, regularna aktywność fizyczna, utrzymywanie prawidłowej masy ciała, niepalenie oraz kontrola ciśnienia i poziomu glukozy.

Źródło: "Inhibition of PCSK9 with polypurine reverse hoogsteen hairpins: A novel gene therapy approach" w: "Biochemical Pharmacology"