FDA zatwierdziła nowy najdroższy lek na świecie. Zdetronizował preparat Zolgensma
Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) dała zielone światło dla terapii genowej w leczeniu hemofilii typu B. Eksperci wiążą z nią ogromne nadzieje, ale lek wiąże się też z gigantycznymi kosztami. Preparat firmy CSL Behring jest obecnie najdroższym lekiem na świecie. Jedna dawka kosztuje 3,5 mln dolarów, czyli blisko 16 mln złotych. Do tej pory za jeden z najdroższych leków na świecie był uznawany preparat Zolgsema stosowany przy SMA u dzieci, który w przeliczeniu kosztuje ok. dziewięć milionów złotych.
1. Już nie Zolgsema. To teraz najdroższy lek świata
Hemgenix jest perwszą terapię genową w leczeniu hemofilii typu B. Ma być stosowany w przypadku pacjentów, którzy są w trakcie terapii profilaktycznej czynnikiem IX, mają intensywne krwotoki lub doświadczyli krwawień samoistnych. Innowacyjność leku jest też związana z tym, że po raz pierwszy terapia genowa została zatwierdzona w przypadku tak rzadkiego schorzenia.
Eksperci podkreślają, że mimo gigantycznej ceny leku, jego wprowadzenie na rynek w praktyce oznacza oszczędności. Koncern farmaceutyczny wyliczył, że opieka medyczna nad pacjentami cierpiącymi na umiarkowaną lub ciężką postacią hemofilii typu B kosztuje ponad 20 mln dolarów.
Lek ma przynieść "znaczące oszczędności kosztów dla całego systemu opieki zdrowotnej i zmniejszyć ciężar ekonomiczny leczenia hemofilii typu B poprzez zmniejszenie rocznych wskaźników krwawień, ograniczenie lub wyeliminowanie terapii profilaktycznej oraz zahamowanie generowania podwyższonych poziomów czynnika IX" - zapewnia w oświadczeniu firma CSL Behring.
Do tej pory za jeden z najdroższych leków na świecie był uznawany preparat Zolgsema stosowany w leczeniu dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Koszt preparatu sięgał w przeliczeniu ok. dziewięć mln złotych. W ciągu ostatniego roku pojawiły się jeszcze droższe preparaty, wśród nich m.in. Skysona stosowana w leczeniu rzadkich zaburzeniach neurologicznych - za ok. trzy mln dolarów za dawkę.
2. Hemofilia B - co to za choroba?
Hemofilia wiąże się z wrodzonym brakiem lub niedoborem czynników krzepnięcia krwi, a to powoduje, że trudniej tworzą się skrzepy, a w związku z tym wydłuża się czas krwawienia zewnętrznego lub wewnętrznego np. do stawów. Najczęstszą postacią choroby jest hemofilia typu A ( brak czynnika VIII), rzadziej występują hemofilia typu B (brak czynnika IX) i hemofilia typu C (brak czynnika XI).
Hemofilia typu B może mieć różne nasilenie od postaci łagodnej po ciężką. Decydującą rolę odgrywa stężenie czynnika krzepnięcia we krwi. Szacuje się, u ok. 60 proc. pacjentów choroba ma bardzo ciężki przebieg. Chorzy doświadczają intensywnego krwawienia przy najdrobniejszym zranieniu, czy urazie. W ciężkich przypadkach krwawienia występują nawet dwa razy w tygodniu i mogą doprowadzić do poważnych powikłań.
Jak podaje gov.pl, na hemofilię typu A choruje siedem na 100 tys. osób i jest najczęstszym typem choroby. Z kolei hemofilia B występuje u jednej na 100 tys. osób. Najrzadsza jest hemofilia C. Łącznie na różne schorzenia związane z zaburzeniami krzepnięcia krwi cierpi ok. 40-46 tys. Polaków.
Katarzyna Grzęda-Łozicka, dziennikarka Wirtualnej Polski
Masz newsa, zdjęcie lub filmik? Prześlij nam przez dziejesie.wp.pl
źródło: wp.pl
Skorzystaj z usług medycznych bez kolejek. Umów wizytę u specjalisty z e-receptą i e-zwolnieniem lub badanie na abcZdrowie Znajdź lekarza.
