Trwa ładowanie...

Cenimy Twoją prywatność

Kliknij "AKCEPTUJĘ I PRZECHODZĘ DO SERWISU", aby wyrazić zgodę na korzystanie w Internecie z technologii automatycznego gromadzenia i wykorzystywania danych oraz na przetwarzanie Twoich danych osobowych przez Wirtualną Polskę, Zaufanych Partnerów IAB (876 partnerów) oraz pozostałych Zaufanych Partnerów (403 partnerów) a także udostępnienie przez nas ww. Zaufanym Partnerom przypisanych Ci identyfikatorów w celach marketingowych (w tym do zautomatyzowanego dopasowania reklam do Twoich zainteresowań i mierzenia ich skuteczności) i pozostałych, które wskazujemy poniżej. Możesz również podjąć decyzję w sprawie udzielenia zgody w ramach ustawień zaawansowanych.


Na podstawie udzielonej przez Ciebie zgody Wirtualna Polska, Zaufani Partnerzy IAB oraz pozostali Zaufani Partnerzy będą przetwarzać Twoje dane osobowe zbierane w Internecie (m.in. na serwisach partnerów e-commerce), w tym za pośrednictwem formularzy, takie jak: adresy IP, identyfikatory Twoich urządzeń i identyfikatory plików cookies oraz inne przypisane Ci identyfikatory i informacje o Twojej aktywności w Internecie. Dane te będą przetwarzane w celu: przechowywania informacji na urządzeniu lub dostępu do nich, wykorzystywania ograniczonych danych do wyboru reklam, tworzenia profili związanych z personalizacją reklam, wykorzystania profili do wyboru spersonalizowanych reklam, tworzenia profili z myślą o personalizacji treści, wykorzystywania profili w doborze spersonalizowanych treści, pomiaru wydajności reklam, pomiaru wydajności treści, poznawaniu odbiorców dzięki statystyce lub kombinacji danych z różnych źródeł, opracowywania i ulepszania usług, wykorzystywania ograniczonych danych do wyboru treści.


W ramach funkcji i funkcji specjalnych Wirtualna Polska może podejmować następujące działania:

  1. Dopasowanie i łączenie danych z innych źródeł
  2. Łączenie różnych urządzeń
  3. Identyfikacja urządzeń na podstawie informacji przesyłanych automatycznie
  4. Aktywne skanowanie charakterystyki urządzenia do celów identyfikacji

Cele przetwarzania Twoich danych przez Zaufanych Partnerów IAB oraz pozostałych Zaufanych Partnerów są następujące:

  1. Przechowywanie informacji na urządzeniu lub dostęp do nich
  2. Wykorzystywanie ograniczonych danych do wyboru reklam
  3. Tworzenie profili w celu spersonalizowanych reklam
  4. Wykorzystanie profili do wyboru spersonalizowanych reklam
  5. Tworzenie profili w celu personalizacji treści
  6. Wykorzystywanie profili w celu doboru spersonalizowanych treści
  7. Pomiar efektywności reklam
  8. Pomiar efektywności treści
  9. Rozumienie odbiorców dzięki statystyce lub kombinacji danych z różnych źródeł
  10. Rozwój i ulepszanie usług
  11. Wykorzystywanie ograniczonych danych do wyboru treści
  12. Zapewnienie bezpieczeństwa, zapobieganie oszustwom i naprawianie błędów
  13. Dostarczanie i prezentowanie reklam i treści
  14. Zapisanie decyzji dotyczących prywatności oraz informowanie o nich

W ramach funkcji i funkcji specjalnych nasi Zaufani Partnerzy IAB oraz pozostali Zaufani Partnerzy mogą podejmować następujące działania:

  1. Dopasowanie i łączenie danych z innych źródeł
  2. Łączenie różnych urządzeń
  3. Identyfikacja urządzeń na podstawie informacji przesyłanych automatycznie
  4. Aktywne skanowanie charakterystyki urządzenia do celów identyfikacji

Dla podjęcia powyższych działań nasi Zaufani Partnerzy IAB oraz pozostali Zaufani Partnerzy również potrzebują Twojej zgody, którą możesz udzielić poprzez kliknięcie w przycisk "AKCEPTUJĘ I PRZECHODZĘ DO SERWISU" lub podjąć decyzję w sprawie udzielenia zgody w ramach ustawień zaawansowanych.


