Losowanie najdroższego leku na świecie. "Szczęśliwcy" dostaną go za darmo
Loteria rozpocznie się w tym tygodniu. Nie chodzi w niej o pieniądze, wybór najlepszej szkoły, czy otrzymanie wizy do kraju, który chcemy odwiedzić. W tej loterii chodzi o życie dzieci. Rozwiązanie budzi kontrowersje, ale pozwoli kilku "szczęśliwcom" na podjęcie odpowiedniego leczenia.
1. Lek na rdzeniowy zanik mięśni
Jamie Clarkson, elektryk z Queensland w Australii zarejestrował do loterii swoją osiemnastomiesięczną córkę. "Bierzemy udział w loterii, ponieważ desperacko próbujemy zdobyć lek dla naszej córki. Niestety, mechanizm jest taki, że musisz oddać życie i zdrowie swojego dziecka w ręce losowania. Myślę, że to sprawiedliwe rozwiązanie, ale nie jest to ciekawe uczucie" - wyznał mężczyzna amerykańskiemu portalowi STAT.
Zobacz też Najdroższy lek świata - skąd cena?
Terapia genetyczna oparta na leku Zolgensma jest zaprojektowana specjalnie dla dzieci chorujących na rdzeniowy zanik mięśni. W najgorszych przypadkach, pacjenci z tą chorobą umierają w wieku dziecięcym. Pierwszym krajem, który wdrożył terapię są Stany Zjednoczone. Lek nie jest dostępny w innych krajach. Na rynku cena preparatu to jednak 2,1 miliona dolarów (ok. 9 milionów złotych).
2. Losowanie najdroższeo leku na świecie
Loteria została zaproponowana przez wytwórcę leku, szwajcarską firmę Novartis. Pierwsze pięćdziesiąt dawek zostanie podanych pacjentom w pierwszej połowie roku. Do końca roku kalendarzowego setka pacjentów z całego świata ma otrzymać lek. Pierwsze losowanie zaplanowane jest na poniedziałek.
Zobacz też Jak przebiega leczenie rdzeniowego zaniku mięśni?
Sprawa loterii rozpoczęła ogólnoświatową debatę nad etycznym wymiarem takich rozwiązań. Wielu rodziców podkreśla, że powierzenie zdrowia i życia swoich dzieci loterii jest strasznym przeżyciem. Tym bardziej, że loteria kojarzona jest przede wszystkim z przedsięwzięciem marketingowym.
3. W Unii Europejskiej lek nadal niedostępny
U pacjentów cierpiących na rdzeniowy zanik mięśni brakuje genu SMN1 lub jest on zmutowany. Z tego powodu chorzy nie są w stanie prawidłowo wykształcić mięśni tułowia, aby chociażby siedzieć bez podparcia. Terapia genowa polega na zastąpieniu uszkodzonego genu SMN1 działającą kopią. Jedna dawka leku wystarczy, aby powstrzymać rozwój SMA.
Zobacz też Nowy lek na raka dróg żółciowych
Lekarstwo nie jest jednak w stanie usunąć już powstałych szkód w organizmie pacjentów. Z tego względu jak najszybsze rozpoznanie objawów rdzeniowego zaniku mięśni ma ogromne znaczenie. W Unii Europejskiej i Japonii nadal trwają prace nad dopuszczeniem tego leku do obrotu.
Masz newsa, zdjęcie lub filmik? Prześlij nam przez dziejesie.wp.pl
Rekomendowane przez naszych ekspertów
Skorzystaj z usług medycznych bez kolejek. Umów wizytę u specjalisty z e-receptą i e-zwolnieniem lub badanie na abcZdrowie Znajdź lekarza.