Terapia CAR-T pomoże w chorobie Céline Dion? Wyniki są obiecujące
Terapia CAR-T, znana dotąd przede wszystkim z leczenia nowotworów, może okazać się przełomem dla osób chorujących na zespół sztywnego człowieka. To rzadka choroba autoimmunologiczna, z którą zmaga się m.in. Céline Dion. W ostatnich latach artystka znacząco przyczyniła się do zwiększenia świadomości na temat tego schorzenia, a jej fundacja wsparła badania kwotą 2 mln dolarów.
W tym artykule:
Czym jest zespół sztywnego człowieka?
Zespół sztywnego człowieka (SPS) to rzadkie schorzenie neurologiczne, które prowadzi do silnej sztywności mięśni, najczęściej pleców i nóg, ale objawy mogą obejmować także inne części ciała. U chorych pojawiają się również bolesne skurcze mięśni i nagłe upadki. Choroba może poważnie ograniczać codzienne funkcjonowanie.
Potencjalna terapia rewolucyjna dla tej choroby?
Lekarka zajmująca się Céline Dion, dr Amanda Piquet, przekazała w rozmowie ze stacją WGN9, że środki przeznaczone na badania pomogły w rozwoju terapii, która może zmienić podejście do leczenia SPS. Jak powiedziała, naukowcy odkryli "potencjalną terapię, która może okazać się rewolucyjna dla tej choroby".
Chodzi o zmodyfikowane zastosowanie terapii CAR-T. W leczeniu nowotworów polega ona na wykorzystaniu własnych limfocytów T pacjenta do walki z komórkami chorobowymi. W przypadku SPS naukowcy próbują ukierunkować je na nieprawidłowo działające elementy układu odpornościowego.
- Kiedy te limfocyty T wracają do organizmu, działają jak jednostki "szukaj i zniszcz", dzięki czemu głęboko eliminują nieprawidłowo funkcjonujące limfocyty B. Gdy wykonają swoje zadanie, limfocyty B odrastają zdrowe i w zasadzie dochodzi do resetu układu odpornościowego, co daje nadzieję na długotrwałe uwolnienie od choroby i terapii w przypadku zespołu sztywnego człowieka - wyjaśniła dr Piquet.
Pierwsze wyniki dają nadzieję
Pierwsze obserwacje są obiecujące. Według lekarki część pacjentów po kilkunastu tygodniach od terapii odnotowała wyraźną poprawę. - Szesnaście tygodni po terapii nie potrzebowali już balkonika, po prostu chodzili korytarzem. Zaobserwowaliśmy poprawę o 46 proc. u pacjentów - powiedziała. Jednocześnie specjalistka zaznacza, że na mówienie o wyleczeniu jest za wcześnie. - Czas pokaże. Musimy obserwować tych pacjentów przez dłuższy czas, aby zrozumieć trwałość efektów - podkreśliła.
Dzięki Céline Dion zwiększyła się świadomość choroby
O znaczeniu działań Céline Dion mówi też Tara Zier, założycielka Stiff Person Syndrome Research Foundation, która sama choruje na SPS. - Ludzie potrzebują nadziei - zaznaczyła. Jak przyznała, jeszcze kilka lat temu świadomość choroby była bardzo niska. - Nikt nie znał tej choroby - wspominała. Jej zdaniem publiczne mówienie Dion o diagnozie przyspieszyło wzrost wiedzy o SPS o 50 lat.
Źródło: people.com
Treści w naszych serwisach służą celom informacyjno-edukacyjnym i nie zastępują konsultacji lekarskiej. Przed podjęciem decyzji zdrowotnych skonsultuj się ze specjalistą.
