Chorzy na hemofilię bez ważnego leku. MZ powiedziało "nie" pacjentom

W Polsce Hemlibra (emicizumab) był już dostępny w refundacji dla pacjentów z hemofilią A z inhibitorem, czyli przeciwciałami neutralizującymi podawany czynnik VIII. Najnowsza decyzja oznacza jednak, że grupa chorych bez inhibitora nie uzyska szerszego dostępu do tej terapii. Jak zaznaczają chorzy i ich bliscy, Ministerstwo Zdrowia odmawia im leczenia, mimo że lek nie podnosi kosztów NFZ.

"Informujemy, że w dniu 1.09.2025 r. otrzymaliśmy negatywne rozstrzygnięcie Ministra Zdrowia z jednoczesnym otwarciem negocjacji w trybie art. 18a ustawy o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych. Przygotowujemy w związku z tą informacją kolejną ofertę finansową. Deklarujemy pełną gotowość do kontynuacji dialogu z Ministerstwem Zdrowia w celu wypracowania konstruktywnego rozwiązania, które uwzględni potrzeby wszystkich stron i zapewni polskim pacjentom dostęp do elastycznego wyboru terapii" - przekazał producent leku, Roche Polska Sp.

Firma, "dostrzegając pilność sytuacji, poinformowała, że w toku negocjacji cenowych zaproponowała korzystne warunki finansowe obejmujące całą populację chorych. Mają one być neutralne dla budżetu płatnika. Takie podejście miało na celu skrócenie czasu negocjacji i umożliwienie jak najszybszego dostępu do terapii.

Środowiska pacjenckie oraz hematolodzy przyjęli decyzję Ministerstwa Zdrowia z rozczarowaniem. Zwracają uwagę, że:

• dzieci i młodzież pozbawione nowoczesnej terapii muszą nadal przechodzić częste i bolesne wlewy dożylne,
• emicizumab pozwala na prowadzenie bardziej aktywnego trybu życia i zmniejsza ryzyko nieodwracalnych uszkodzeń stawów,
• odmowa refundacji pogłębia nierówności w dostępie do leczenia w porównaniu z innymi krajami UE.

Jak podkreślają twórcy facebookowego profilu "Fundacja Sanguis Hemofilia i Pokrewne Skazy Krwotoczne", lek znajduje się w rekomendacjach takich instytucji jak WFH, MASAC czy BSH, a Polska jedynym krajem UE, który wyklucza pacjentów, ponieważ emicizumab jest standardem w całej Europie od 2018 roku. Zwracają także uwagę na kryterium wieku.

"Kryterium wieku to decyzja administracyjna, nie medyczna. Komisja ograniczyła dostęp wyłącznie do niewielkiej grupy dzieci, ignorując dorosłych pacjentów. Wiek nie ma jednak znaczenia klinicznego, ponieważ choroba i skuteczność leku są identyczne u wszystkich chorych. 2-latek ma prawo do leczenia, a 5-latek już nie" - zauważają.

Przedstawiciele organizacji pacjenckich zapowiedzieli, że będą ponawiać apel do resortu o rozpatrzenie sprawy i podjęcie negocjacji cenowych z producentem leku.

"Negocjacje zostały otwarte OSTATNI RAZ, w trybie art. 18a ustawy o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych. Więcej szans nie będzie. Proszę o pełną mobilizację" - apeluje na Instagramie Maja Wiktorowicz, mama chorującego na hemofilię Mieszka.

"Apelujemy: zmieńcie decyzję, stańcie po stronie pacjentów. To nie luksus. To życie. Całe życie pacjentów w rękach decydentów" - podkreśla "Fundacja Sanguis Hemofilia i Pokrewne Skazy Krwotoczne".

Emicizumab to przeciwciało monoklonalne, które naśladuje działanie czynnika VIII i umożliwia skuteczne zapobieganie krwawieniom u pacjentów z hemofilią A. W odróżnieniu od klasycznej substytucyjnej terapii koncentratami czynnika VIII:

• podawany jest podskórnie, a nie dożylnie,
• stosuje się go rzadziej (raz w tygodniu, co dwa tygodnie lub raz w miesiącu),
• znacznie zmniejsza liczbę krwawień, co potwierdzają badania kliniczne,
• poprawia jakość życia, szczególnie u dzieci i osób wymagających częstych wlewów.

O chorych na hemofilię pisaliśmy szerzej w materiale poświęconym żyjącemu z tą chorobą Krzysztofowi Plucie. 36-latek również zabiegał o dostęp do emicizumabu. Redakcja wystąpiła wówczas o wyjaśnienie ze strony AOTMiT. Poniżej odpowiedź, którą otrzymaliśmy 9 lipca 2025 roku.

"W odpowiedzi na zapytanie uprzejmie informuję, że w związku z ubiegłorocznym zleceniem dotyczącym leku Hemlibra (emicizumab) dla pacjentów z ciężką hemofilią A niepowikłaną inhibitorem, Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) zakończyła swoje działania merytoryczne w tej sprawie.

Rada Przejrzystości wydała opinię 15 lipca 2024 r., natomiast 19 lipca 2024 r. została wydana rekomendacja nr 71/2024 Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. (…)

Zgodnie z obowiązującą procedurą, dokumenty opracowane przez AOTMiT zostały przekazane do Ministerstwa Zdrowia. Na tym etapie decyzja w sprawie ewentualnego objęcia refundacją leku Hemlibra należy wyłącznie do Ministra Zdrowia, który - jako organ uprawniony - podejmuje ostateczną decyzję".

Marta Słupska, dziennikarka Wirtualnej Polski

Źródło: aotmit.gov.pl, roche.pl, brpd.gov.pl, Instagram, Facebook