Trwa ładowanie...

MZ informuje o fiasku negocjacji cenowych leku na SMA. Zolgensma nie będzie refundowany

 Karolina Rozmus
14.10.2021 16:00
MZ informuje o fiasku negocjacji cenowych leku na SMA. Zolgensma nie będzie refundowana
MZ informuje o fiasku negocjacji cenowych leku na SMA. Zolgensma nie będzie refundowana (Getty Images)

Wiceminister zdrowia podczas konferencji prasowej poinformował, że przedstawił ofertę producentowi leku i czeka na jej rozpatrzenie. Właśnie zapadła decyzja. Cena producenta była "zaporowa", jak podaje MZ. Leczenie jednego pacjenta miałoby kosztować około 6-7 mln złotych.

spis treści

1. Negocjacje w sprawie refundacji

Jak podaje PAP, w Warszawie odbyła się konferencja, na której wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski i przedstawiciele fundacji SMA informowali o finansowaniu nowych terapii lekowych w chorobach rzadkich i o toczących się negocjacjach z firmami farmaceutycznymi.

Przedmiotem dyskusji była zarówno cena leku Zolgensma, zaliczanego do terapii genowej, jak i sposób kwalifikowania chorych na SMA do leczenia. W trakcie konferencji prasowej Miłkowski powiedział, że przedstawił producentowi leku ofertę i czeka na jej rozpatrzenie.

Zobacz film: "Rzecznik Praw Pacjenta mówi, jak dochodzić swoich praw"

Dotychczas chorzy na rdzeniowy zanik mięśni mogą liczyć na terapię lekiem o nazwie Spinraza.

Zolgensma, lek dostępny w USA od 2019 r., uznany został za najdroższy lek świata – z tego powodu FDA początkowo nie chciało dopuścić go do obrotu. Okazuje się jednak, że jednorazowy wlew jest wystarczający, by powstrzymać postęp choroby.

Niedobór białka SMN - odpowiedzialny za powstanie schorzenia - za sprawą leku Zolgensma można wyeliminować. Spreparowane adenowirusy podane choremu poprzez iniekcję powodują wytwarzanie brakującego białka w jądrze komórkowym.

Ponieważ ta terapia genowa nie jest w stanie odwrócić skutków szkód poczynionych przez SMA w organizmie, istotne jest szybkie podanie leku. W przypadku dzieci i niemowląt, u których objawy choroby jeszcze nie wystąpiły lub pojawiły się niedawno, działanie leku Zolgensma jest bardzo obiecujące. Zwłaszcza że SMA to choroba, która powoduje atrofię mięśni, prowadząc bezpośrednio do śmierci chorego.

2. Nie będzie refundacji Zolgensmy

Jak poinformowało za pośrednictwem Twittera Ministerstwo Zdrowia, negocjacje w sprawie leku na SMA właśnie się zakończyły.

"W toku negocjacji osiągnęliśmy porozumienie co do treści programu lekowego, jednak producent postawił zaporową cenę, która oznacza, że sfinansowanie refundacji tego leku uniemożliwi refundację innych leków w chorobach rzadkich" – tłumaczy decyzję MZ.

Masz newsa, zdjęcie lub filmik? Prześlij nam przez dziejesie.wp.pl

Rekomendowane przez naszych ekspertów

Skorzystaj z usług medycznych bez kolejek. Umów wizytę u specjalisty z e-receptą i e-zwolnieniem lub badanie na abcZdrowie Znajdź lekarza.

Polecane dla Ciebie
Pomocni lekarze