Problemy osób z chorobami rzadkimi
Bardzo drogie leki, brak refundacji i specjalistycznych ośrodków medycznych – pacjenci z chorobami rzadkimi czekają od wielu lat na zmiany. Cierpi na nie około trzy miliony osób, czyli więcej niż na cukrzycę.
Choroba uznawana jest za rzadką jeśli dotyka nie więcej niż pięć osób na 10 tys. mieszkańców. Do tej pory zanotowano około 8 tys. tego typu schorzeń. Szacuje się, że w Polsce na choroby rzadkie cierpi około 3 mln osób.
Najczęściej diagnozuje się mukowiscydozę, zespół Marfan czy chorobę Leśniowskiego-Crohna.
Do grupy rzadkich schorzeń zaliczane są także nowotwory u dzieci. 75 proc. przypadków diagnozowanych jest w dzieciństwie. Choroby rzadkie mają podłoże genetyczne. Są przewlekłe, nieuleczalne.
1. Brak leków - brak pieniędzy
Chorzy zmagają się nie tylko z bólem, niepełnosprawnością i wykluczeniem społecznym. Spotykają się z wieloma problemami natury ekonomicznej, socjalnej i medycznej.
Pacjenci mają słaby dostęp do diagnostyki. Brakuje profesjonalnych ośrodków, w których byliby kompleksowo leczeni. Lekarze nie mają także wystarczającej wiedzy medycznej. Opóźnia to diagnozę i leczenie.
W Polsce do tej pory nie wprowadzono nawet rejestru chorób rzadkich. Wielkim problemem jest brak leków.
- Tylko 1 proc. chorób rzadkich ma przygotowaną ofertę lekową -mówi dla WP abcZdrowie Mirosław Zieliński, prezes Krajowego Forum na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich.
- Obecnie jest tylko 212 tzw. leków sierocych. Tylko 16 z nich jest refundowanych - dodaje.
Powód? Czynnik ekonomiczny. To są bardzo drogie leki dla dość wąskiego grona odbiorców. Nie opłaca się koncernom farmaceutycznym wprowadzać tego typu specyfików. Nie stać na nie także państwo polskie. System ochrony zdrowia nie dostrzega chorób rzadkich, nie widzi problemów pacjentów - twierdzi Zieliński.
Dla porówania w Rumunii refundowanych jest 38 leków, a w Bułgarii 35.
2. Drogie leczenie
Średni roczny koszt leczenia jednego pacjenta w Polsce waha się między 200 tys. a 3 mln zł. W przypadku mukopolisacharydozy wynosi 800 tys. zł.
Stowarzyszenie rodzin z chorobą Fabriego od 15 lat pisze do Ministerstwa Zdrowia, by wprowadziło do rejestru leków refundowanych lek - enzym Fabrazyme. Bezskutecznie.
- Ten lek z powodzeniem stosowany jest w wielu krajach. Znamy doniesienia o jego skuteczności. Główna przyczyna odmowy w Polsce to pieniądze. Koszt leczenia wynosi kilkaset tysięcy złotych, a nas chorych jest 60 osób - mówi Roman Michalik, prezes stowarzyszenia rodzin z chorobą Fabriego.
3. Od lekarza do lekarza
- Niestety, w Polsce z powodu braku odpowiednich specyfików i dedykowanych ośrodków zdrowia osoby chore leczone są objawowo. Odwiedzają kolejnych specjalistów - twierdzi Zieliński.
Ci, którzy mieli szczęście uczestniczą w programach lekowych, np. kilkanaście osób z chorobą Fabriego. To osoby, które wiele lat temu zgłosiły się do badań klinicznych. Reszta nie ma takich możliwości.
4. Narodowy plan chorób rzadkich
Szansą dla pacjentów jest długo oczekiwany Narodowy Plan Chorób Rzadkich. Od wielu lat Krajowe Forum na rzecz Terapii Chorób Rzadkich i stowarzyszenia pacjentów zabiegają o jego wprowadzenie.
- Zalecenia unijne są takie, by każdy kraj opracował strategię działania. Wszystkie kraje unijne wprowadziły odpowiednie programy. Polska jeszcze nie - mówi Zieliński.
I dodaje: Pojawiła się kolejna szansa. Do końca tego roku taki plan ma powstać. Ale to dopiero początek.
Projekt zakładałby wprowadzenie rejestru chorób rzadkich. Powstałyby ośrodki referencyjne, w których pacjenci byliby kompleksowo leczeni. Plan zakłada także wprowadzenie opieki socjalnej i finansowanie terapii oraz edukacje lekarzy.
Skorzystaj z usług medycznych bez kolejek. Umów wizytę u specjalisty z e-receptą i e-zwolnieniem lub badanie na abcZdrowie Znajdź lekarza.
