Przełomowe odkrycie w leczeniu choroby Niemanna-Picka typu C

Naukowcy ogłosili przełom w walce z chorobą Niemanna-Picka typu C. Za przełom ten odpowiada zastosowanie inhibitora deacetylazy histonowej, który naprawia uszkodzenia, do jakich doprowadziło to zaburzenie genetyczne, a także umożliwia normalne funkcjonowanie chorych komórek.

spis treści

1. Choroba Niemanna-Picka typu C

Choroba Niemanna-Picka typu C wiąże się z defektem genetycznym, który uniemożliwia komórkom prawidłowe wykorzystanie lipidów, przez co lipidy zostają w nich uwięzione. Choroba ta najbardziej dotyka komórki mózgu i to właśnie ich uszkodzenia są główną przyczyną przedwczesnej śmierci osób cierpiących na to schorzenie. Choroba Niemanna-Picka typu C jest dziedzicznym schorzeniem metabolizmu cholesterolu, które dotyka jedno na 150 000 dzieci. Obecnie nie ma na nie lekarstwa.

Zobacz film: "Dlaczego warto wykonywać badania profilaktyczne?"

2. Zastosowanie inhibitora deacetylazy histonowej

Naukowcy z Uniwersytetu Notre Dame i Uniwersytetu Cornell dowodzą, że inhibitor deacetylazy histonowej może naprawić defekt genetyczny, będący przyczyną choroby Niemanna-Picka typu C. Inhibitory deacetylazy histonowej mają szerokie zastosowanie w leczeniu wielu chorób rzadkich oraz w leczeniu raka, w tym białaczki. Uczeni potwierdzają, że po zastosowaniu tego leku komórki Niemanna-Picka stały się identyczne z komórkami prawidłowymi. Jeśli wyniki tych testów zostaną potwierdzone w badaniach klinicznych, być może opracowane zostanie skuteczne lekarstwo na tą ciężką chorobę.

Polecane dla Ciebie

Pomocni lekarze

Szukaj innego lekarza

Komentarze

Wysyłając opinię akceptujesz regulamin zamieszczania opinii w serwisie. Grupa Wirtualna Polska S.A. z siedzibą w Warszawie jest administratorem twoich danych osobowych dla celów związanych z korzystaniem z serwisu. Zgodnie z art. 24 ust. 1 pkt 3 i 4 ustawy o ochronie danych osobowych, podanie danych jest dobrowolne, Użytkownikowi przysługuje prawo dostępu do treści swoich danych i ich poprawiania.
    Ważne tematy