Przejdź na WP

Fabrazyme i replagal - leki na chorobę Fabry’ego, będą refundowane

Minister Zdrowi, Łukasz Szumowski, podzielił się na konferencji dobrą wiadomością dla cierpiących na chorobę Fabry’ego. Od 1 września na liście leków refundowanych pojawi się enzymatyczna terapia zastępcza. Refundacji podlegają dwa leki: Fabrazyme i Replagal.

Zobacz film: "Uwarunkowania genetyczne chorób serca"

1. Fabrazyme i Replaga – refundacja leków

Dobrą wiadomość przekazał mediom Minister Zdrowia Łukasz Szumowski, informując, że Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wydała pozytywną rekomendację dla dwóch leków na chorobę Fabry’ego: Fabrazyme i Replagal.

Oznacza to, że od 1 września, 70 osób cierpiących na tą rzadką chorobę może odetchnąć z ulgą.

- To jest radosny dzień dla nas, ale i dla pacjentów (…). Są dwa leki i one oba będą dostępne dla wszystkich polskich pacjentów. Osoby z chorobą Fabry’ego całe lata czekali, aby moc mieć refundowane tak naprawdę leki, które dla nich są ratujące zdrowie i życie. Na nas jako na Ministerstwie Zdrowia spoczywa obowiązek pomocy tym ludziom niezależnie od tego, jak liczna byłaby to grupa – mówił Minister Zdrowia Łukasz Szumowski.

Leki na ból mięśni
Leki na ból mięśni

Ból mięśni nie zawsze można po prostu przeczekać. Czasami musimy sięgnąć po stosowne leki, które ulżą...

zobacz galerię

Warto dodać, że we wszystkich krajach Unii Europejskiej, poza Polską, leczenie od dawna było refundowane. Stowarzyszenie Rodzin z Chorobą Fabry’ego od lat walczyło o dostępność leku dla polskich pacjentów. Nareszcie się udało!

2. Życie z chorobą Fabry’ego – historia Wojtka

Miesiąc temu, Wojtek, opowiadał nam o tym jak wygląda życie chorych i z czym muszą się zmagać. Chłopak szczegółowo opisał swoją historię. Wyjaśnił, że w organizmie osób z chorobą Fabry’ego brakuje jednego z enzymów, który rozkłada tłuszcze. Gromadzone w komórkach, niszczą je, dlatego tak ważne jest przyjmowanie leków pozwalających na usunięcie lipidów. Terapia jest skuteczna i hamuje rozwój choroby.

Nasz bohater uczy się, pracuje i działa w fundacji, jednak robi to wszystko, ponieważ znalazła się osoba, która sponsoruje jego leczenie.

Dziś Wojtek, i inni chorzy mogę odetchnąć z ulgą. Od 1 września 2019 r. leki będą refundowane.

3. Choroba Fabry’ego – objawy

Choroba Anderssona- Fabry’ego została opisana pierwszy raz w 1898 r. przez dermatologa Johannesa Fabry'ego.

Schorzenie jest dziedziczne. Brak enzymów rozkładających tłuszcz sprawia, że szkodliwe produkty metabolizmu odkładane są w naczyniach krwionośnych, tkankach i narządach, powoli je wyniszczając.

Choroba z czasem zajmuje cały organizm, utrudniając jego prawidłowe działanie. Schorzenie jest genetyczne - wadliwy gen znajduje się w chromosomie X.

Chorobę ciężko jest zdiagnozować, ponieważ jej objawy mylone są z innymi przypadłościami. Zdarza się, że pacjent diagnozowany jest aż 15 lat, a w tej chorobie liczy się czas. Im szybciej pacjent zażyje lek, tym większe są szanse na zatrzymanie rozwoju choroby.

Czas w leczeniu choroby jest ważny z jeszcze jednej przyczyny – choroba sprawia ból. Chorych bolą stopy i dłonie, a ból promieniuje do całych kończyn i utrzymuje się do kilku dni. Pierwsze objawy pojawiają się zwykle w wieku dziecięcym, ale postawienie diagnozy wymaga wielu konsultacji u specjalistów i mnóstwa badań.

Średnio chorzy żyją około 50 lat i najczęściej umierają na niewydolność nerek, zawał serca lub udar mózgu.

Masz newsa, zdjęcie lub filmik? Prześlij nam przez dziejesie.wp.pl

Fabrazyme i Replagal znajda sie na liście leków refundowanych dla osób z chorobą Fabry'ego
Fabrazyme i Replagal znajda sie na liście leków refundowanych dla osób z chorobą Fabry'ego (123rf)

Rekomendowane przez naszych ekspertów

Polecane dla Ciebie

Pomocni lekarze

Szukaj innego lekarza

Komentarze

Wysyłając opinię akceptujesz regulamin zamieszczania opinii w serwisie. Grupa Wirtualna Polska S.A. z siedzibą w Warszawie jest administratorem twoich danych osobowych dla celów związanych z korzystaniem z serwisu. Zgodnie z art. 24 ust. 1 pkt 3 i 4 ustawy o ochronie danych osobowych, podanie danych jest dobrowolne, Użytkownikowi przysługuje prawo dostępu do treści swoich danych i ich poprawiania.
    Ważne tematy