Japoński lek pobił rekord. Producent wyjaśnia, jak działa
Przez długi czas to do producenta leków CSL i jego terapii genowej na hemofilię należał tytuł rekordzisty, z kwotą opiewającą na 3,5 mln dolarów. Przebił go Orchard Therapeutics, oddział japońskiej firmy Kyowa Kirin, który terapię genową oszacował na zawrotną sumę 4,25 mln dolarów.
1. USA zatwierdza terapię genową w MLD
Droga terapia genowa stosowana jest u dzieci z leukodystrofią metachromatyczną (MLD). To choroba dotykająca układu nerwowego zaliczana do tzw. schorzeń spichrzeniowych. Jej źródłem jest niedobór enzymu, a skutkiem - wadliwa aktywność arylosufatazy A (ASA) i odkładanie się sulfatydów, składowej osłonki mielinowej, w układzie nerwowym i narządach wewnętrznych.
Choroba występuje w trzech postaciach: późnoniemowlęcej, dziecięcej i dorosłej. MLD dotyka jedną na 40 tys. osób w Stanach Zjednoczonych Ameryki, szacuje się, że w Polsce może występować z częstotliwością jeden na 20 tys. urodzeń. W przypadku późnodziecięcej postaci przeżycie po diagnozie nie przekracza pięciu lat.
Nowa terapia została zatwierdzona w przedostatnim tygodniu marca 2024 r. jako pierwsza terapia genowa do leczenia MLD w USA. Lenmeldy firmy Orchard, znany również jako atidarsagene autotemcel, podaje się w postaci jednorazowego wlewu z komórek macierzystych pacjenta, które zostały genetycznie zmodyfikowane.
Przed rozpoczęciem terapii pacjent musi przejść chemioterapię, by można było w dalszej kolejności zastąpić komórki szpiku kostnego pacjenta komórkami zmodyfikowanymi genetycznie.
2. Rekordziści na rynku. Najdroższe leki świata
Dane uzyskane od grupy 37 dzieci z MLD wskazują, że terapia genowa zmniejsza ryzyko zgonu bądź objawy zaburzeń motorycznych. Cena leczenia jest jednak zawrotna. Japońska firma w oświadczeniu orzekła, że koszt, czyli 4,25 mln dolarów, ma odzwierciedlać "wartość, jaką terapia może zapewnić kwalifikującym się do leczenia pacjentom i ich rodzinom, a także potencjalny długoterminowy wpływ, jaki leczenie może mieć na ogólne funkcjonowanie opieki zdrowotnej". Instytut Przeglądu Klinicznego i Ekonomicznego, niezależny organ nadzorujący ceny leków, wycenił terapię na nieco niższą kwotę - 3,94 mln dolarów.
Wcześniej rekordzistą był australijski producent leków CSL, którego terapia na hemofilię B opiewała na kwotę 3,5 mln dolarów. Przez długi czas tytuł należał także do Zolgensmy leku stosowanego w terapii SMA. Detaliczna cena jednej dawki wynosiła ponad 2,1 miliona dolarów.
Karolina Rozmus, dziennikarka Wirtualnej Polski
Masz newsa, zdjęcie lub filmik? Prześlij nam przez dziejesie.wp.pl
Potrzebujesz konsultacji z lekarzem, e-zwolnienia lub e-recepty? Wejdź na abcZdrowie Znajdź Lekarza i umów wizytę stacjonarną u specjalistów z całej Polski lub teleporadę od ręki.
