Nowy lek na alzheimera. "Dosłownie wysysa złogi amyloidu z mózgu"
Nowy lek na chorobę Alzheimera, choć jest na etapie II fazy badań klinicznych, już teraz określany jest jako przełomowy. Ma działać szybciej niż jakiekolwiek inny preparat. Eksperci są podekscytowani, choć trzeba będzie jeszcze poczekać na wprowadzenie go na rynek. Na czym polega jego wyjątkowość?
Roche pracuje nad lekiem na alzheimera
W tym artykule:
Nowy lek na alzheimera
Koncern medyczny Roche przedstawił najnowsze dane dotyczące eksperymentalnego leku Trontinemab. Prezentacja odbyła się podczas Międzynarodowej Konferencji Stowarzyszenia Alzheimera w Toronto.
Maciej Czarnecki, neurolog NeuroProtect, wyjaśnia, że Trontinemab to nowoczesne przeciwciało monoklonalne. Jego działanie opiera się na zdolności do rozpoznawania szkodliwych złogów amyloidu β–białka, które gromadzi się w mózgu pacjentów cierpiących na to schorzenie neurodegeneracyjne. Po związaniu się z amyloidem Trontinemab uruchamia mechanizmy prowadzące do jego usunięcia z tkanki nerwowej. Dzięki zastosowaniu innowacyjnej technologii "brain shuttle" przeciwciało to skuteczniej i szybciej przenika przez barierę krew–mózg niż tradycyjne leki biologiczne, co zwiększa jego efektywność terapeutyczną.
Obiecujące wyniki badań
Wyniki badania fazy Ib/IIa (początkowej fazy badań klinicznych nad lekiem) potwierdzają szybkie i głębokie oczyszczanie mózgu z blaszek amyloidowych. U 91 proc. pacjentów poziom amyloidu w mózgu spadł poniżej progu dodatniości w badaniu PET. Lek oczyścił mózg z blaszek i usunął widoczne oznaki choroby w ciągu 28 tygodni u 9 na 10 pacjentów. Jednocześnie, u mniej niż 5 proc. uczestników odnotowano powikłania neurologiczne i oceniono je jako łagodne.
- To świetna wiadomość. Ten lek bardzo szybko dosłownie wysysa złogi amyloidu z mózgu - szybciej, niż widzieliśmy to w przypadku lekanemabu czy donanemabu. To może być przełom - powiedział prof. Sir John Hardy, kierownik zespołu badawczego w UK Dementia Research Institute (Brytyjskiego Instytutu Badań nad Demencją) przy University College London. - Mamy nadzieję, że jeśli uda się podawać te leki odpowiednio wcześnie, to zatrzymamy rozwój choroby - zanim pojawią się objawy. Teraz musimy zobaczyć, jak duży będzie efekt kliniczny w badaniach III fazy - dodaje.
Szybkie eliminowanie amyloidów ma kluczowe znaczenie dla zdrowia. Wystąpienie blaszek amyloidowych w mózgu powiązane jest z chorobami neurodegeneracyjnymi, w tym z alzheimerem. To patologiczne złogi białkowe, które gromadzą się głównie w obszarze kory mózgowej odpowiedzialnej m.in. za myślenie, planowanie, język oraz w hipokampie, który odpowiada za prawidłowe działanie pamięci. Blaszki uszkadzają komórki nerwowe, zakłócają komunikację między neuronami oraz wywołują reakcje zapalną. Wpływa to na pojawienie się zaburzeń poznawczych i pogorszenie pamięci.
Kolejne etapy badania
Roche zapowiedziała rozpoczęcie dwóch kluczowych badań III fazy – TRONTIER 1 i TRONTIER 2, które ocenią skuteczność i bezpieczeństwo trontinemabu u osób z wczesnymi objawami choroby Alzheimera. Głównym celem będzie zmiana funkcji poznawczych i codziennego funkcjonowania pacjentów po 18 miesiącach terapii. Jednocześnie ocenie zostanie poddany nastrój, jakość życia i objawów behawioralnych.
Rozpoczęto również badanie przesiewowe TRAVELLER, w którym za pomocą krótkiej oceny klinicznej oraz testu biomarkerowego Elecsys pTau217 z krwi będą identyfikowane osoby kwalifikujące się do udziału w badaniach. Ma to zwiększyć reprezentatywność populacyjną i dostęp do leczenia.
Co to oznacza dla medycyny?
Eksperci są zgodni - to przełom. Prof. Bart De Strooper z Brytyjskiego Instytutu Badań nad Demencją wspominał, że podczas prezentacji Roche atmosfera na sali była elektryzująca. - Wszyscy byli entuzjastycznie nastawieni do wyników, a nadzieje są ogromne - że wczesne leczenie tymi przeciwciałami nowej generacji może wreszcie ustabilizować przebieg choroby - powiedział.
Lek, według przedstawicieli firmy Roche, to odpowiedź na potrzeby związane z rosnącą liczbą zachorowań na choroby neurodegeneracyjne. Zgodnie z danymi Światowej Organizacji Zdrowia, na chorobę Alzheimera obecnie cierpi około 50 mln osób.
- Choroba Alzheimera to jedno z największych wyzwań współczesnej medycyny. Wymaga wczesnego wykrywania i skutecznych terapii – powiedział dr Levi Garraway, dyrektor ds. medycznych i szef globalnego działu rozwoju produktów Roche. – Trontinemab został zaprojektowany z myślą o skuteczniejszym docieraniu do mózgu i oddziaływaniu na kluczowe mechanizmy choroby. Połączenie nowoczesnych terapii z zaawansowaną diagnostyką może umożliwić wcześniejszą i bardziej efektywną interwencję.
Szacuje się, że w Polsce na alzheimera i choroby pokrewne choruje nawet 600 tys. osób. -Tak duża skala chorób otępiennych, w tym najczęściej występującej w tej grupie choroby Alzheimera, to skutek starzenia się społeczeństwa. W związku z tym, że to zjawisko postępuje, ten problem będzie się nasilał. To także "cena", którą płacimy za wydłużanie życia dzięki postępowi medycyny, bo wiek to główny czynnik ryzyka dla chorób neurozwyrodnieniowych - alarmował w rozmowie z WP abcZdrowie prof. Konrad Rejdak, kierownik Kliniki Neurologii SPSK4 w Lublinie i prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.
Magdalena Pietras, dziennikarka Wirtualnej Polski
Źródła
- Roche
- UK Dementia Research Institute
- Centrum Medyczne NeuroProtect
Treści w naszych serwisach służą celom informacyjno-edukacyjnym i nie zastępują konsultacji lekarskiej. Przed podjęciem decyzji zdrowotnych skonsultuj się ze specjalistą.
