Nowa terapia na alzheimera. Lek ma wspierać "samooczyszczanie" neuronów

Blarcamesin jest agonistą receptora SIGMAR1 – białka regulującego stres oksydacyjny, równowagę wapnia i procesy naprawcze neuronów. Badania przedkliniczne opublikowane w czasopiśmie "Expert Review of Neurotherapeutics" wskazywały, że aktywacja SIGMAR1 może wspierać mechanizmy "samooczyszczania" neuronów oraz poprawiać funkcjonowanie mitochondriów.

Podobne wyniki opisano we "Frontiers in Pharmacology", podkreślając, że modulacja SIGMAR1 może chronić komórki nerwowe przed degeneracją.

To właśnie odmienny mechanizm działania sprawia, że wokół blarcamesinu narasta zarówno nadzieja, jak i kontrowersje. Lek jest doustny, co stanowi przewagę praktyczną nad dotychczas stosowanymi przeciwciałami, które wymagają wlewów dożylnych i regularnego monitorowania MRI.

Zobacz także: "Zastrzyk" na alzheimera. Pierwsza taka terapia w Europie

Niektórzy eksperci podkreślają jednak, że dotychczas większość danych pochodzi z analiz prowadzonych przez samą firmę Anavex. Środowisko naukowe nadal czeka na pełną publikację wyników badań III fazy – taką, która przeszłaby pełen proces recenzji.

Dla porównania, skuteczność i ograniczenia terapii antyamyloidowych zostały jasno przedstawione w publikacjach "New England Journal of Medicine": w badaniu lecanemabu oraz donanemabu.

Oba leki spowalniają postęp choroby, ale powodują działania niepożądane, takie jak obrzęk mózgu (ARIA). Wstępne dane sugerują, że blarcamesin nie niesie takiego ryzyka, jednak, jak podkreślają specjaliści, potrzeba większych badań.

Specjaliści przewidują, że przyszłość leczenia może łączyć terapie amyloidowe i nieamyloidowe, obejmujące właśnie modulację SIGMAR1. Neurolog Emrah Duzel zauważa przy tym, że "za tym lekiem nie stoi żadna duża firma farmaceutyczna", co z jednej strony ogranicza rozmach badań, ale z drugiej dowodzi rosnącej innowacyjności mniejszych podmiotów.

Dominika Najda, dziennikarka Wirtualnej Polski

Źródła

1. Expert Review of Neurotherapeutics
2. Frontiers in Pharmacology
3. EMA
4. New England Journal of Medicine