Nowy lek na alzheimera. "Dosłownie wysysa złogi amyloidu z mózgu"

Koncern medyczny Roche przedstawił najnowsze dane dotyczące eksperymentalnego leku Trontinemab. Prezentacja odbyła się podczas Międzynarodowej Konferencji Stowarzyszenia Alzheimera w Toronto.

Maciej Czarnecki, neurolog NeuroProtect, wyjaśnia, że Trontinemab to nowoczesne przeciwciało monoklonalne. Jego działanie opiera się na zdolności do rozpoznawania szkodliwych złogów amyloidu β–białka, które gromadzi się w mózgu pacjentów cierpiących na to schorzenie neurodegeneracyjne. Po związaniu się z amyloidem Trontinemab uruchamia mechanizmy prowadzące do jego usunięcia z tkanki nerwowej. Dzięki zastosowaniu innowacyjnej technologii "brain shuttle" przeciwciało to skuteczniej i szybciej przenika przez barierę krew–mózg niż tradycyjne leki biologiczne, co zwiększa jego efektywność terapeutyczną.

Wyniki badania fazy Ib/IIa (początkowej fazy badań klinicznych nad lekiem) potwierdzają szybkie i głębokie oczyszczanie mózgu z blaszek amyloidowych. U 91 proc. pacjentów poziom amyloidu w mózgu spadł poniżej progu dodatniości w badaniu PET. Lek oczyścił mózg z blaszek i usunął widoczne oznaki choroby w ciągu 28 tygodni u 9 na 10 pacjentów. Jednocześnie, u mniej niż 5 proc. uczestników odnotowano powikłania neurologiczne i oceniono je jako łagodne.

- To świetna wiadomość. Ten lek bardzo szybko dosłownie wysysa złogi amyloidu z mózgu - szybciej, niż widzieliśmy to w przypadku lekanemabu czy donanemabu. To może być przełom - powiedział prof. Sir John Hardy, kierownik zespołu badawczego w UK Dementia Research Institute (Brytyjskiego Instytutu Badań nad Demencją) przy University College London. - Mamy nadzieję, że jeśli uda się podawać te leki odpowiednio wcześnie, to zatrzymamy rozwój choroby - zanim pojawią się objawy. Teraz musimy zobaczyć, jak duży będzie efekt kliniczny w badaniach III fazy - dodaje.

Szybkie eliminowanie amyloidów ma kluczowe znaczenie dla zdrowia. Wystąpienie blaszek amyloidowych w mózgu powiązane jest z chorobami neurodegeneracyjnymi, w tym z alzheimerem. To patologiczne złogi białkowe, które gromadzą się głównie w obszarze kory mózgowej odpowiedzialnej m.in. za myślenie, planowanie, język oraz w hipokampie, który odpowiada za prawidłowe działanie pamięci. Blaszki uszkadzają komórki nerwowe, zakłócają komunikację między neuronami oraz wywołują reakcje zapalną. Wpływa to na pojawienie się zaburzeń poznawczych i pogorszenie pamięci.

Zobacz także: Sposób oddychania może być objawem alzheimera. Przełomowe badanie naukowców

Roche zapowiedziała rozpoczęcie dwóch kluczowych badań III fazy – TRONTIER 1 i TRONTIER 2, które ocenią skuteczność i bezpieczeństwo trontinemabu u osób z wczesnymi objawami choroby Alzheimera. Głównym celem będzie zmiana funkcji poznawczych i codziennego funkcjonowania pacjentów po 18 miesiącach terapii. Jednocześnie ocenie zostanie poddany nastrój, jakość życia i objawów behawioralnych.

Rozpoczęto również badanie przesiewowe TRAVELLER, w którym za pomocą krótkiej oceny klinicznej oraz testu biomarkerowego Elecsys pTau217 z krwi będą identyfikowane osoby kwalifikujące się do udziału w badaniach. Ma to zwiększyć reprezentatywność populacyjną i dostęp do leczenia.

Zobacz także: Dziwne objawy nawet 15 lat wcześniej. Odkryli nowy zwiastun SM

Eksperci są zgodni - to przełom. Prof. Bart De Strooper z Brytyjskiego Instytutu Badań nad Demencją wspominał, że podczas prezentacji Roche atmosfera na sali była elektryzująca. - Wszyscy byli entuzjastycznie nastawieni do wyników, a nadzieje są ogromne - że wczesne leczenie tymi przeciwciałami nowej generacji może wreszcie ustabilizować przebieg choroby - powiedział.

Lek, według przedstawicieli firmy Roche, to odpowiedź na potrzeby związane z rosnącą liczbą zachorowań na choroby neurodegeneracyjne. Zgodnie z danymi Światowej Organizacji Zdrowia, na chorobę Alzheimera obecnie cierpi około 50 mln osób.

- Choroba Alzheimera to jedno z największych wyzwań współczesnej medycyny. Wymaga wczesnego wykrywania i skutecznych terapii – powiedział dr Levi Garraway, dyrektor ds. medycznych i szef globalnego działu rozwoju produktów Roche. – Trontinemab został zaprojektowany z myślą o skuteczniejszym docieraniu do mózgu i oddziaływaniu na kluczowe mechanizmy choroby. Połączenie nowoczesnych terapii z zaawansowaną diagnostyką może umożliwić wcześniejszą i bardziej efektywną interwencję.

Szacuje się, że w Polsce na alzheimera i choroby pokrewne choruje nawet 600 tys. osób. -Tak duża skala chorób otępiennych, w tym najczęściej występującej w tej grupie choroby Alzheimera, to skutek starzenia się społeczeństwa. W związku z tym, że to zjawisko postępuje, ten problem będzie się nasilał. To także "cena", którą płacimy za wydłużanie życia dzięki postępowi medycyny, bo wiek to główny czynnik ryzyka dla chorób neurozwyrodnieniowych - alarmował w rozmowie z WP abcZdrowie prof. Konrad Rejdak, kierownik Kliniki Neurologii SPSK4 w Lublinie i prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

Magdalena Pietras, dziennikarka Wirtualnej Polski

Źródła

1. Roche
2. UK Dementia Research Institute
3. Centrum Medyczne NeuroProtect