Niebawem pojawi się nowy lek na chorobę Alzheimera? FDA rozpatrzy wniosek
Po raz pierwszy od niemal 20 lat Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków otrzymała wniosek o uznanie nowego leku na chorobę Alzheimera. Adukanumab jest dedykowany pacjentom na wczesnych etapach choroby. Zdania naukowców jednak są bardzo podzielone. Część środowiska uważa, że nowa terapia jest przełomem, ale część wytyka, że dowody na skuteczność preparatu są niewystarczające.
1. Adukanumab. Nowy lek na Alzheimera
Komitet Doradczy Agencji ds. Leków Obwodowego i Ośrodkowego Układu Nerwowego ma spotkać się w piątek 6 listopada w celu omówienia adukanumabu. Jest to eksperymentalna terapia, podawana dożylnie pacjentom na wczesnych stadiach choroby Alzheimera. Adukanumab został opracowany przez farmaceutycznego giganta Biogen i jego japońskiego partnera Eisai.
Komitet ma wydać zalecenie dla FDA, która podejmie ostateczną decyzję co do zatwierdzenia leczenia. Na razie nie wiadomo czy komitet skłania się ku aprobacie.
"Nie wiem, co zdecyduje FDA - powiedział podczas rozmowy z CNN dr Richard Isaacson, dyrektor Kliniki Prewencji Alzheimera w Weill Cornell Medicine i New York-Presbyterian w Nowym Jorku. Pacjenci tych placówek uczestniczyli w badaniach klinicznych nad adukanumabem. - Wierzę, że aducanumab może być skuteczny w przypadku niektórych pacjentów na wczesnych fazach choroby Alzheimera" - dodał Isaacson.
Jak wyjaśnia Isaacson, nie chodzi tylko o zatwierdzenie skuteczności leku, ale i również jego bezpieczeństwa. Jest też wiele aspektów związanych z kosztami. Czy terapia będzie refundowana? Jeśli tak, to na jakich zasadach?
"Jest więc wiele aspektów tego spotkania, które naprawdę wymagają wyjaśnienia. Czy przedstawione dane są doskonałe i całkowicie ostateczne? Powiedziałbym, że w opinii najbardziej rygorystycznych naukowców są nie do końca wystarczające" - przyznał Isaacson.
2. Adukanumab. Za i przeciw nowej terapii
Dopuszczenie adukanumabu wiele emocji w amerykańskim środowisku naukowym. W marcu 2019 r. przerwano badania kliniczne III fazy aducanumabu, ponieważ analiza daremności wykazała, że jest mało prawdopodobne, aby badania osiągnęły główne cele. Jednak kilka miesięcy później firma Biogen ogłosiła, że nowa analiza, która objęła więcej pacjentów, wykazała, że osoby, które otrzymały aducanumab, doświadczyły znacznego zmniejszenia objawów choroby. Kolejne badania potwierdziły te wyniki.
Zdaniem niektórych ekspertów, dowody na skuteczność preparatu nie są wystarczające, a sama terapia jest bardzo droga i jest w stanie pomoc tylko niewielkiej grupie pacjentów, ponieważ działa na wczesnych stadiach choroby. W swoim oświadczeniu organizacja non-profit Public Citizen's Health Research Group twierdzi, że FDA nie powinna zatwierdzać adukanumabu do leczenia choroby Alzheimera z powodu braku dowodów na jego skuteczność. Zatwierdzenie leku "może przynieść znacznie więcej szkody niż pożytku", uważa Michael Carome, dyrektor grupy.
3. Przełom w leczeniu choroby Alzheimera?
Adukanumab jest też pierwszym od 2004 roku lekiem na chorobę Alzheimera, który rozpatrzy FDA.
Zwolennicy eksperymentalnej terapii zwracają uwagę, że jeśli adukanumab zostanie zatwierdzony, będzie pierwszym preparatem opartym na immunoterapii, który zmniejsza objawy choroby Alzheimera. Również będzie pierwszą terapią, która opiera się na obniżeniu stężenia białka amyloidu beta, charakterystycznego dla degeneracyjnej choroby mózgu.
"Najlepsze, co możemy zrobić, to zacząć obniżać poziom amyloidu, zanim pojawią się objawy choroby. Im wcześniej, tym lepiej" - uważa prof. Rudolph Tanzi, neurolog z Harvardu i dyrektor Genetics and Aging Research Unit w Massachusetts General Hospital. Ekpsert był jednym z naukowców, który w połowie lat 80. odkryli gen odpowiedzialny za produkcję beta-amyloidu.
"To będzie przyszłość: wczesna interwencja, wczesne wykrywanie. Podobnie jak w przypadku cholesterolu w chorobach serca. Nie trzeba czekać, aż ktoś dostanie zawału, żeby wyznaczyć leczenie. W chorobie Alzheimera beta-amyloid jest cholesterolem - tłumaczy Tanzi.
Wpływowe Stowarzyszenie Alzheimera popiera zatwierdzenie leku. W swoim liście otwartym mówi o "istniejącej tragicznej i drastycznej potrzebie zaoferowania ulgi i wsparcia milionom Amerykanów dotkniętych miażdżącą rzeczywistością Alzheimera".
Masz newsa, zdjęcie lub filmik? Prześlij nam przez dziejesie.wp.pl
Skorzystaj z usług medycznych bez kolejek. Umów wizytę u specjalisty z e-receptą i e-zwolnieniem lub badanie na abcZdrowie Znajdź lekarza.