Innowacyjne metody leczenia. Nowa szansa dla ponad 50 tys. pacjentów
Trwa pierwszy w kraju publiczny program finansujący niekomercyjne badania kliniczne. Polscy lekarze i naukowcy pracują m.in. nad nowoczesnymi terapiami leczenia WZW typu C u dzieci, ostrej białaczki limfoblastycznej oraz złośliwych nowotworów skóry u dorosłych.
Materiał powstał we współpracy z Agencją Badań Medycznych.
Wsparcie rynku badań klinicznych przez Agencję Badań Medycznych obejmuje obecnie ponad 140 innowacyjnych projektów z 16 obszarów medycznych o łącznej wartości 1,7 mln zł. Dzięki ABM dostęp do innowacyjnych projektów zyska ponad 50 tys. pacjentów.
Co ważne, finansowane przez Agencję projekty to nie tylko szansa dla chorych na dostęp do najnowszych technologii, ale też dla polskich naukowców na udział w światowych badaniach. Wiele z tych projektów jest prowadzonych przy współpracy z uczelniami i firmami z zagranicy.
Nowe możliwości leczenia WZW typu C
Wsparcie ABM uzyskało dotychczas m.in. badanie nad lekiem o bezpośrednim działaniu przeciwwirusowym, który może być podany dzieciom z przewlekłym WZW typu C. Nad innowacyjnymi rozwiązaniami pracują badacze z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego we współpracy z Wojewódzkim Szpitalem Zakaźnym w Warszawie oraz Uniwersytetem Florenckim.
Na wyniki tych badań czeka ok. 3,5 tys. zakażonych dzieci. Przewlekłe WZW typu C jest chorobą, która przez długi czas nie daje żadnych objawów. Niestety nie ma łagodnego przebiegu. Co trzeci zakażony już w dorosłym wieku będzie cierpiał na marskość wątroby. U chorych może się też rozwinąć rak wątrobowokomórkowy.
– Większość dzieci zaraża się od chorych matek. A przecież każda mama pragnie mieć zdrowe dziecko, sytuacja, w której je zakaża, jest więc dla niej wyjątkowo trudna. Dlatego tak bardzo zależy rodzicom na tym, by dzieci mogły być leczone – tłumaczy dr hab. n. med. Maria Pokorska-Śpiewak z Wojewódzkiego Szpitala Zakaźnego w Warszawie, Kliniki Chorób Zakaźnych Wieku Dziecięcego na Warszawskim Uniwersytecie Medycznym, opiekun merytoryczny projektu.
W Europie spośród ok. dziesięciu kombinacji leków podawanych dorosłym tylko pojedyncze mogą być stosowane u dzieci. W Polsce są już zarejestrowane pierwsze skuteczne i bezpieczne leki na przewlekłe WZW typu C. Niestety nie są one refundowane, a koszt nowoczesnej terapii, przekraczający kilkaset tysięcy złotych, jest najczęściej poza finansowym zasięgiem rodziny.
– Dlatego proponujemy pacjentom z całej Polski możliwość leczenia tej choroby przy użyciu leków o bezpośrednim działaniu przeciwwirusowym. Terapia jest też bardzo bezpieczna – zapewnia dr Maria Pokorska-Śpiewak.
Co ważne, terapia, która polega na podawaniu tabletek przez kilka lub kilkanaście tygodni, nie jest uciążliwa dla małego pacjenta. WZW typu C jest w tej chwili prawdopodobnie jedyną przewlekłą chorobą, którą można wyleczyć w ten sposób.
Więcej informacji o badaniu pod adresem maria.pokorska-spiewak@wum.edu.pl lub pod numerem: (22) 335 52 50. Projekt dotyczy dzieci i młodzieży w wieku 6–18 lat.
Terapia dla cierpiących na białaczkę limfoblastyczną
Korzystając z finansowanego wsparcia ABM, nad nowatorskim leczeniem ostrej białaczki limfoblastycznej pracują z kolei badacze z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie. Eksperci szukają nowych, bardziej skutecznych metod diagnostycznych i terapeutycznych u dorosłych pacjentów z nawrotem choroby, którzy kwalifikują się do intensywnej chemioterapii.
Ostra białaczka limfoblastyczna to nowotwór szpiku kostnego. Najczęstszy typ białaczki u dzieci, przy czym sama choroba występuje stosunkowo rzadko. I choć z wiekiem zmniejsza się częstotliwość jej występowania, to pogarsza się rokowanie.
