Lek na mukowiscydozę

„New Scientist” informuje o nowym leku dla chorych na mukowiscydozę. Naukowcy potwierdzają, iż oprócz łagodzenia skutków choroby pozwala również na leczenie przyczynowe jednej z postaci mukowiscydozy.

1. Czym jest mukowiscydoza?

Mukowiscydoza to choroba o podłożu genetycznym, w wyniku której dochodzi do zagęszczenia śluzu zalegającego układ oddechowy i przewody trzustkowe. Gęsta wydzielina sprzyja rozwojowi infekcji bakteryjnych i różnych chorób dróg oddechowych, w tym przewlekłego zapalenia płuc, oskrzeli i zatok. Przyczyną mukowiscydozy jest mutacja w genie kodującym transport jonów. W rezultacie transport ten jest zmniejszony, komórki odwodnione, a w płucach zalega śluz i masowo rozwijają się bakterie.

2. Badanie nowego leku na mukowiscydozę

Amerykańscy naukowcy przeprowadzili badanie, w trakcie którego część chorych na mukowiscydozę otrzymywała przez rok nowy lek, a druga część placebo. W wyniku eksperymentu funkcja płuc pacjentów przyjmujących farmaceutyk poprawiła się z 60% do 80%. Co więcej, ryzyko powikłań płucnych spadło o 55%, a chorzy przybrali na wadze około 2 kg. Oprócz tego obniżył się zazwyczaj wysoki w przypadku mukowiscydozy poziom chlorków w pocie. Działanie nowego leku polega na wpływaniu na białko CFTR związane z transportem jonów chlorkowych przez błony komórkowe. Farmaceutyk odblokowuje kanały transportu tych jonów, zapobiegając tym samym powstawaniu gęstej wydzieliny. Nowy lek okazał się skuteczniejszy od wszystkich dotychczasowych metod leczenia mukowiscydozy. Niestety, sprawdza się tylko u 5% chorych, a dokładnie u osób, u których występuje specyficzna mutacja.

Potrzebujesz konsultacji z lekarzem, e-zwolnienia lub e-recepty? Wejdź na abcZdrowie Znajdź Lekarza i umów wizytę stacjonarną u specjalistów z całej Polski lub teleporadę od ręki.