Jednorazowa terapia może obniżać LDL i trójglicerydy. "To piękny nowy świat"
Nowe technologie biologii molekularnej coraz śmielej wkraczają do leczenia chorób powszechnych. Nowe dane, zaprezentowane na konferencji American Heart Association, pokazują, że jednorazowa terapia oparta na technologii CRISPR może istotnie obniżyć dwa kluczowe czynniki ryzyka chorób serca: cholesterol LDL oraz trójglicerydów.
Nowa metoda obniżania cholesterolu. Wyniki spadły nawet o połowę
W badaniu finansowanym przez CRISPR Therapeutics wzięło udział 15 osób z wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym lub już rozpoznaną chorobą serca. U uczestników utrzymywały się podwyższone poziomy lipidów mimo standardowego leczenia obniżającego cholesterol. Po podaniu najwyższej testowanej dawki eksperymentalnej terapii stężenia LDL i trójglicerydów spadły wyraźnie – około połowy. Co istotne, nie była to zamiana dotychczasowych leków na nową metodę, lecz dodanie jej do już stosowanej terapii.
Mechanizm działania ma naśladować naturę. Naukowcy od lat obserwują osoby, które dzięki określonym mutacjom mają wyjątkowo niskie poziomy lipidów i – w konsekwencji – mniejsze ryzyko chorób serca. W tym programie celem jest gen ANGPTL3 związany z metabolizmem tłuszczów. Terapia trafia do komórek wątroby z pomocą lipidowych nanocząsteczek, które dostarczają mRNA uruchamiające precyzyjne "molekularne nożyce" przecinające wskazany fragment DNA. – To piękny nowy świat. Gdyby 15 lat temu ktoś mnie zapytał, czy można zmieniać własne geny, uznałbym go za szaleńca – a jednak dokładnie to dziś robimy – skomentował Steven Nissen, kardiolog z Cleveland Clinic, jeden z głównych badaczy.
Wczesny etap badań
Badacze podkreślają jednak, że to dopiero wczesny etap. W tak małej grupie nie odnotowano poważnych sygnałów bezpieczeństwa związanych z leczeniem, ale eksperci apelują o ostrożność w interpretacji wyników. Tym bardziej że branża równolegle mierzy się z poważnymi incydentami w innych programach: w jednej z prób edycji genów zgłoszono ciężką toksyczność wątroby zakończoną zgonem pacjenta, a inne projekty czasowo wstrzymywano m.in. z powodu niepokojących reakcji związanych z nośnikami lipidowymi.
W 72 godziny uczą się, jak zostać terapeutą. "Brawura"
– Ta praca to ważny krok w kierunku zastosowania edycji genów u znacznie większych grup pacjentów. Z tego powodu zasadne jest zwracanie uwagi na potencjalne sygnały bezpieczeństwa. W tym konkretnym przypadku rekomendowałbym ostrożne postępowanie, zanim pójdziemy zbyt daleko – apelował Fyodor Urnov, dyrektor ds. technologii i translacji w Innovative Genomics Institute na University of California w Berkeley,
Źródło: fr.de
Treści w naszych serwisach służą celom informacyjno-edukacyjnym i nie zastępują konsultacji lekarskiej. Przed podjęciem decyzji zdrowotnych skonsultuj się ze specjalistą.
