Przełomowy lek w tabletkach na raka trzustki. Niemal podwaja czas przeżycia

26 sierpnia 2026 r. amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła daraxonrasib, sprzedawany w USA pod nazwą Rasonque. Jest to doustny inhibitor białek RAS preznaczony dla dorosłych z przerzutowym gruczolakorakiem trzustki, którzy wcześniej otrzymali co najmniej jedną linię leczenia systemowego albo nie kwalifikują się do terapii wielolekowej.

Lek przyjmuje się w tabletkach raz dziennie. FDA podkreśla, że jest to pierwsza terapia z nowej klasy leków ukierunkowanych szeroko na białka RAS, które odgrywają kluczową rolę w rozwoju większości przypadków raka trzustki.

Daraxonrasib był wcześniej objęty specjalnymi procedurami przyspieszającymi jego rozwój i ocenę. FDA nadała mu m.in. status Breakthrough Therapy, czyli tzw. terapii przełomowej, a w 2025 r. przyznała również priorytet w ramach programu mającego skrócić proces rejestracyjny.

Podstawą decyzji FDA były wyniki badania III fazy RASolute 302, obejmującego 500 pacjentów z przerzutowym gruczolakorakiem trzustki, u których choroba postępowała po wcześniejszym leczeniu. Uczestnicy otrzymywali daraxonrasib albo standardową chemioterapię dobraną przez lekarza.

Wyniki wskazały na znaczącą różnicę. Mediana całkowitego przeżycia w grupie przyjmującej nowy lek wyniosła 13,2 miesiąca, podczas gdy w grupie leczonej chemioterapią – 6,7 miesiąca. Producent podaje również, że zastosowanie daraxonrasibu wiązało się ze zmniejszeniem ryzyka zgonu o 60 proc. W przypadku raka trzustki taki wynik ma szczególne znaczenie. Nowotwór ten przez lata należał do chorób, w których kolejne terapie przynosiły jedynie niewielką poprawę rokowania.

Daraxonrasib jest inhibitorem RAS. Białka należące do tej rodziny uczestniczą w kontrolowaniu wzrostu i podziałów komórek, jednak ich nieprawidłowe, zmutowane formy mogą stale wysyłać sygnał pobudzający komórki nowotworowe do namnażania. Szczególnie ważne jest białko KRAS. Zaburzenia szlaku RAS występują w zdecydowanej większości przypadków gruczolakoraka trzustki, dlatego przez wiele lat próbowano opracować leki, które mogłyby skutecznie zahamować ten mechanizm. Daraxonrasib oddziałuje na wiele aktywnych form RAS i w ten sposób ma ograniczać sygnały odpowiedzialne za dalszy wzrost guza.

Nie oznacza to jednak, że nowa terapia leczy raka trzustki całkowicie. Jej znaczenie polega przede wszystkim na wydłużeniu życia pacjentów z chorobą przerzutową oraz stworzeniu kolejnej opcji dla osób, u których dotychczasowe leczenie przestało działać.

Rak trzustki jest wyjątkowo trudny do leczenia m.in. dlatego, że często długo nie daje charakterystycznych objawów. W efekcie u wielu pacjentów jest rozpoznawany dopiero wtedy, gdy choroba jest już miejscowo zaawansowana albo pojawiły się przerzuty.

Dodatkowym problemem jest agresywny przebieg nowotworu i ograniczona skuteczność dostępnych dotąd metod leczenia. Według danych przytaczanych przez amerykańskie media pięcioletnie przeżycie w raku trzustki nadal wynosi zaledwie około 13 proc.

Daraxonrasib nie jest na razie dopuszczony do obrotu w Unii Europejskiej. Producent rozpoczął jednak składanie dokumentacji do Europejskiej Agencji Leków w ramach etapowego procesu oceny, który ma przyspieszyć analizę danych dotyczących nowej terapii. Procedura ruszyła w lipcu 2026 r.

Zanim doszło do rejestracji leku w USA, część pacjentów mogła otrzymywać go w badaniach klinicznych lub w ramach programu rozszerzonego dostępu. FDA zgodziła się na uruchomienie takiego programu w maju 2026 r. dla chorych z wcześniej leczonym przerzutowym gruczolakorakiem przewodowym trzustki.

Jednym z pacjentów, którzy publicznie opowiadali o korzystaniu z daraxonrasibu, jest były amerykański senator Ben Sasse. Po rozpoznaniu u niego zaawansowanego raka trzustki rozpoczął terapię w ramach badań. Informował później, że guz znacząco się zmniejszył, a jego dolegliwości bólowe osłabły.

Źródło: Polska Agencja Prasowa