Podali eksperymentalny lek, rak z przerzutami zniknął. Wystarczyły dwie dawki

Wyjątkowy przypadek 3-letniego pacjenta z zaawansowanym nowotworem wątroby opisano w "The New England Journal of Medicine". U chłopca rozpoznano hepatoblastomę, czyli rzadki złośliwy nowotwór wątroby występujący przede wszystkim u małych dzieci. W momencie diagnozy guz w lewym płacie wątroby miał ponad 11 cm. Choroba zdążyła już dać przerzuty do płuc, a lekarze podejrzewali również zajęcie kości.

W efekcie pacjent przeszedł trzy cykle chemioterapii. Lekarze usunęli główny guz wątroby, a następnie przeprowadzili dwie kolejne operacje, aby wyciąć zmiany przerzutowe z płuc. Pomimo tak intensywnego leczenia nowotwór szybko powrócił. W płucach pojawiła się kolejna zmiana, co oznaczało, że choroba była oporna na dotychczasową terapię. Po tym zadecydowano o włączeniu chłopca do badania CARE, w którym testowano eksperymentalną odmianę terapii CAR-T.

CAR-T to jedna z nowoczesnych metod immunoterapii. Polega na pobraniu od pacjenta limfocytów T, czyli komórek układu odpornościowego, a następnie ich genetycznym zmodyfikowaniu. Dzięki temu komórki mają skuteczniej rozpoznawać i niszczyć nowotwór. Terapia CAR-T jest już wykorzystywana w leczeniu niektórych nowotworów krwi. Znacznie trudniej jest jednak zastosować ją przeciwko guzom litym.

W przypadku 3-latka naukowcy przygotowali terapię GPC3-CAR. Zmodyfikowane limfocyty zostały zaprogramowane tak, aby rozpoznawały glipikan-3, czyli białko występujące w dużej ilości na powierzchni komórek niektórych nowotworów wątroby. Dodatkowo wykorzystano rozwiązania mające zwiększyć trwałość zmodyfikowanych limfocytów i ich zdolność do zwalczania nowotworu.

Chłopiec otrzymał dwa wlewy eksperymentalnych komórek CAR-T. Już po pierwszej dawce lekarze zauważyli zmniejszenie zmian nowotworowych w badaniach obrazowych. Spadło również stężenie alfa-fetoproteiny, białka wykorzystywanego m.in. jako marker aktywności hepatoblastomy.

Osiem tygodni później pacjent otrzymał drugą dawkę. Kolejne badania tomograficzne nie wykazały obecności aktywnego nowotworu. Pozostały jedynie zmiany bliznowate.

– Ten przypadek pokazuje, że trwałą, całkowitą odpowiedź w przypadku opornego na chemioterapię guza litego można osiągnąć całkowicie w warunkach ambulatoryjnych, bez toksyczności ogólnoustrojowej – podkreślił dr David Steffin, onkolog dziecięcy z Baylor College of Medicine i pierwszy autor publikacji. Po 12 miesiącach obserwacji chłopiec nadal nie miał oznak choroby.

Badacze zaznaczają, że nie można jeszcze mówić o potwierdzonej skuteczności tej metody u wszystkich pacjentów. Opublikowany przypadek dotyczy jednego dziecka, a samo badanie znajduje się na wczesnym etapie. – Badanie dostarcza dowodów na to, że te nowe komórki CAR-T mogą być bezpieczną i skuteczną metodą leczenia hepatoblastomy i podkreśla potrzebę dalszej oceny u pacjentów z guzami litymi GPC3-dodatnimi – powiedział prof. Andras Heczey z Seattle Children's Hospital i University of Washington.

Trwają kolejne badania nad zastosowaniem tej metody. Naukowcy chcą sprawdzić, czy podobne efekty będzie można uzyskać u większej liczby dzieci, a w przyszłości być może również u pacjentów z innymi rodzajami guzów litych.

Źródło: Science Alert