Cele przetwarzania Twoich danych bez konieczności uzyskania Twojej zgody w oparciu o uzasadniony interes Wirtualnej Polski, Zaufanych Partnerów IAB oraz możliwość sprzeciwienia się takiemu przetwarzaniu znajdziesz w ustawieniach zaawansowanych.


Cele, cele specjalne, funkcje i funkcje specjalne przetwarzania szczegółowo opisujemy w ustawieniach zaawansowanych.


Serwisy partnerów e-commerce, z których możemy przetwarzać Twoje dane osobowe na podstawie udzielonej przez Ciebie zgody znajdziesz tutaj.


Zgoda jest dobrowolna i możesz ją w dowolnym momencie wycofać wywołując ponownie okno z ustawieniami poprzez kliknięcie w link "Ustawienia prywatności" znajdujący się w stopce każdego serwisu.


Pamiętaj, że udzielając zgody Twoje dane będą mogły być przekazywane do naszych Zaufanych Partnerów z państw trzecich tj. z państw spoza Europejskiego Obszaru Gospodarczego.


Masz prawo żądania dostępu, sprostowania, usunięcia, ograniczenia, przeniesienia przetwarzania danych, złożenia sprzeciwu, złożenia skargi do organu nadzorczego na zasadach określonych w polityce prywatności.


Korzystanie z witryny bez zmiany ustawień Twojej przeglądarki oznacza, że pliki cookies będą umieszczane w Twoim urządzeniu końcowym. W celu zmiany ustawień prywatności możesz kliknąć w link Ustawienia zaawansowane lub "Ustawienia prywatności" znajdujący się w stopce każdego serwisu w ramach których będziesz mógł udzielić, odwołać zgodę lub w inny sposób zarządzać swoimi wyborami. Szczegółowe informacje na temat przetwarzania Twoich danych osobowych znajdziesz w polityce prywatności.

Po raz pierwszy podali taki lek. Trafia do krwi i modyfikuje geny. Naukowcy: Wyniki są zdumiewające

Avatar placeholder
02.07.2021 13:12
Po raz pierwszy podali taki lek. Trafia do krwi i modyfikuje geny
Po raz pierwszy podali taki lek. Trafia do krwi i modyfikuje geny (Getty Images)

Po raz pierwszy do krwi pacjentów cierpiących na genetyczną chorobę podano lek działający na bazie technologii CRISPR, która pozwala modyfikować geny. Na wyniki leczenia trzeba będzie poczekać nawet kilka miesięcy. Jednak już teraz naukowcy mówią o historycznym sukcesie, który otworzy drogę do leczenia wielu innych genetycznych chorób.

spis treści

1. Lek wyłącza uszkodzony gen

CRISPR to najlepsza jak dotąd metoda manipulowania genami w komórkach, dobrze sprawdzona już w laboratoryjnych warunkach. Jednak wykorzystanie jej u człowieka oznacza konieczność pokonania dodatkowych, potężnych wyzwań. Przede wszystkim zmieniającą geny maszynerię trzeba skierować do odpowiedniego miejsca w ciele.

Teraz w "The New England Journal of Medicine" opisano pierwszą próbę, w ramach której do krwi osób z wrodzoną amyloidozą podano specyfik wykorzystujący właśnie system CRISPR.

Lek wyłącza uszkodzony gen
Lek wyłącza uszkodzony gen (Getty Images)
Zobacz film: "Dr Karauda o noszeniu maseczki latem"

W wątrobach osób z wrodzoną amyloidozą produkowane jest nieprawidłowe białko, które potem uszkadza układ nerwowy i serce. Schorzenie to jest dość rzadkie. Stan pacjentów można ustabilizować za pomocą leku o nazwie patisiran.

Naukowcy z University College London i innych ośrodków wykorzystali wobec tych pacjentów nową terapię, której celem jest trwałe wyłączenie uszkodzonego genu, który odpowiada za produkcję wadliwego białka.

2. "Wyniki są zdumiewające"

Czterech mężczyzn i dwie kobiety w wieku od 46 do 64 lat, z dziedziczną amyloidozą, otrzymały iniekcję z tłuszczowymi pęcherzykami, niosącymi system zmieniający wybrany gen. Znalazło się w nim mRNA kodujące białko cas - przecinające DNA, a także RNA, które kieruje cas w odpowiednie miejsce. Po cięciu system naprawczy komórki naprawia uszkodzenie, ale niedoskonale, co prowadzi do wyłączenia genu.

