Fabrazyme i replagal - leki na chorobę Fabry’ego, będą refundowane
Minister Zdrowi, Łukasz Szumowski, podzielił się na konferencji dobrą wiadomością dla cierpiących na chorobę Fabry’ego. Od 1 września na liście leków refundowanych pojawi się enzymatyczna terapia zastępcza. Refundacji podlegają dwa leki: Fabrazyme i Replagal.
1. Fabrazyme i Replaga – refundacja leków
Dobrą wiadomość przekazał mediom Minister Zdrowia Łukasz Szumowski, informując, że Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wydała pozytywną rekomendację dla dwóch leków na chorobę Fabry’ego: Fabrazyme i Replagal.
Oznacza to, że od 1 września, 70 osób cierpiących na tą rzadką chorobę może odetchnąć z ulgą.
- To jest radosny dzień dla nas, ale i dla pacjentów (…). Są dwa leki i one oba będą dostępne dla wszystkich polskich pacjentów. Osoby z chorobą Fabry’ego całe lata czekali, aby moc mieć refundowane tak naprawdę leki, które dla nich są ratujące zdrowie i życie. Na nas jako na Ministerstwie Zdrowia spoczywa obowiązek pomocy tym ludziom niezależnie od tego, jak liczna byłaby to grupa – mówił Minister Zdrowia Łukasz Szumowski.
Warto dodać, że we wszystkich krajach Unii Europejskiej, poza Polską, leczenie od dawna było refundowane. Stowarzyszenie Rodzin z Chorobą Fabry’ego od lat walczyło o dostępność leku dla polskich pacjentów. Nareszcie się udało!
2. Życie z chorobą Fabry’ego – historia Wojtka
Miesiąc temu, Wojtek, opowiadał nam o tym jak wygląda życie chorych i z czym muszą się zmagać. Chłopak szczegółowo opisał swoją historię. Wyjaśnił, że w organizmie osób z chorobą Fabry’ego brakuje jednego z enzymów, który rozkłada tłuszcze. Gromadzone w komórkach, niszczą je, dlatego tak ważne jest przyjmowanie leków pozwalających na usunięcie lipidów. Terapia jest skuteczna i hamuje rozwój choroby.
Nasz bohater uczy się, pracuje i działa w fundacji, jednak robi to wszystko, ponieważ znalazła się osoba, która sponsoruje jego leczenie.
Dziś Wojtek, i inni chorzy mogę odetchnąć z ulgą. Od 1 września 2019 r. leki będą refundowane.
3. Choroba Fabry’ego – objawy
Choroba Anderssona- Fabry’ego została opisana pierwszy raz w 1898 r. przez dermatologa Johannesa Fabry'ego.
Schorzenie jest dziedziczne. Brak enzymów rozkładających tłuszcz sprawia, że szkodliwe produkty metabolizmu odkładane są w naczyniach krwionośnych, tkankach i narządach, powoli je wyniszczając.
Choroba z czasem zajmuje cały organizm, utrudniając jego prawidłowe działanie. Schorzenie jest genetyczne - wadliwy gen znajduje się w chromosomie X.
Chorobę ciężko jest zdiagnozować, ponieważ jej objawy mylone są z innymi przypadłościami. Zdarza się, że pacjent diagnozowany jest aż 15 lat, a w tej chorobie liczy się czas. Im szybciej pacjent zażyje lek, tym większe są szanse na zatrzymanie rozwoju choroby.
Czas w leczeniu choroby jest ważny z jeszcze jednej przyczyny – choroba sprawia ból. Chorych bolą stopy i dłonie, a ból promieniuje do całych kończyn i utrzymuje się do kilku dni. Pierwsze objawy pojawiają się zwykle w wieku dziecięcym, ale postawienie diagnozy wymaga wielu konsultacji u specjalistów i mnóstwa badań.
Średnio chorzy żyją około 50 lat i najczęściej umierają na niewydolność nerek, zawał serca lub udar mózgu.
Masz newsa, zdjęcie lub filmik? Prześlij nam przez dziejesie.wp.pl
Rekomendowane przez naszych ekspertów
Skorzystaj z usług medycznych bez kolejek. Umów wizytę u specjalisty z e-receptą i e-zwolnieniem lub badanie na abcZdrowie Znajdź lekarza.
