Niezwykły lek w USA. Tabletka dziennie, cholesterol spada o 60 proc.

LDL niższy o ponad połowę

Enlicitide, sprzedawany pod nazwą Lipfendra, został dopuszczony do stosowania w Stanach Zjednoczonych 17 lipca 2026 r. Lek jest przeznaczony dla dorosłych z hipercholesterolemią, w tym osób z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną. Ma być stosowany jako uzupełnienie diety, aktywności fizycznej i dotychczasowego leczenia.

Enlicitide jest pierwszym doustnym inhibitorem PCSK9. Leki z tej grupy od kilku lat stosuje się w terapii zaburzeń lipidowych, jednak dostępne wcześniej preparaty, takie jak alirokumab czy ewolokumab, wymagają wykonywania zastrzyków.

Skuteczność nowej tabletki oceniono w dwóch randomizowanych badaniach kontrolowanych placebo. Łącznie uczestniczyło w nich 3207 dorosłych leczonych wcześniej maksymalną tolerowaną dawką statyny.

W pierwszej grupie znaleźli się pacjenci z miażdżycową chorobą sercowo-naczyniową lub wysokim ryzykiem jej wystąpienia. Przed rozpoczęciem badania średnie stężenie LDL wynosiło u nich 96 mg/dl. Po 24 tygodniach terapii było średnio o 56 proc. niższe w porównaniu z placebo.

Jeszcze większą redukcję zaobserwowano u osób z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną. Ich początkowe stężenie LDL wynosiło średnio 119 mg/dl, a po 24 tygodniach leczenia spadło przeciętnie o 59 proc.

– Choroby sercowo-naczyniowe pozostają główną przyczyną zgonów w Stanach Zjednoczonych, a podwyższony cholesterol LDL jest jednym z najważniejszych modyfikowalnych czynników ryzyka – podkreśla Michael Davis, pełniący obowiązki dyrektora ośrodka zajmującego się oceną leków.

– To zatwierdzenie zapewnia dodatkową możliwość leczenia dorosłym z hipercholesterolemią i odzwierciedla szersze działania na rzecz wspierania znaczących postępów w dostępie pacjentów do terapii oraz zwalczania chorób przewlekłych – dodaje.

Tabletka zamiast regularnych zastrzyków

Zaletą enlicitide jest sposób podawania. Pacjent przyjmuje tabletkę raz dziennie na pusty żołądek, popijając ją niewielką ilością wody, czarnej kawy lub zwykłej herbaty. Dotychczasowe inhibitory PCSK9 podawane są natomiast we wstrzyknięciach, zazwyczaj raz lub dwa razy w miesiącu.

Nowa forma leczenia może być istotna dla osób, które nie chcą wykonywać sobie zastrzyków lub mają trudności z ich regularnym stosowaniem. W badaniach działania niepożądane występowały z podobną częstością w grupach otrzymujących lek i placebo. W jednym z badań wśród najczęściej zgłaszanych problemów znalazły się biegunka i zawroty głowy.

Kiedy statyny nie wystarczają

Intensywne obniżenie LDL ma szczególne znaczenie u pacjentów z dużym ryzykiem sercowo-naczyniowym. Nadmiar cholesterolu LDL sprzyja tworzeniu blaszek miażdżycowych w tętnicach. Z czasem mogą one zwężać naczynia, a ich pęknięcie prowadzić do powstania skrzepliny, zawału serca lub udaru.

Problem w tym, że hipercholesterolemia przez długi czas może nie powodować żadnych charakterystycznych dolegliwości. Najczęściej wykrywana jest podczas badań krwi.

Nowy lek może więc znaleźć zastosowanie przede wszystkim u osób, u których mimo statyn i innych metod leczenia stężenie LDL nadal pozostaje powyżej wartości docelowych.

Czy lek zapobiega zawałom?

Duża redukcja LDL nie oznacza jeszcze, że enlicitide w takim samym stopniu ograniczy liczbę zawałów serca, udarów czy zgonów z przyczyn sercowo-naczyniowych.

W przypadku podawanych we wstrzyknięciach inhibitorów PCSK9 wykazano już korzystny wpływ na ryzyko poważnych zdarzeń sercowo-naczyniowych. Dla nowej doustnej terapii takich danych jeszcze brakuje.

Trwają dalsze badania, które mają odpowiedzieć na pytanie, czy silne obniżenie LDL przełoży się także na mniejsze ryzyko zawałów i udarów. Dopiero ich wyniki pokażą, jakie miejsce enlicitide zajmie w długotrwałym leczeniu pacjentów z hipercholesterolemią.

Źródło: fda.gov, Poradnik Zdrowie