Japonia zatwierdziła przełomowe terapie. Ekspert studzi optymizm

Pierwsza terapia polega na wszczepianiu do mózgu komórek, które mają przekształcić się w neurony produkujące dopaminę. To właśnie ich stopniowy zanik odpowiada za rozwój objawów choroby Parkinsona. Druga metoda wykorzystuje płaty komórek mięśnia sercowego umieszczane na sercu, aby wspierać tworzenie nowych naczyń krwionośnych i poprawiać jego pracę u osób z zaawansowaną niewydolnością.

Choć decyzja Japonii została uznana za historyczną, część specjalistów podkreśla, że na pełny optymizm jest jeszcze za wcześnie. Hiroshi Kawaguchi, lekarz i badacz z Japonii, zwraca uwagę, że dane, na podstawie których zatwierdzono obie terapie, są nadal bardzo ograniczone. - Obecne dowody wspierające te zatwierdzenia są nadal bardzo ograniczone. Badania kliniczne objęły jedynie siedmiu do ośmiu pacjentów, a okres obserwacji wynosił od jednego do dwóch lat, bez randomizowanych grup kontrolnych - mówi ekspert.

To ważne zastrzeżenie, bo choć w małych badaniach nie odnotowano poważnych problemów bezpieczeństwa, skala obserwacji była niewielka. W przypadku terapii opartych na iPSC szczególne znaczenie ma długoterminowy nadzór, ponieważ komórki te mają wyjątkowe właściwości biologiczne. - Terapie te pochodzą z indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych, które mają właściwości biologiczne odmienne od większości konwencjonalnych produktów medycyny regeneracyjnej. iPSC powstają przez wprowadzenie czynników przeprogramowujących do komórek somatycznych, a proces ten niesie potencjalne ryzyko, takie jak niestabilność genomowa i tworzenie nowotworów - zaznacza Kawaguchi.

Ekspert ostrzega także, że przyspieszony system dopuszczania takich terapii do użycia, choć sprzyja innowacjom, może oznaczać, że część niewiadomych będzie wyjaśniana już w codziennej praktyce klinicznej. - Dlatego długoterminowe monitorowanie będzie niezbędne, aby wykryć potencjalne problemy, takie jak nowotworzenie, przewlekłe reakcje immunologiczne czy stopniowa utrata funkcji przeszczepu - komentuje specjalista.

Źródło: medicalnewstoday.com