Przejdź na WP

Pojedyncze białko może być tajemnicą leku na Parkinsona

Nowe dane wykazało, że kluczowe białko komórkowe może prowadzić do leczenia chorób neurodegeneracyjnych, takich jak choroba Parkinsona, choroba Huntingtona, choroba Alzheimera i stwardnienie zanikowe boczne (ALS).

1. Nowa nadzieja dla osób chorych na choroby neurodegeneracyjne

Zaburzenia te są wywoływane przez niewłaściwie białka w mózgu. Białka te powodują nieprawidłowe fałdowanie i gromadzą się w neuronach, powodując obrażenia i ostatecznie śmierć komórek. W nowym badaniu, naukowcy z laboratorium Stevena Finkbeinera w Instytucie Gladstone, użyli innego białka o nazwie Nrf2, aby przywrócić poziom białek chorobotwórczych do normalnego, zdrowego zakresu, co zapobiega śmierci komórek.

Badacze testowali białko Nrf2 na dwóch modelach choroby Parkinsona: grupie komórek z mutacjami w białkach LRRK2 i grupie komórek z a-synukleinami. Poprzez aktywację Nrf2, naukowcy włączyli kilka mechanizmów "czyszczących" w komórce, które usuwały nadmiar LRRK2 i a-synuklein.

"Nrf2 koordynuje cały program ekspresji genów, ale nie wiemy, jak ważne było to dla regulowania poziomu białka, aż do teraz" - wyjaśnił autor badania, Gaia Skibiński, naukowiec z Instytutu w Gladstone.

Naukowcy odkryli białko, które zapobiega niekorzystnym zmianom w mózgu
Naukowcy odkryli białko, które zapobiega niekorzystnym zmianom w mózgu (Shutterstock)

"Nadekspresja Nrf2 w modelach komórkowych choroby Parkinsona spowodowała ogromny wpływ na pracę mózgu. W rzeczywistości, to chroni komórki organizmu przed chorobą lepiej, niż cokolwiek innego, co odkryliśmy wcześniej" - dodaje naukowiec.

2. Długa droga do nowego leku

W badaniu opublikowanym w "Proceedings of National Academy of Sciences", naukowcy wykorzystali zarówno neurony szczura, jak i neurony utworzone z indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych człowieka. Wtedy wprowadzono do neuronów Nrf2 albo mutację LRRK2 albo α-synukleiny. Za pomocą jedynego w swoim rodzaju mikroskopu, opracowanego przez laboratorium Finkbeiner, naukowcy określili i śledzili pojedyncze neurony w czasie, aby monitorować  poziom białka i ogólny stan zdrowia. Zgromadzili tysiące obrazów komórek w ciągu tygodnia, dokonali pomiarów rozwoju i umierania każdej z nich.

Zobacz także

Naukowcy odkryli, że Nrf2 działa na różne sposoby, aby pomóc usunąć zmutowany LRRK2 lub a-synuclein z komórek. Dla zmutowanego LRRK2, Nrf2 zbiera białka w przypadkowe grudki, które mogą pozostać w komórce, nie uszkadzając jej. Dla a-synukleiny, Nrf2 przyspiesza rozpad i klirens białka, zmniejszając jego poziom w komórce.

"Jestem bardzo entuzjastycznie nastawiony do tej strategii w leczeniu chorób neurodegeneracyjnych. Przetestowaliśmy Nrf2 w modelach choroby Huntingtona, choroby Parkinsona i ALS, i to jest najlepiej działający sposób, jaki kiedykolwiek sprawdzaliśmy. Na podstawie wielkości i szerokości efektu naprawdę lepiej chcemy zrozumieć Nrf2 i jego rolę w regulacji białka" - powiedział Finkbeiner, starszy badacz w Gladstone i starszy autor badań.

Naukowcy zakładają, że samo Nrf2 może być trudne do stosowania jako lek, ponieważ bierze udział w wielu procesach komórkowych, a badania skupiają się na niektórych z jej końcowych efektów. Badacze mają nadzieję, że uda im się określić też inne czynniki, które biorą idział w regulacji szlaku białka, które oddziałują z Nrf2 w celu poprawy zdrowia i komórek. To może ułatwić znalezienie leku.

Polecane dla Ciebie

Pomocni lekarze

Szukaj innego lekarza

Komentarze

Wysyłając opinię akceptujesz regulamin zamieszczania opinii w serwisie. Grupa Wirtualna Polska S.A. z siedzibą w Warszawie jest administratorem twoich danych osobowych dla celów związanych z korzystaniem z serwisu. Zgodnie z art. 24 ust. 1 pkt 3 i 4 ustawy o ochronie danych osobowych, podanie danych jest dobrowolne, Użytkownikowi przysługuje prawo dostępu do treści swoich danych i ich poprawiania.
    Ważne tematy