Jednorazowa terapia może obniżać LDL i trójglicerydy. "To piękny nowy świat"

W badaniu finansowanym przez CRISPR Therapeutics wzięło udział 15 osób z wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym lub już rozpoznaną chorobą serca. U uczestników utrzymywały się podwyższone poziomy lipidów mimo standardowego leczenia obniżającego cholesterol. Po podaniu najwyższej testowanej dawki eksperymentalnej terapii stężenia LDL i trójglicerydów spadły wyraźnie – około połowy. Co istotne, nie była to zamiana dotychczasowych leków na nową metodę, lecz dodanie jej do już stosowanej terapii.

Mechanizm działania ma naśladować naturę. Naukowcy od lat obserwują osoby, które dzięki określonym mutacjom mają wyjątkowo niskie poziomy lipidów i – w konsekwencji – mniejsze ryzyko chorób serca. W tym programie celem jest gen ANGPTL3 związany z metabolizmem tłuszczów. Terapia trafia do komórek wątroby z pomocą lipidowych nanocząsteczek, które dostarczają mRNA uruchamiające precyzyjne "molekularne nożyce" przecinające wskazany fragment DNA. – To piękny nowy świat. Gdyby 15 lat temu ktoś mnie zapytał, czy można zmieniać własne geny, uznałbym go za szaleńca – a jednak dokładnie to dziś robimy – skomentował Steven Nissen, kardiolog z Cleveland Clinic, jeden z głównych badaczy.

Badacze podkreślają jednak, że to dopiero wczesny etap. W tak małej grupie nie odnotowano poważnych sygnałów bezpieczeństwa związanych z leczeniem, ale eksperci apelują o ostrożność w interpretacji wyników. Tym bardziej że branża równolegle mierzy się z poważnymi incydentami w innych programach: w jednej z prób edycji genów zgłoszono ciężką toksyczność wątroby zakończoną zgonem pacjenta, a inne projekty czasowo wstrzymywano m.in. z powodu niepokojących reakcji związanych z nośnikami lipidowymi.

– Ta praca to ważny krok w kierunku zastosowania edycji genów u znacznie większych grup pacjentów. Z tego powodu zasadne jest zwracanie uwagi na potencjalne sygnały bezpieczeństwa. W tym konkretnym przypadku rekomendowałbym ostrożne postępowanie, zanim pójdziemy zbyt daleko – apelował Fyodor Urnov, dyrektor ds. technologii i translacji w Innovative Genomics Institute na University of California w Berkeley,

Źródło: fr.de