CAR-T dla chorych na szpiczaka. Hematolodzy apelują o refundację

Prof. Artur Jurczyszyn z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Jagiellońskiego Collegium Medicum podkreśla, że CAR-T nie jest jedynie kolejną modyfikacją standardowego leczenia. – Jest to odmienna biologicznie strategia terapeutyczna, która wykorzystuje własne zmodyfikowane genetycznie limfocyty T pacjenta. Jej skuteczność jest bardzo wysoka – sięga niemal 100 proc. – powiedział PAP.

Terapia jest podawana jednorazowo. Badania kliniczne wykazały, że u odpowiednio zakwalifikowanych chorych może znacząco zmniejszać ryzyko progresji choroby lub zgonu w porównaniu ze standardowym leczeniem.

Dobre wyniki obserwują również polskie ośrodki. Dr Wojciech Legieć z Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej im Św. Jana z Dukli poinformował, że spośród 16 pacjentów leczonych CAR-T w jednym z badań klinicznych od połowy 2023 r. tylko u jednego doszło do progresji choroby. – Wszyscy pozostali są w remisji, dzięki czemu mogą normalnie funkcjonować w życiu prywatnym, zawodowym, bez żadnej dodatkowej terapii – podkreślił.

Ministerstwo Zdrowia zakończyło w pierwszej instancji proces refundacyjny dwóch terapii CAR-T dla chorych na szpiczaka decyzją negatywną. Resort wskazał m.in. na przewidywany wzrost wydatków NFZ. Jednocześnie postępowania dotyczące obu terapii nadal toczą się w drugiej instancji.

Hematolodzy przekonują, że ocena kosztów powinna uwzględniać nie tylko cenę jednorazowego podania CAR-T, ale również wydatki związane z wieloletnim stosowaniem kolejnych leków, hospitalizacjami i leczeniem powikłań. – Pacjent, który po jednorazowej terapii przez pięć lat ma głęboką odpowiedź i nie potrzebuje leczenia, na pewno kosztuje system mniej niż pacjent, który jest na terapiach podawanych ciągle – ocenił dr Legieć.

Eksperci podkreślają również, że w przypadku szpiczaka liczy się czas. Stan chorego może się pogorszyć na tyle, że późniejsze zastosowanie CAR-T nie będzie już możliwe. – Pacjenci, którzy kwalifikują się do CAR-T dzisiaj, za kilka miesięcy, ze względu na pogorszenie stanu klinicznego, mogą jej już nie otrzymać – ostrzegł prof. Jurczyszyn.

Zdaniem hematologów rozwiązaniem mogłoby być ograniczenie refundacji do precyzyjnie wybranej grupy chorych, stosowanie terapii w wyspecjalizowanych ośrodkach oraz wykorzystanie mechanizmów dzielenia ryzyka z firmami. – Trwające postępowanie odwoławcze powinno zostać wykorzystane do rzeczywistego poszukiwania porozumienia. Dyskusja powinna się sprowadzać do pytania, czy można wypracować taki model finansowania, który uczyni ja dostępną dla precyzyjnie określonej grupy pacjentów i jednocześnie będzie akceptowalny dla płatnika publicznego – podsumował specjalista.

Źródło: PAP