Na razie jest zbyt wcześnie, aby stwierdzić, czy leczenie prowadzi do ustąpienia objawów, ale ze względu na wstępne rezultaty eksperci są bardzo zadowoleni.

"Wyniki są zdumiewające - skomentował niezaangażowany w ten projekt kardiolog i badacz technik manipulowania genami Kiran Musunuru z University of Pennsylvania, cytowany w materiale prasowym związanym z badaniami. - Przerosły moje oczekiwania" - dodał.

Jak się okazało, u trzech mężczyzn, którzy otrzymali najwyższe stężenie leku (w dwóch dawkach), po 28 dniach doszło do spadku produkcji nieprawidłowego białka o 80-96 proc. Stosowanie patisarinu prowadzi do spadku średnio o 81 proc.

"Te dane są wyjątkowo zachęcające" - powiedział współautor badania Julian Gillmore z University College London.

"Może to być pierwsza faktycznie lecząca terapia dla tej choroby - dziedzicznej, ciężkiej i zagrażającej życiu" - dodał David Adams, neurolog z Uniwersytetu Paryż-Saclay, który prowadził badania nad zastosowaniem patisarinu.

3. Badanie to rozpoczyna łączenie technik opartych na mRNA i na CRISPR

Kolejna kluczowa sprawa to bezpieczeństwo. Pacjenci zgłosili na razie pewne krótkoterminowe efekty uboczne, ale teoretycznie w dłuższym czasie mogą pojawić się inne. Istnieje też pewne ryzyko, że system CRISPR przetnie niewłaściwy gen, prowadząc nawet do raka. Jednak badacze twierdzą, że zastosowane przez nich tłuszczowe pęcherzyki i mRNA są bezpieczniejsze, niż używane w wielu innych podobnych badaniach wirusy, niosące genetyczną informację o CRISPR. Jest tak m.in. dlatego, że mRNA rozpada się i po wykonaniu zadania nie stwarza ryzyka późniejszych, nieplanowanych zmian.

Warto wspomnieć, że w ubiegłym roku metodą CRISPR udało się skorygować geny odpowiedzialne za anemię sierpowatą, ale manipulację przeprowadzono wyłącznie na komórkach wyizolowanych z ciał pacjentów. Wiele chorób wymaga jednak leczenia prowadzonego wewnątrz organizmu. Prowadzone są już tego typu badania nad leczeniem jednej z chorób prowadzących do ślepoty.

Na leczeniu wrodzonej amyloidozy korzyści z nowego osiągnięcia się nie kończą. Zdaniem specjalistów sukces m.in. przyczyni się także do szybszego rozwoju terapii opartych na mRNA. Cząsteczki te zastosowano już w niektórych szczepionkach przeciwko Covid-19.

Badanie to "rozpoczyna łączenie technik opartych na mRNA i na CRISPR" - powiedział Kenneth Chien ze szwedzkiego Instytutu Karolinska, współzałożyciel firmy Moderna produkującej szczepionki przeciw SARS-CoV2 i pracującej nad opartymi na mRNA lekami.

Dokonanie otwiera też drogę do leczenia innych chorób wątroby z pomocą cięcia komórkowego DNA lub nawet jego naprawiania.

Jennifer Doudna z University of California, która w ubiegłym roku odebrała Nagrodę Nobla za opracowanie CRISPR, widzi jeszcze szersze perspektywy. Jej zdaniem opisane właśnie osiągnięcie "to kluczowy krok w stronę możliwości wyłączania, naprawiania czy zamiany dowolnego powodującego chorobę genu w dowolnym miejscu w ciele".

Zobacz także: Przebieg COVID może zależeć od uwarunkowań genetycznych. Nowe badanie

Masz newsa, zdjęcie lub filmik? Prześlij nam przez dziejesie.wp.pl

Treści w naszych serwisach służą celom informacyjno-edukacyjnym i nie zastępują konsultacji lekarskiej. Przed podjęciem decyzji zdrowotnych skonsultuj się ze specjalistą.

Oceń jakość naszego artykułu: Twoja opinia pozwala nam tworzyć lepsze treści.
12345
Polecane dla Ciebie
Pomocni lekarze