– Badanie obejmuje trudną do leczenia grupę chorych z oporną lub nawrotową ostrą białaczką limfoblastyczną. W tej chwili prowadzimy prace nad bezpieczeństwem i skutecznością trzech leków z grupy inhibitorów kinaz, które stosujemy w połączeniu z deksametazonem. Leki te są stosowane u chorych na inne choroby onkologiczne – zdradza prof. dr hab. n med. Ewa Lech-Marańda, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii, kierownik Kliniki Hematologii IHiT, główny badacz w projekcie.
Projekt opiera się na badaniach przedklinicznych również prowadzonych przez IHiT. – Udowodniliśmy wówczas, że zahamowanie aktywności niektórych enzymów (kinaz) w komórkach białaczkowych przywraca ich wrażliwość na standardowe leczenie – tłumaczy prof. Ewa Lech-Marańda.
W kolejnym etapie, już po pierwszej fazie i sprawdzeniu bezpieczeństwa oraz skuteczności połączenia leków z grupy inhibitorów kinaz z deksametazonem, eksperci planują rozpocząć badania kliniczne nad poszczególnymi inhibitorami kinaz u chorych z ostrą białaczką szpikową.
– Zakładamy, że wyniki naszych badań znacznie poszerzą widzę na temat biologii komórek ALL, dzięki czemu w niedalekiej przyszłości będziemy mogli stosować spersonalizowane terapie już w pierwszej linii leczenia tej choroby. Przyczyni się to do poprawy wyników leczenia, dając pacjentom większą szansę na życie bez białaczki – podsumowuje prof. Ewa Lech-Marańda.
Rekrutacja na badania trwa. Więcej informacji o badaniu: można uzyskać na stronie internetowej www.ihit.pl, w zakładce badania kliniczne lub pod adresem: bad_klin@ihit.waw.pl
Leczenie złośliwych nowotworów skóry
Dzięki finansowaniu ABM niekomercyjne badanie kliniczne nad nowoczesną terapią dla pacjentów z zaawansowanym, przerzutowym rakiem skóry, który nie jest czerniakiem, prowadzi Narodowy Instytut Onkologii. Badanie AGENONMELA ma ocenić skuteczność i bezpieczeństwo przeciwciała monoklonalnego antyPD1, który należy do leków zarejestrowanych w innych wskazaniach. Zostanie nim objętych 80 chorych na nieoperacyjne złośliwe nowotwory skóry.
– Projekt zakłada przeprowadzenie badania drugiej fazy oceniającego skuteczność immunoterapii zastosowanej u pacjentów, którzy mają inne nowotwory niż czerniak, ale również zlokalizowane na skórze. Te nowotwory są niestety poza możliwością leczenia operacyjnego. Są to rozległe zmiany, najczęściej na szyi i twarzy, a więc stanowią duże okaleczenie dla pacjenta – zwraca uwagę prof. dr hab. n. med. Iwona Ługowska, kierownik Oddziału Badań Wczesnych Faz w Narodowym Instytucie Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowym Instytucie Badawczym.
Nowotwory te rozwijają się u osób w podeszłym wieku, 70+, z licznymi obciążeniami zdrowotnymi.
– Terapie te są w miarę bezpieczne. Mamy już pozytywne doświadczenia z innymi lekami, które mają podobny mechanizm działania – zapewnia dr Iwona Ługowska.
Dotychczas NIO zrekrutowało 15 pacjentów i już widzi pierwsze pozytywne efekty.
– Projekt zakłada również przeprowadzenie zakrojonych na szeroką skalę badań naukowych. Chcemy dowiedzieć się, którzy pacjenci mogą odnieść największą korzyść na poziomie molekularnym, komórkowym. Lek dostaliśmy bezpłatnie od amerykańskiej firmy Agenus – mówi dr Ługowska.
Co istotne, wyniki badania AGENONMELA mogą prowadzić do zmiany dotychczasowych standardów leczenia i racjonalizacji kosztów. Badanie to daje też szansę chorym na nowe metody terapeutyczne w schorzeniach, dla których standardowa medycyna nie oferuje żadnych rozwiązań, a przemysł farmaceutyczny nie inicjuje badań klinicznych.
Więcej informacji o badaniu pod numerem tel. (22) 546 33 81.
Realizowany przez ABM program finansowania niekomercyjnych badań klinicznych to pierwsze tego typu działanie w Europie Środkowo-Wschodniej. Jego efektem ma być nie tylko możliwość wdrożenia w Polsce innowacyjnych i bardziej efektywnych terapii, ale też szansa na poprawę jakości życia chorych, a w wielu przypadkach całkowite wyzdrowienie.
Materiał powstał we współpracy z Agencją Badań Medycznych.